Torsdag den 12. oktober 2017 kommer Medicinrådets afgørelse i sagen om den ny og banebrydende medicin, Spinraza. Medicinen virker på muskelsvindsygdommen Spinal muskelatrofi (SMA). Det er Medicinrådets opgave at afgøre, om medicinen skal godkendes i Danmark, og hvem medicinen i så fald skal tilbydes til.

Medicin til en begrænset gruppe?

I første omgang har meldingerne på tydet på, at Medicinrådet kun ville godkende Spinraza til en afgrænset gruppe med SMA, nemlig børn med den mest alvorlige type af SMA – SMA 1. Bliver det tilfældet, vil både børn og voksne med typerne SMA 2 og SMA 3 ikke få tilbudt behandling med præparatet. Det forlyder, at begrundelsen for at ekskludere de to typer af SMA fra behandlingen er, at der kun er en meget lille effekt af medicinen for disse grupper.

Muskelsvindfonden opponerer og nuancerer

Muskelsvindfonden har opponeret imod begrundelsen, da studier viser, at medicinen virker i mange tilfælde.

Medicinrådet er blevet rådgivet af et særligt fagudvalg, bestående af læger med forskellige specialer inden for feltet  – dog ingen repræsentanter fra Muskelsvindfonden eller RehabiliteringsCenter for Muskelsvind. Muskelsvindfonden har derfor på eget initiativ været i dialog med Medicinrådet og indsendt høringssvar for at nuancere og supplere de informationer, fagudvalget har videregivet i sin rapport.

Medicinen virker på alle typer af SMA

Muskelsvindfonden har på møder med Medicinrådets direktør og i efterfølgende høringssvar beskrevet, at Spinraza har en dokumenteret effekt på alle typer af SMA. Foreningen er opmærksom på, at effekten kan variere fra menneske til menneske, men understreger samtidig, at det, der for andre ser ud som en ubetydelig forandring i en persons muskelkraft, kan have stor betydning for personer med SMA. Har et menneske i forvejen en nedsat muskelkraft, kan selv en stabilisering af sygdommen have stor betydning for det enkelte menneske. Måske kan personen fortsat styre sin kørestol selv, spise uden hjælp, udsætte tidspunktet for at få respirator m.m.

Derfor mener Muskelsvindfonden, at udgangspunktet skal være, at medicinen tilbydes alle med en SMA-diagnose. Og hvis det så ved konkrete målinger viser sig, at medicinen ikke har nogen effekt på den enkelte, skal behandlingen selvfølgelig stoppes. Muskelsvindfonden og flere af foreningens medlemmer med diagnosen SMA venter nu spændt på afgørelsen og håber, at Medicinrådet har lyttet til Muskelsvindfondens argumenter.