Muskelsvindfondens formand er ikke overrasket, men tager meldingen meget alvorligt og anbefaler forældre til børn med SMA (Spinal muskelatrofi) at tale med den behandlende læge om risikoen

Medicinalfirmaet Biogen har udsendt en meddelelse om en række alvorlige risici, som på verdensplan er blevet registreret hos fem personer, der har fået medicinen Spinraza. Heraf fire børn. Der er ikke tale om danske patienter. Rapporteringen af den mulige risiko betyder ikke, at firmaet trækker medicinen tilbage, men de er dog så alvorlige, at Det Europæiske Lægemiddelagentur og Lægemiddelstyrelsen er blevet orienteret.

Risiko for øget tryk i hjernen

De tilfælde, der er blevet rapporteret, er patienter, der har fået konstateret kommunikerende hydrocephalus, dvs. et øget tryk og væske i hjernen. Symptomerne er vedvarende opkastning eller hovedpine, uforklarligt nedsat bevidsthedsniveau og øget hovedomfang hos børn. I et af de fem tilfælde har man stoppet behandlingen med Spinraza, mens behandlingen i de øvrige fire tilfælde er fortsat. Behandlingen for det øgede tryk og væske i hjernen har været at få indsat en shunt (ventil) i hovedet.

I meddelelsen advarer Biogen læger, der er involveret i behandling af patienter med SMA om den potentielle risiko og anbefaler, at læger diskuterer risikoen med forældre til børn med SMA.

Bivirkninger er mere reglen end undtagelsen

Muskelsvindfondens formand, Lisbeth Koed Doktor, ville gerne have undværet de nye oplysninger fra Biogen, men er ikke overrasket.

”Det er mere reglen end undtagelsen, at der er bivirkninger ved lægemidler, også selv om de umiddelbart fremstår uden bivirkninger. Erfaringen siger så også, at efterhånden som lægemidler forbedres, så mindskes bivirkningerne. Derfor kan det ikke komme bag på os, at der også rapporteres bivirkninger ved Spinraza. Muskelsvindfonden har gennem hele forløbet været opmærksom på lige netop den problematik. Vi har konkret drøftet erfaringerne fra andre nye præparater, ikke mindst erfaringerne fra AIDS-medicinen i midten af 90’erne, der havde langt flere og mere alvorlige bivirkninger, end der nu rapporteres om Spinraza. Dengang var der også et voldsomt pres for at få behandlingen, fordi sygdommen var fremadskridende, ” siger Lisbeth Koed Doktor og fortsætter:

Lisbeth Koed Doktor, formand Muskelsvindfonden

”Ikke desto mindre skal vi naturligvis tage det meget alvorligt, at der meldes om bivirkninger. Det viser, at træerne ikke vokser ind i himlen, og det bekræfter os i, at der også er vigtige etiske udfordringer, som vi vil forholde os til.”

Særlige etiske udfordringer, når det drejer sig om børn

Ifølge Lisbeth Koed Doktor er der endda ekstra etiske udfordringer, fordi Spinraza indtil videre er rettet mod meget små børn, der ikke selv træffer deres valg, og hvor det er forældre, der beslutter på børnenes vegne.

”Det kræver derfor grundige overvejelser for de forældre, der vælger på deres børns vegne, og som naturligvis bedst muligt ønsker at tage vare på børnenes behov og se bort fra deres egne forventninger til deres børn. Det er ikke nødvendigvis et nemt valg, og slet ikke, når det drejer sig om små børn med alvorlige symptomer. Derfor er det ekstra vigtigt, at forældre kan træffe deres valg på så informeret et grundlag som overhovedet muligt,” siger Lisbeth Koed Doktor, der understreger, at lige så vigtigt det er for Muskelsvindfonden at slås for retten til behandling, lige så vigtigt er det at informere bedst muligt om alle fordele og ulemper ud fra børnenes egne behov. Muskelsvindfondens historie viser netop, at mange får et godt liv trods muskelsvind.

Muskelsvindfonden anbefaler, at forældre til børn med SMA taler med den behandlende læge, som står for behandling af barnet, om risikoen ved Spinraza efter de nye oplysninger.

 

Link til Biogens meddelelse om Spinraza