Et flertal i Medicinrådet har igen afvist, at flere med muskelsvinddiagnosen SMA kan få tilbudt behandlingen med medicinen Spinraza. Et mindretal i rådet tager skarpt afstand fra flertallets anbefaling, fordi afvisningen går direkte imod vurderinger fra førende danske og internationale eksperter på området.

Medicinrådet behandlede for femte gang spørgsmålet på sit møde i mandags den 29. juni, og først i dag blev Medicinrådets beslutning officiel. Det blev et nej igen. Rådets eget fagudvalg, der består af eksperter på området, har ellers konkluderet, at flere børn og unge bør få adgang til behandlingen.

Se fagudvalgets konklusion og rapport til Medicinrådet

Medicinrådet tolker data anderledes end sit fagudvalg

Som det fremgår af referatet fra Medicinrådets møde omkring Spinraza, står 11 medlemmer af fagudvalget bag udvalgets indstilling. Ét enkelt medlem kan ikke tilslutte sig indstillingen.
Det lader til, at det netop er det ene medlems holdning, som et flertal i Medicinrådet har fulgt.

Se referatet af Medicinrådets møde her

Alvorlige konsekvenser for 26 børn

Beslutningen får alvorlige konsekvenser for de 26 børn og unge med SMA i Danmark, som i tre år har ventet på at få tilbudt Spinraza. Medicinen har ifølge flere internationale studier vist, at medicinen kan modvirke yderligere tab af funktioner, og den kan i flere tilfælde også forbedre funktionerne. Selv om det for flere kan forekomme som en lille effekt, har det stor værdi at bevare arm, hænder eller gangfunktion.

Det er også den konklusion, det store flertal i fagudvalget omkring SMA er kommet frem til i sin indstilling til Medicinrådet. Og samme konklusion lyder fra førende internationale eksperter, som Muskelsvindfonden har interviewet.

Danske Patienter: Medicinrådets beslutning er uden faglig redegørelse

Men Medicinrådet afviser altså fagudvalgets konklusion og fastholder den nuværende meget restriktive anbefaling, hvor kun børn op til seks år under visse kriterier har adgang til behandling.

Ifølge referatet fra Medicinrådets møde var der ikke enighed i rådet om beslutningen. Danske Patienters to repræsentanter i Medicinrådet ønsker at lytte til eksperterne og mener, at Medicinrådet derfor bør udvide anbefalingen om, hvem der skal tilbydes Spinraza.

Danske Patienter kan derfor ikke tilslutte sig flertallet i Medicinrådet og har fået tilføjet en mindretalsudtalelse, hvor de på det skarpeste tager afstand fra flertallets konklusion.

”Medicinrådet har således uden nogen faglig redegørelse – på tværs af rådets egne eksperter og den almindelige kliniske opfattelse blandt eksperter i Europa – besluttet, at der ikke er evidens for at udvide behandlingstilbuddet til hele børne- og ungegruppen. Det indebærer, at den gruppe af børn og unge med SMA, der i dag ikke får tilbudt behandlingen i Danmark, heller ikke fremover vil få tilbudt behandlingen, selv ved en yderligere reduktion i prisen på nusinersen”, lyder det bl.a. i mindretalsudtalelsen fra Danske Patienter.

Yderligere skriver de i udtalelsen:

”Danske Patienter finder det i øvrigt bemærkelsesværdigt, at Medicinrådet som det eneste prioriteringsinstitut er nået frem til en konklusion, at der ikke er evidens for, at nusinersen har effekt for en større patientgruppe.”

Nedslående afvisning

Medicinrådets afvisning er meget nedslående, og Muskelsvindfondens formand Simon Toftgaard Jespersen kalder afvisningen for en skandale:

– Vi er om muligt endnu mere uforstående over for Medicinrådets beslutning, end vi nogensinde har været. Prisen er faldet markant, siden medicinalvirksomheden første gang søgte Medicinrådets om godkendelse tilbage i 2017. Eksperter fra hele Europa anerkender datamaterialet. Inklusiv det danske fagudvalg for SMA. Det er en skandale, at rådet ikke lytter til eksperterne, siger han og fortsætter:

– Andre europæiske lande har for længst godkendt Spinraza til børn med SMA op til 18 år og nogle steder endda også til voksne. Dertil kommer, at Spinraza er den eneste mulige medicinske behandling til netop denne diagnose. Denne sag aktualiserer endnu engang, at vi mangler transparens i Medicinrådets beslutninger. Synes rådet stik imod andre eksperter, at evidensen er for svag – og på hvilket grundlag? Hvor langt skal prisen på medicin sænkes til mennesker med sjældne diagnoser, før man tør anbefale det som behandling?

Svært at forstå Medicinrådets afvisning

Hos RehabiliteringsCenter for Muskelsvind, som er specialister i diagnosen SMA, havde man håbet på et andet udfald af dagens møde:

– Der er efterhånden en del viden og erfaring om behandlingens virkning, også hos de grupper, der aktuelt ikke har mulighed for behandling i Danmark. På den baggrund er det svært at forstå, at det danske Medicinråd træffer en anden beslutning end mange af de europæiske lande, vi ellers sammenligner os med. Det er sørgeligt, at rådet ikke ønsker at udvide anbefalingerne, så flere børn med SMA kunne få glæde af medicinen. Vi kan jo se i landene omkring os, at medicinen også virker på de ældre børn, siger direktør og cheflæge i RehabiliteringsCenter for Muskelsvind Heidi Aagaard.

Selv om Medicinrådet har afvist en udvidelse af målgruppen for behandlingen med Spinraza, er det sidste ord i denne sag næppe sagt. Muskelsvindfonden vil arbejde videre med sagen både i forhold til Spinraza, og ud fra den principielle problemstilling om godkendelse af ny medicin til sjældne diagnoser.

Læs om hele sagsforløbet omkring Spinraza her

Se listen over lande i Europa, som har godkendt brugen af Spinraza.

Hør internationale ekspertenes udsagn om Spinraza på video her

 

Hvad er fagudvalgets rolle?

På Medicinrådet hjemmeside fremgår, at et fagudvalg er et udvalg ”som er eksperter i det pågældende sygdomsområde. Fagudvalgene består af læger, farmakologer, patienter m.fl. og er faste udvalg, som løbende kan indkaldes.” Ang. fagudvalget for SMA lyder kommissoriet ifølge Medicinrådets hjemmeside: ”Fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi har til formål at bistå Medicinrådet med lægefaglige, lægemiddelfaglige og patientorienterede vurderinger af nye lægemidler og indikationer samt terapiområder på det specificerede fagområde”.