Det første casestudie af behandling med Spinraza i dansk kontekst er offentliggjort. Spinraza er en medicinsk behandling til mennesker med muskelsvinddiagnosen SMA, der er udviklet til at forbedre og fastholde muskelstyrken. I alt er tre børn med i studiet, som viser gode effekter hos alle børn – dog størst effekt jo yngre børnene er ved behandlingens start.

Tre børn startede behandling med præparatet Spinraza, før medicinen var registreret i Danmark. Det skete under et såkaldt Early Access Programme. Og det er netop de tre børn på henholdsvis fem år, 16 måneder og fem måneder, som casestudiet har fulgt. Studiet viser, at alle tre forbedrede deres motoriske funktion under behandlingen. Den største forbedring skete dog hos barnet på fem måneder. Studiet viste også, at der ingen bivirkninger var ved brug af medicinen, og at medicinen var relativ nem at administrere.

Formand: De danske resultater er væsentlig dokumentation

Lisbeth Koed Doktor, formand for Muskelsvindfonden er begejstret for studiet:

– Selvom det er et lille casestudie, er det væsentlig dokumentation, og det glæder mig naturligvis, at der er så positive resultater med medicinen på alle tre børn. At medicinen virker, er jeg dog ikke overrasket over, men det er en vigtig pointe, at medicinen har en virkning på alle tre børn uanset, hvornår behandlingen er igangsat, siger Lisbeth Koed Doktor og fortsætter:

– De tre cases understøtter de historier, vi hører fra patienter rundt om i verden: at Spinraza kan stoppe udviklingen af muskelsvind. Jeg mener, at både det, at forværringen af muskelsvindet ophører, og at medicinen i nogle tilfælde ligefrem forbedrer muskelstyrken, er en sensation i sig selv. Det er fantastisk, at drengen på fem år både har fået bedre hovedkontrol og nu kan rulle fra ryg til sideleje.

Medicinrådet har sagt nej til Spinraza

Medicinrådet – det danske prioriteringsorgan for lægemidler – sagde i oktober 2017 nej til brugen af Spinraza som standardbehandling på baggrund af medicinens høje pris i forhold til den dokumenterede effekt. Det skete til trods for, at læger har betegnet medicinen som banebrydende, og at der ikke findes andre behandlingsmuligheder for mennesker med diagnosen SMA.

Muskelsvindfonden og foreningens medlemmer har siden kæmpet for at få medicinen godkendt. I 2018 åbnede Medicinrådet lidt op for målgruppen til Spinraza, og lidt flere børn fik adgang til medicinen, hvilket var en sejr, men Muskelsvindfonden er ikke i mål. I Sverige, Norge og Tyskland har man i lang højere grad sagt ja til medicinen, og Muskelsvindfonden arbejder for, at Danmark følger trop.

Yderligere information

Læs om Medicinrådets seneste afgørelse vedr. spinraza

Læs om casestudiet på ugeskriftet.dk

 

Hvad er et casestudie?

Et casestudie af en eller flere cases. Det er en kvalitativ undersøgelse med formål om at opnå detaljeret og praktisk baseret viden. Casestudiet anvendes i meget forskellige sammenhænge til studiet af sjældne, enkeltstående eller meget komplekse fænomener, fx studier af sjældne sygdomme