Medicinrådet havde i går medicinen Translarna på dagordenen. Desværre for de få drenge med muskelsvinddiagnosen Duchennes Muskeldystrofi (DMD) er den endelige beslutning blevet udsat.

Det er langt fra første gang, at Muskelsvindfonden beskæftiger sig med Medicinrådet, og denne gang er det præparatet Translarna, som er til drenge med DMD, der er på dagsordenen. Medicinen stabiliserer drengenes gangfunktion, men Medicinrådet har ikke truffet en beslutning i går, hvilket efter sigende var planen.

Medicinrådet melder følgende til Muskelsvindfonden:

“Vurderingen af klinisk merværdi for Ataluren (Translarna) til Duchennes Muskeldystrofi blev ikke færdigbehandlet på Medicinrådets møde den 24. april, men skal forelægges for Rådet igen – forventeligt på næste rådsmøde den 30. maj 2018. Rådets drøftelser vil fremgå af referatet fra rådsmødet, som offentliggøres senest 14 dage efter mødet”.

Under 10 personer har gavn af medicinen

Mellem fem – ti drenge i Danmark er i målgruppen for medicinen Translarna, og for de drenge som medicinen virker på, er der lovende resultater.

– For drenge som responderer på Translarna, viser medicinen lovende resultater i forhold til stabilisering af deres gangfunktion. Vi har argumenteret for, at Translarna skal bevilges til de få drenge, som medicinen kan gavne. Der er tale om mindre end 10 patienter i Danmark, så i vores øjne vil det hverken være etisk forsvarligt eller nogen markant økonomisk besparelse at fratage denne lille gruppe muligheden, siger Lisbeth Koed Doktor, formand for Muskelsvindfonden.

En mulighed er også at tilbyde medicinen i såkaldte protokollerede forløb, hvor medicinen tages i brug ud fra fastlagte kriterier, og hvor data og effekt følges nøje under de enkelte forløb.

 

Om diagnosen DMD

Duchennes muskeldystrofi kaldet DMD er en muskelsvinddiagnose, der opstår hos drenge på grund af et fravær af proteinet dystrofin, som har afgørende betydning for muskelfunktionen. De første symptomer på nedsat muskelkraft ses i mave- og hoftemuskler og viser sig hyppigst, når drengen er omkring to-fire år gammel. Muskelsvækkelsen er jævnt fremadskridende med en tiltagende, symmetrisk svækkelse i alle kroppens muskler.

Hvad er Medicinrådet?

Medicinrådet er Danmarks prioriteringsinstitut for sygehusmedicin. Medicinrådet skal anbefale medicin ud fra effekt, pris og eksisterende behandling. Medicinrådet skal følge Folketinget syv principper for prioritering af medicin. Første medicinsag, som medicinrådet behandlede var om Spinraza, og det var i oktober 2017.