Verdens førende eksperter inden for SMA og Spinraza er uforstående over for, at Danmark nægter børn med muskelsvinddiagnosen SMA virksom medicin.

Vi har talt med nogle af dem. Hør de forskelle klip herunder.

Under filmene kan du læse mere om sagen.

Det virker på alle typer SMA

Forsker og verdens førende ekspert i SMA, Dr. Arthur Burghes, forklarer, at Spinraza virker på alle med SMA.

Det er ligegyldigt, hvilken type SMA du har, det er det samme princip.

Spinraza har effekt på alle. Blot ikke lige meget

Professor i neuromuskulære sygdomme og en af de førende behandlere med Spinraza i verden, Professor Laurent Servais, understreger, at Spinraza er effektiv.

Fordi det virker bedre på yngre patienter, betyder det ikke, at det ikke virker på alle patienter.

Det virker på alle med SMA

Adrian Krainer er professor i molekylær genetik ved Cold Spring Harbor Laboratory i USA. Hans team udviklede lægemidlet nusinersen, som senere fik produktnavnet Spinraza – den første tilgængelige behandling af SMA.

Vi bruger for meget tid på at tænke over hvornår og hvem, og imellemtiden vil disse patienter, som venter, stadig kunne få udbytte af behandlingen, men udbyttet bliver ikke lige så stort

Mindst to års behandling til alle

Professor Laurent Servais har en model for, hvordan vi kan indføre Spinraza i Danmark på en god måde.

 

Her ville jeg behandle enhver patient, før de fylder 10 eller 12 år. Og for andre ville jeg tilbyde dem to års behandling med et terapeutisk mål, (…) og hvis det ikke virker, så lad os være modige nok til at foreslå at stoppe behandlingen. Og hvis det virker, så fortsætter vi.

Vil vi bare forbyde det hele?

Dr. Arthur Burghes forklarer, at Danmark skal tage seriøst stilling til, hvordan vi vil behandle ny medicin til sjældne diagnoser.

Jeg forstår, at det er en dyr medicin, men hvordan finder vi en løsning på at håndtere dette inden for sjældne diagnoser?

Hvorfor gør Danmark noget andet end alle andre lande?

Hvis det danske Medicinråd kunne finde på at sige nej for femte gang, så har Dr. Arthur Burghes en opfordring til rådets medlemmer.

Jeg synes, at det er en skam, fordi det ikke rigtigt er baseret på tilgængelig dokumentation.

Om sagen

Lægemidlet Spinraza udviklet mod muskelsvinddiagnosen Spinal Muskelatrofi (SMA) har været genstand for heftig debat i Danmark siden, det blev godkendt på det europæiske marked.

Se godkendelsen her

i 2017 begyndte en hård kamp for Muskelsvindfonden og de berørte familier for at få den banebrydende medicin, som kan bremse udviklingen af SMA, så muskelkraft og dermed funktioner bevares.

Du kan se hele forløbet her.

Danmark har stramme restriktioner

I Danmark har kampen nu vist sig at blive den hårdeste af dem alle. Danmark er i dag det land med de strammeste restriktioner. Vi behandler kun børn op til seks år, hvilket betyder, at 26 børn ikke kan få behandling.

Se kort over adgangen til Spinraza i Europa på BT’s hjemmeside. 

Se Medicinrådets anbefaling ift Spinraza her

Og se oversigt over hvilke lande som har godkendt Spinraza 

Medicinrådet: Dyrt i forhold til effekten

Medicinrådet mener, at prisen er for dyr, og dokumentationen for effekt på børn over seks år mangler. Det gives kun til børn op til seks år efter meget bestemte kriterier.

Muskelsvindfonden er uforstående over for, hvorfor Danmark tolker de samme data så forskelligt fra andre lande.

Læs mere om det

Priserne er forhandlet ned

Medicinalvirksomheden Biogen har igennem de sidste tre år forhandlet med Amgros, som er statens forhandlingsorgan om medicinpriser. De er på Medicinrådets opfordring, lykkedes med at sænke prisen på Spinraza betydeligt til ca. 10 mio kr. for at behandle de 26 danske børn.

Og internationale eksperter tilbageviser, at data er mangelfuld.

Se eksperternes  argumenter

Tilbage står de 26 danske børn med en fremadskridende diagnose, som gør, at de svækkes jo længere tid, der går. Funktioner, som de ikke kan få tilbage.

Børn som Marcus.

SMA TYPE 1

Ved SMA type I har barnet symptomer, før det er seks måneder gammelt og ofte allerede ved fødslen. Muskelkraften er stærkt nedsat og også respirationsmusklerne er tidligt påvirket.

SMA TYPE 2

Ved SMA type II viser symptomerne sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.

SMA TYPE 3

SMA type III er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.