Alle skal have ret til medicinsk behandling

Alle skal have ret til medicinsk behandling, men det er ikke virkeligheden for en lille gruppe mennesker med muskelsvinddiagnosen SMA. De kan ikke få tilbudt virksom medicin, som både kan fastholde og forbedre deres gangfunktion, deres armbevægelser eller andre vitale funktioner. Boede de f.eks. i Tyskland ville de have adgang til medicinen.

Lige nu handler det om mennesker med SMA, men næste gang kan det være en anden muskelsvinddiagnose eller andre små diagnosegrupper, der intet har at gøre med muskelsvind.

Muskelvindfonden mener, at sikring af lige adgang til lægemidler er et samfundsansvar, og derfor skal problemet løses – her på siden finder du vores bud på løsninger.

Hvad er der på spil?

Lighed i sundhed har altid været en ledetråd i Danmark. Det har været et princip, så hvad er der gået galt, når en lille gruppe mennesker ikke kan få adgang til den eneste medicin på markedet? Som ovenikøbet er virksom.

Argumentet for at sige nej til medicin er, at medicinen vurderes for dyr i forhold til effekten. Det til trods for, at stort set alle andre europæiske lande godkender effekten, og førende eksperter kalder medicinen for banebrydende.

Det handler blandt andet om en usolidarisk model for prioritering af ny medicin. Og så handler det om samfundsøkonomi. Og det gør det, fordi der udvikles flere og flere nye lægemidler til mange forskellige sygdomme, hvoraf de forskellige muskelsvinddiagnoser kun er ganske få blandt mange andre. Men den nye medicin er dyr, fordi det har været dyrt for virksomhederne at udvikle medicinen. De vil naturligvis have betaling, ikke blot for produktionsudgifterne, men også for deres udgifter til at udvikle medicinen. Hvis de ikke fik dækket deres udgifter, ville medicin slet ikke blive udviklet.

Nok er de utvivlsomt grådige i deres prisfastsættelse, men selv uden grådighed ville medicinen stadig blive dyr, fordi der kun er få patienter til at fordele omkostningerne ud på. Og de mange nye behandlingsformer til alle mulige sygdomme kan blive en betragtelig udgift for samfundet. Derfor skal udgifterne finansieres, og i 2016 blev politikerne enige om, at der skal prioriteres i ny medicin.

Til det formål blev Medicinrådet nedsat. Rådet prioriterer ud fra 7 principper, som Folketingets partier har aftalt i enighed.

Meningen med et medicinråd er naturligvis at fritage politikerne for selv at tage stilling i hver enkelt sag. På en måde en beskyttelse af politikerne mod politikerne selv, for de ville vanskeligt kunne modstå et “folkeligt” pres, hvis de ville have en chance for at blive genvalgt. Medicinrådet er ikke på valg og kan derfor nemmere træffe de vanskelige beslutninger. Det er ikke desto mindre politikerne i Folketinget, der har aftalt de 7 principper, og ansvaret er derfor deres. Som du kan læse længere nede på siden, fungerer de syv principper ikke, når det kommer til små diagnosegrupper.

Læs "Danmark er bagerst i bussen"

Små diagnosegrupper kommer i klemme ved prioritering af medicin

Små diagnosegrupper får nej til medicin, når Medicinrådet prioriterer ny medicin. Medicinen er nemlig dyr.

Den høje pris skyldes, at der er lavere patientgrundlag til at betale medicinalvirksomhedernes udviklingsomkostninger end medicin til store diagnosegrupper. Derfor vil medicinen altid være dyrere end medicin til større diagnosegrupper.

Der er naturligt nok også færre patienter at teste medicinen på, og derfor er der et mere spinkelt datagrundlag.

Løsning

Tilbyd medicin, hvis der ikke er anden medicin på markedet

Nye lægemidler skal tilbydes patienter trods en høj enhedspris til patientgrupper, hvis der IKKE i forvejen findes behandlingsmuligheder. Eller hvis behandling kan forebygge kommende funktionstab eller tab af liv. Eller hvis fravalg af lægemidlet vil modvirke videre forskning og udvikling af behandlingsmuligheder for den pågældende diagnosegruppe. Medicinrådet skal også anerkende, at datagrundlaget er baseret på en lille diagnosegruppe.

Den langsigtede værdi er ikke til at tage fejl af.

Ved at frigive ny medicin, der er eneste behandlingsmulighed for patienterne, sikrer vi også den fortsatte forskning. Al erfaring viser, at bedre og billigere medicin kun kan udvikles med den nye og dyre medicin som første trin, hvorved erfaring med hensyn til blandt andet effekt, hyppighed og dosering indhøstes.

Sammen er vi både større og stærkere

Danmark skal gå forrest i arbejdet for at øge det europæiske samarbejde om priser, og datagrundlag, og vi skal stille krav til industrien. Det skal vi, fordi Danmark er et lille land med en lille population og dermed et lille marked.

Vi kan styrke vores forhandlingsposition, når der forhandles priser med medicinalvirksomhederne, hvis vi går sammen med andre europæiske lande. En ting er, at landene står stærkere, en anden ting er, at leverandørerne får mulighed for at byde ind på et større marked. Det kan kun være en fordel for alle parter.

Find flere løsninger og fordele ved et styrket europæisk samarbejde.

I Muskelsvindfonden ser vi på længere sigt store fordele i et tættere europæisk samarbejde på medicinområdet, især når det gælder sjældne diagnoser.

Vi mener:

  • Der er brug for meget mere transparens i prisfastsættelsen af de dyre lægemidler. Dette kunne f.eks. gøres ved, at godkendelsesgrundlaget var det samme på tværs af de europæiske lande.
  • Med henblik på gennemsigtighed omkring priserne kunne man lave grupper af europæiske lande med sammenlignelig betalingsevne og så fastsætte en fælles pris for disse.

Dette ville samtidig både lette prisforhandlingerne og spare industrien for langvarige forhandlinger med de enkelte landes prioriteringsinstitutter, hvorved priserne muligvis også kunne reduceres.

  • I Europa på tværs af de nationale sundhedsvæsner, patientorganisationer og industrien ville man kunne arbejde sammen om en behovsafklaring med henblik på udvikling af ny medicin.
  • Når diagnosegrupperne er meget små, giver det god mening at indsamle data via fælles registre og dataudveksling på tværs af landegrænser. Det ville også give mere valide data at arbejde videre med i bedømmelsen af medicin til sjældne-området.
  • Der ville være mulighed for stærkere forskningssamarbejder inden for områder, hvor også de nationale lægefaglige miljøer er små, målgruppernes beskedne størrelse taget i betragtning.
  • Der er mulighed for at stille krav til industrien, når man indgår store – og for dem – attraktive kontrakter. Benefit corporations med f.eks. forskellige sociale klausuler kunne være en mulighed.
  • Også på europæisk plan kan man overveje en form for puljefinansiering, så det ikke var de enkelte hjemlige sygehusafdelinger og regioner, der sad alene tilbage med hele udgiften.
Læs debatindlæg fra Danske Patienter

Løsninger

Øget europæisk samarbejde

I Muskelsvindfonden ser vi på længere sigt store fordele i et tættere europæisk samarbejde på medicinområdet, især når det gælder sjældne diagnoser.

Det vil både lette prisforhandlingerne, men samtidig også spare industrien for langvarige forhandlinger med de enkelte landes prioriteringsinstitutter, hvorved priserne muligvis også kunne reduceres.

 

 

Mere gennemsigtighed

Vi mener også, at der er brug for meget mere gennemsigtighed i prisfastsættelsen af de dyre lægemidler. Dette kan f.eks. gøres ved, at godkendelsesgrundlaget bliver det samme på tværs af de europæiske lande.

Med henblik på gennemsigtighed omkring priserne kan der nedsættes grupper af europæiske lande med sammenlignelig betalingsevne og så fastsætte en fælles pris for disse.

Der er flere fordele ved EU samarbejde

Vi mener også, at man på tværs af Europas nationale sundhedsvæsner, patientorganisationer og industrien skal arbejde sammen om en behovsafklaring med henblik på udviklingen af ny medicin.

En anden fordel er, at når diagnosegrupperne er meget små, giver det god mening at indsamle data via fælles registre og dataudveksling på tværs af landegrænser. Det ville også give mere valide data at arbejde videre med i bedømmelsen af medicin til sjældne-området.

Der er også en fordel, at der vil blive større mulighed for stærkere forskningssamarbejder inden for områder, hvor også de nationale lægefaglige miljøer er små, målgruppernes beskedne størrelse taget i betragtning.

Der skal stilles krav til industrien

Vi mener også, at der er mulighed for at stille krav til industrien, når man indgår store – og for dem – attraktive kontrakter. Benefit corporations med f.eks. forskellige sociale klausuler kunne være en mulighed.

Også på europæisk plan kan man overveje en form for puljefinansiering, så det ikke var de enkelte hjemlige sygehusafdelinger og regioner, der sad alene tilbage med hele udgiften. (Se vores forslag om dansk finansieringspulje længere nede under flere løsninger)

Grundlaget for prioritering af medicin er ekskluderende for små diagnosegrupper

Medicinrådet prioriterer ny medicin ud fra “Syv principper for prioritering af lægemidler”, som samtlige partier i Folketinget i enighed har formuleret. Principperne har aldrig været evalueret, og det mener vi, at de skal.

I praksis er grundlaget nemlig ekskluderende, når det gælder små diagnosegrupper. Og det kan umuligt have været politikernes hensigt.

Vi er nødt til at tro på, at det beror på en “konstruktionsfejl”, og ansvaret for at løse det ligger i Folketinget, så lad os få en evaluering.

Forstå, hvorfor grundlaget ikke fungerer ved at folde ud og læse mere.

Et uafhængigt Medicinråd?

Efter princip nr. 2 skal Medicinrådet være “uafhængigt”:

“Vurdering af lægemidler skal ske ud fra objektive kriterier og på baggrund af faglige vurderinger, således at der sikres et uafhængigt udarbejdet beslutningsgrundlag og derved armslængde til det politiske niveau.”

Ikke desto mindre vil det være naivt at tro, at så agerer Medicinrådet udelukkende ud fra faglige og medicinske argumenter, for regeringen lægger på ingen måde skjul på forventningerne til Medicinrådet.

Økonomiaftalen for 2018 mellem regeringen og Danske Regioner fastslår blandt andet, at “Medicinrådet fra medio 2017 (skal) bidrage til et afdæmpet udgiftsbehov til sygehusmedicin”, så det er nok så som så med uafhængigheden, og “armslængden til det politiske niveau” er vist begrænset til en meget kort arm.

Uanset de på mange måder sympatiske 7 principper så efterlades der ikke megen tvivl om, at økonomiaftalens forventning til Medicinrådet er overordnet principperne.

Pris og merværdi

Princip nr. 6 præciserer, at “såfremt et nyt lægemiddel skal være standardbehandling, skal der således være et rimeligt forhold mellem prisen på det nye lægemiddel og den merværdi, som lægemidlet vurderes at kunne tilbyde sammenlignet med eksisterende standardbehandling.”

Begrebet “merværdi” kan naturligvis altid diskuteres. Hvor en mindre forbedring af funktionsevnen kan synes ligegyldig for en person uden funktionsnedsættelse, så er der for et menneske med nedsat funktionsevne en verden til forskel. Selv en isoleret set mindre forbedring kan relativt være en stor forbedring. For slet ikke at tale om den uendelig store “merværdi” ved at undgå dødsfald.

Men under alle omstændigheder føles det ubehageligt som menneske på den måde at få påklistret et prisskilt.

Små diagnosegrupper vil altid komme i klemme

Princip nr. 6 betyder, at mennesker med muskelsvind kommer i klemme, fordi hver type muskelsvind er en meget lille gruppe.
Hvis producenterne skal have dækket deres udviklingsudgifter, har de meget få behandlinger/patienter at sprede udgifterne ud på. Prisen pr. person med muskelsvind vil altid blive meget høj.

Vi kan lave små fiffige regnestykker og argumentere op af stolpe og ned af vægge om, at den ene eller anden besparelse skal modregnes; men udgiften pr. person vil vedblive at være høj, og det kan vi ikke løbe fra.

Og selv om producenterne utvivlsomt er grådige i deres priser, og selv om vi kan presse dem til at tage toppen af deres grådighed, er udgiften der stadig.

De 7 principper fører på den måde til en klar diskrimination ikke blot af mennesker med muskelsvind, men af alle små diagnosegrupper, der risikerer at dumpe i den “uafhængige” vurdering af pris og “merværdi”.

Vægtningen mellem pris og “merværdi” vil altid føre til højere priser for behandling af små diagnosegrupper end af de store diagnosegrupper, som man ofte kalder folkesygdomme. Dette kan simpelthen ikke have været politikernes hensigt. Vi er nødt til at tro på, at det beror på en “konstruktionsfejl”, at små diagnosegrupper systematisk vil blive udelukket fra behandling.

Kattelemmen, der er et musehul

Ganske vist findes der en lille kattelem i princip nr. 7, som siger, at “der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

Og ganske vist kan kattelemmen da bruges, hvis regionerne ellers vil bruge den, men den er ikke desto mindre utilstrækkelig, fordi den alene åbner op for dispensation på individuel basis “ud fra en konkret lægefaglig vurdering”, og selv om der måtte smutte et par personer (formentlig børn) mere gennem nåleøjet trods Medicinrådets afgørelse, så løser det jo ikke det problem, at f.eks. lægemidlet Spinraza ikke stilles til rådighed for størstedelen af den gruppe, for hvem det kunne have effekt. Hvilket for Spinrazas vedkommende vil sige både børn og voksne.

Kattelemmen vil aldrig kunne kompensere for “konstruktionsfejlen”, fordi den kun giver adgang for enkeltpersoner med sjældne diagnoser. Kattelemmen er kun en slags “Wild Card”, og i praksis virker den ikke. Det har vi set (LINK TIL ARtiKEL), og flere sundhedsministre har været kaldt til samråd på Christiansborg om det syvende princip, fordi det ikke virker.

Ondets rod er “konstruktionsfejlen” i Folketingets 7 principper, som også fører til vurdering af pris og “merværdi” på et stationært grundlag, som ikke tager højde for, at verden forandrer sig, og forskningen er i rivende udvikling.

Og forudsætningen for at udvikle mere effektive behandlingsformer er, at den behandling, der udvikles, også bliver brugt, så der kan indhøstes erfaringer at bygge videre på.

Muskelsvindfonden mener, at politikerne må stå ved deres ansvar

Det er næppe en farbar vej, at politikerne blander sig i Medicinrådets konkrete afgørelse om ny medicin. Medicinrådet er oprettet for at begrænse udgifterne, og hvis politikerne underkender rådet første gang det gør, som politikerne har ønsket, kan man lige så godt nedlægge Medicinrådet, og så vil alle ubehagelige beslutninger igen ligge på politikernes bord. Det er næppe attraktivt for politikerne. Så vil det spil, som vi er ufrivillige deltagere i, med rette kunne kaldes Sorteper.

Men ansvaret for den ramme, som Medicinrådet arbejder under, er ikke desto mindre politikernes.

Giv mulighed for at stoppe behandlingen

Små diagnosegrupper risikerer at dumpe i Medicinrådets “uafhængige” vurdering af pris og “merværdi”. Og det syvende princip er ekskluderende, hvis et sygdomsforløb hos den enkelte patient kan afvige fra de øvrige patienter med samme diagnose, og da mange sygdomme viser sig meget forskelligt fra person til person, skal der findes en løsning. 

Det er derfor muligt at indgå aftaler om stopkriterier, når en behandling opstartes. Kriterierne aftales på forhånd, så det er klart for alle parter, at hvis ikke den enkelte kandidat til behandlingen inden for et vist tidsrum oplever en række nærmere definerede succeskriterier som respons på behandlingen, stopper man igen. I den aktuelle sag om Spinraza anvendes stopkriterier blandt andet i Norge og Sverige og en række andre lande i Europa.  

Muskelsvindfonden mener ikke, at Folketinget med sine 7 principper anerkender, at det er umuligt at stille samme krav til dokumentation for medicin til sjældne diagnoser. Vi mener i stedet, at mennesker med sjældne diagnoser i det mindste skal sikres behandling på forsøgsbasis, hvis medicinen er godkendt af EMA og anvendes til behandling af patienter med samme diagnose i andre Europæiske lande. Vi mener, at Danmarks forhandlingsstyrke i prisforhandlinger ligger i vores unikke evne til monitorere behandling og ikke i at sige nej til at behandle patienterne. Vi mener, at priser på medicin til sjældne diagnoser (Orphan Drugs) skal forhandles på EU-niveau, så danske patienter sikres lige adgang til medicin som andre EU-borgere.

Løsning

Lighed i sundhed skal være med i grundlaget

Et af de allermest tungtvejende og elementære grundprincipper om lighed i sundhed mangler helt i grundlaget for prioritering af medicin.

Der tages kun højde for geografisk lighed, men ikke lighed i sundhed, heller ikke selv om ??

Vi mener derfor, at lighed i sundhed skal indgå som et helt selvstændigt princip med en uddybning i forhold til små diagnosegrupper, som du kan læse på de næste slides.

 

Tydeliggør sjældne diagnoser

Det særlige fokus på sjældne diagnoser skal være tydeligt i grundlaget for prioritering af medicin:

  • Man skal med sjældne sygdomme have samme mulighed for medicin som med andre sygdomme.
  • Man skal med sjældne sygdomme ikke stille samme krav om evidens som ved andre sygdomme.
  • Der må accepteres en højere pris pr. patient med en sjælden sygdom end for en patient med en mindre sjælden sygdom.
  • Lighed i sundhed indebærer, at der skal lægges selvstændig vægt på, om anden medicin er tilgængelig.
Vi har løsningerne, når de politiske rammer ikke giver mening

Flere løsninger

Flere løsninger

Innovative aftaler

Mange sygdomme viser sig meget forskelligt fra person til person. Det betyder, at det på forhånd er umuligt at forudsige, hvem der vil profitere mest og hvem mindre af behandlingen.

Det er derfor muligt at indgå aftaler med medicinalvirksomheder om “no cure, no pay”, når en behandling opstartes. Der skal aftales “stopkriterier” på forhånd, så det er klart for alle parter, at hvis ikke den enkelte patient oplever en række nærmere definerede succeskriterier som respons på behandlingen, så stopper man igen.

I den aktuelle sag om Spinraza anvendes stopkriterier blandt andet i Norge og Sverige og en række andre lande i Europa.  

Større gennemsigtighed ift grundlaget for beslutningerne

I den aktuelle sag om medicinen Spinraza, som Medicinrådet har haft på dagsordenen adskillige gange, fastholder rådet sin meget restriktive holdning om, at det kun er børn op til seks år, der må få medicinen.

Når man læser rådets referat af afgørelsen, er det umuligt at se, hvilket materiale, data og tolkninger rådet baserer sin beslutning på. I medierne har formanden for rådet skiftevist henvist til medicinens pris og evidens. Det mener Muskelsvindfonden er grundlæggende betænkeligt både for befolkningens tillid og for demokratiet. Medicinrådet er trods alt et politisk indsat organ, der refererer direkte til Danske Regioner.

Muskelsvindfonden mener, at Medicinrådet offentligt bør fremlægge data, som de træffer deres beslutninger ud fra. Det vil give offentligheden mulighed for både faglig og demokratisk stillingtagen.

Vær rimelig ift effekten, når det gælder små diagnoser

Et argument, som Medicinrådet også har brugt i den aktuelle sag om medicinen Spinraza, er, at rådet på forhånd vil vide præcis, hvem medicinen virker på, og på hvem den ikke gør.

Men det er et urimeligt forlangende.

Ved ingen medicinske behandlinger kan man forlods give 100 procents garanti for fuld effekt på bestemte personer, så hvordan skulle man så kunne det i dette tilfælde?

Navnlig når den samme diagnose kan arte sig så forskelligt fra person til person, som mange af muskelsvinddiagnoserne gør.

Øget internationalt samarbejde

Den løsning er at forbedre og intensivere det internationale samarbejde om blandt andet data og prisforhandling. De enkelte landes patienter vil vinde ved at dele viden og priser. Medicinalvirksomheder er ofte grådige, men Danmarks forhandlingsstyrke i prisforhandlinger ligger i vores unikke evne til monitorere behandling og ikke i at sige nej til at behandle patienterne. Vi mener, at priser på medicin til sjældne diagnoser (Orphan Drugs) skal forhandles på EU-niveau, så danske patienter sikres lige adgang til medicin som andre EU-borgere.

Et styrket samarbejde på tværs af landegrænser kan være med til at sikre, at mennesker, som ønsker gavnlig medicin, ikke bliver afvist på grund af høje priser og manglende data.

Se en uddybet beskrivelse af løsninger og fordele længere oppe på denne side.

Finansiering gennem en solidaritetsfond aka stormflodspuljen

Uanset at det er Muskelsvindfondens opfattelse, at lægemidler er et samfundsansvar, og at alle skatteydere derfor burde bidrage til finansieringen, må det også erkendes, at dette ikke fuldt ud er politisk muligt, og at navnlig små diagnosegrupper derfor betaler prisen i form af manglende behandling. Det gør de, fordi prisen pr. person med en sjælden diagnose alt andet lige altid vil være højere end prisen pr. person med en hyppig diagnose.

Muskelsvindfonden foreslår derfor som den næstbedste mulighed, at der i det mindste sker en udjævning af priserne gennem etablering af en solidaritetsfond, så også personer med sjældne diagnoser får mulighed for at få glæde af nye lægemidler.

Vi foreslår, at fondens midler anvendes til at billiggøre dyr medicin til navnlig personer, hvor ingen anden behandlingsmulighed findes, og hvor diagnosen ubehandlet vil føre til funktionstab og i værste fald tab af liv.

Princippet for fondens indtægter følger princippet for stormflodsfonden, der har til formål at holde forsikringstagere skadesløse i situationer, hvor de påføres tab i situationer, der er uforholdsmæssigt kostbare.

Vi foreslår, at fondens midler tilvejebringes ved en solidaritetsafgift på hver pakning af relativt billige præparater, primært håndkøbsmedicin samt eventuelt præparater, der er markant billiggjort ved bortfald af patent, typisk pakninger med kopimedicin.

Vi opfordrer samtidig medicinalindustrien til at bidrage til fonden ud fra medicinalindustriens indlysende interesse i også at kunne markedsføre præparater til mennesker med sjældne sygdomme. Vi foreslår endelig, at staten indgår på samme måde i solidaritetsfonden som i stormflodsfonden, hvilket indebærer, at staten reelt etablerer en kassekredit, men at fonden over tid er selvfinansierende.

Endelig foreslår vi, at købere af de billigere præparater, der indgår i finansieringen, tydeligt orienteres om solidaritetsafgiftens formål.

En samlet strategi på det danske medicinområde

Under en høring om Medicinrådet i oktober 2019 blev det italesat, at der mangler en samlet strategi for medicinområdet i Danmark.

Den findes ikke i dag, og det er vigtigt at erkende, at prioritering af medicin ikke løser problemet med stigende udgifter i sundhedsvæsenet. De fleste ved jo, at det på ingen måder kun er ny medicin, som presser udgifterne. Når formanden for regionsrådet Stephanie Lose under selve høringen påpegede, at Medicinrådet ikke varetager sin opgave godt nok, fordi udgifterne har været stigende det seneste år, er det netop her, at en samlet plan bør laves.

Muskelsvindfonden mener desuden, at en samlet plan er interessant, hvis den i forhold til Medicinrådets anbefalinger tager – som Lægevidenskabeligt Selskab anbefalede under høringen – højde for større betalingsvillighed for medicin til mennesker med sjældne diagnoser.

Lige adgang til medicin

Medicin skal ud at gavne de mennesker, som den er udviklet til. Det har kæmpe betydning for mennesker, som kan bevare deres gangfunktion eller blive ved med at løfte armene. De har ikke mulighed for anden behandling, og Muskelsvindfonden kæmper for, at de får adgang til medicinen.
Lyt til Thomas Krog, politisk chef i Muskelsvindfonden. Han fortæller kort om vigtigheden af lige adgang til medicinsk behandling. Og scroll ned og find flere løsninger under filmen.

Udvikling af medicin til små diagnosegrupper

Det er nyt, at der er medicin til mennesker med muskelsvind

Før 2015 var medicinsk behandling mod muskelsvind ikke muligKroppens muskler blev gradvist svækket, og der var ingen mulighed for at stoppe udviklingen eller genvinde tabt muskelstyrke.

Kun én type muskelsvind ud af mere end 25 diagnoser, nemlig Myasthenia Gravis, kunne behandles medicinsk. 

I dag kan flere diagnoser behandles, men det er en kamp at gøre behandlingen tilgængelig for alle.

Så sikrede EU, at medicin til små diagnoser blev udviklet

Før 2000 blev der kun udviklet ny medicin mod sjældne sygdomme i begrænset omfangDet kunne ikke betale sig’ for medicinalindustrien, da udvikling var dyr og kun få til at betale. 

Det var en grov forskelsbehandling af mennesker med sjældne sygdomme,  indså EU og indførte derfor Orphan Drugs ”Regulativet no. 141 for at sikre, at mennesker med sjældne sygdomme fik den samme kvalitet i behandlingen som andre patienter i EU. Direktivet gav blandt andet virksomheder vigtige markedsfordele.

Men flere faktorer bremser adgangen

EU regulativet no. 141 fra 2000 lykkedes med at sikre, at medicin til sjældne sygdomme blev udviklet, men det fejlede i forhold til at sikre, at patienterne fik adgang til medicinen.

Eksempelvis kom det første præparat mod muskelsvinddiagnosen SMA, Spinraza (Nusinersen), på markedet i Danmark i 2017. Samtidig nedsatte Danmark Medicinrådet – et vurderingsorgan, som vurderer ny medicins effekt i forhold til prisen. 

Rådet afslog at give patienter adgang til dyr medicin, herunder Spinraza

Muskelsvindfonden giver ikke op

I dag kæmper vi sammen med vores medlemmer for, at sjældne diagnoser får lige adgang til innovativ effektiv behandling, og at Danmark lever op til EU direktiv no. 141’s formål om, at alle mennesker har ret til samme kvalitet i behandlingen. Historikken har vist, at systemet ikke fungerer i patientens favør i dag.  

Fremtiden er nu: Medicinsk behandling til mennesker med muskelsvind

I årtier var det utænkeligt, at mennesker med muskelsvinddiagnoser som eksempelvis Spinal muskelatrofi (SMA) eller Duchennes muskeldystrofi (DMD) kunne få medicinsk behandling, som kunne bremse sygdommen.

Men fremtiden er nu. Neurologien gennemlever en revolution, og tanken om mulig behandling har rykket sig fra blot en tanke – for nogle et håb – og til virkelighed.

Men virkeligheden er også, at medicinen ofte ikke når ud til mennesker med sjældne diagnoser.

Medicinsk behandling er en gamechanger

Hver dag arbejder forskere på at udvikle ny medicin mod neuromuskulære diagnoser.  Medicin som i et historisk perspektiv er gamechangers. Præparaterne kan ofte ikke helbrede, men de kan bremse sygdommens udvikling, for nogle redde liv og for andre hjælpe til at få tabt muskelkraft tilbage.

Inden for de seneste år viser flere kliniske forsøg positive resultater inden for specifikke diagnoser. Men i Danmark ender medicin til sjældne diagnoser ofte med at køre i ring i et spil om penge og data, mens dem med behov for medicinen tages som gidsel. Det forsøger Muskelsvindfonden at få ændret.

Den medicinske labyrint

Tidligere blev medicin til sjældne diagnoser ikke udviklet, fordi industrien ikke kunne få dækket udgifterne til forskning og udvikling. Men det skabte en skævvridning af markedet og stor ulighed i behandlingen; havde du en sjælden sygdom, var du i stor risiko for ikke at få den nyeste medicinske behandling.

Det ville EU lave om på. De lavede en regulering af markedet fra år 2000 for at sikre, at mennesker med sjældne sygdomme havde ret til den samme effektivitet og kvalitet i behandlingen som andre mennesker. Det betød og betyder stadig, at EU reguleringen af markedet giver medicin til sjældne, livstruende diagnoser en særstatus. Medicinalvirksomheder får blandt andet tilskud til forskning og research, men også monopol på markedet i 10 år - eller i hvert fald indtil udgifterne til udviklingen er dækket ind. Disse præparater med særstatus hedder ‘’Orphan drugs.’’

EU regulativet sejrede og fejlede på samme tid

Medicin med Orphan drug status vil på trods af EU-reguleringen ofte være dyr. Samtidig med at regulativet blev vedtaget, skulle de enkelte EU-lande derfor også nedsætte et vurderingsorgan, som skulle vurdere medicinens effekt i forhold til prisen. Derfor nedsatte de danske regioner Medicinrådet, som skulle vurdere ny medicin, og som noget helt nyt, også se på økonomien samtidig. Altså kan det betale sig at betale prisen for behandlingen?

Lægefaglige udvalg blev tilkoblet Medicinrådet som rådgivende organer til de enkelte ansøgninger. Men aktuelle sager har vist, hvordan fagudvalgenes anbefalinger ikke altid bliver fulgt. Medicinrådet har i flere tilfælde bremset effektiv behandling, som er tilgængelig i andre EU lande på baggrund af prisen sammenholdt med det, de vurderer, er mangelfuld evidens. Danmark har altså strengere krav til dokumentation for effekten af et Orphan Drug end andre EU lande.

EU regulativet har altså sejret i den forstand, at præparater mod sjældne sygdomme nu bliver udviklet. Men det har fejlet, fordi medicinalindustriens prissætning og medlemslandenes vurderingsorganer står i vejen for, at medicinen når frem til dem, den er udviklet til.

Spinraza – et aktuelt og principielt eksempel

Hvis du har en alvorlig, fremadskridende sygdom, og din læge nægter at give dig det eneste lægemiddel, der meget sandsynligt kan hjælpe dig, så vil du givetvis blive vred, frustreret og desperat. Og sådan har danskere med sjældne diagnoser og deres familier og pårørende også følt det, når Medicinrådet sagde nej til behandling, som har dokumenteret effekt.

Et skræk-eksempel på, hvor galt det kan gå med et Orphan Drug, er sagen om anbefalingen af medicinen mod muskelsvinddiagnosen Spinal muskelatrofi, Spinraza (Nusinersen). Siden 2017 har Muskelsvindfonden sammen med medlemmer, pårørende og eksperter kæmpet for at få indført en ordning, hvor der er adgang til Spinraza til dem, som potentielt kunne have gavn af medicinen. Det er lykkedes at få adgang til alle med SMA op til seksårsalderen. Vi kæmper videre for, at alle med SMA kan få medicinen tilbudt.

Der er flere præparater på vej

Indtil nu er kun et  lægemiddel blevet godkendt i Danmark mod muskelsvind, nemlig Spinraza mod muskelsvinddiagnosen SMA. Dog har Medicinrådet kun godkendt det til en snæver gruppe, da rådet vurderede, at der manglede dokumentation for effekt, og at prisen var ‘’urimelig høj’’. Det kan du læse mere om i afsnitte foroven og her.

Der er i dag bedre muligheder for medicinsk behandling mod muskelsvind i andre lande, da der ofte ses lempeligere krav samt flere præparater. Og det er på trods af, at Danmark ønsker at være førende land inden for innovativ medicinske behandling.

I USA er præparatet mod SMA, Zolgensma, blevet godkendt i 2019 og forventes godkendt i EMA i efteråret 2020. Præparatet Translarna mod Duchennes muskeldystrofi har på nuværende tidspunkt betinget godkendelse i Europa, men Medicinrådet i Danmark har ikke godkendt det som standardbehandling, da rådet har vurderet, at det ikke har klinisk merværdi, altså at patienten ikke bidrager nok fra behandlingen.

Muskelsvinddiagnosen Myastenia Gravis har dog mange års erfaring med at få medicinsk behandling, som ikke er helbredende, men som kan holder symptomer i bero.

Livet skal på formel – Vi har gjort det før

Det kan virke som en lang og sej kamp at få vendt Medicinrådets holdning til i højere grad at godkende dyr medicin til sjældne sygdomme. Det vil kræve, at rådet i stor udstrækning også vurderer den forbedrede livskvalitet, som mennesker med sjældne sygdomme kan få ud af en behandling. Hvad vil det eksempelvis betyde, at man kan tage på restaurant med sine venner uden at have handicaphjælp med, fordi man kan spise sin mad selv? Hvad vil det betyde at kunne skrive eller tegne? Hvad vil det betyde at kunne give et kram?

Der er mange dele af livet, som Medicinrådet mangler at komme på formel. Men vi ved, at det er muligt, fordi vi har gjort det før. Nemlig dengang i slutningen af 1980’erne, hvor Muskelsvindfondens Vejlednings- og Behandlingscenter overbeviste politikerne om, at mennesker med muskelsvind ville kunne få et godt liv med en respirator. Det mente man ikke dengang. Vi viste dem, at det liv, man lever med respirator, er værd at redde, fordi det er et godt liv. Et liv med op- og nedture som alle andre, men et godt liv.  Vi knokler i dag for at være klar til at bane vejen for den nye medicin i morgen.

Medicin på vej

Der udvikles kontinuerligt medicin målrettet sjældne diagnoser. 
Du kan læse meget mere om aktuel forskning hos RehabiliteringsCenter for Muskelsvind, men her er et lille udpluk af diagnoser, hvor medicin er i udvikling.

  • SMA (Spinraza, Zolgensma, Risdiplam)
  • ALS (Se hele listen over præparater her)
  • DMD (eks. Ataluren,Translarna) Prednison, Deflazacort, Vamorolone, Idebenon (Puldysa®) se alle her )
  • CMT (ACE-083, PXT3003, IFB-088, NTF3 (Neurotrophin-3), IFB-088 (Sephin1))
Besøg RehabiliteringsCenter for Muskelsvinds hjemmeside

Genveje

  • Icon

    Find medarbejder

    Vi har en fagperson, som kan svare på dit spørgsmål

    Læs mere
  • Icon

    Presse

    Find pressemeddelelser og kontaktpersoner

    Læs mere
  • Icon

    Vores organisation

    Vi er en forening, som kan bevæge verden.

    Læs mere
Document
Indhold