Flere patienter med sjældne diagnoser får ikke tilbudt gavnlig medicin. Det blev tydeligt onsdag formiddag under den offentlige høring om Medicinrådet, som er det organ, der vurderer, hvorvidt ny medicin skal tages i brug eller ej.

Det var et omdiskuteret Medicinråd, som onsdag den 23. oktober var under luppen på Christiansborg, da Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg havde inviteret til høring. Medicinrådet blev etableret af Danske Regioner i 2016, og har til opgave at anbefale medicin ud fra både effekten på medicin og medicinens pris.

Til stede var både virksomheder, læger, politikere, embedsmænd og patientforeninger. Muskelsvindfonden deltog naturligvis også.

Mennesker får nej til gavnlig behandling

Under høringen blev det i flere oplæg dokumenteret, at Medicinrådet har afvist flere nye præparater til behandling af mennesker med sjældne diagnoser. Et af de præparater, som er blevet afvist, er medicin til mennesker med den alvorlige muskelsvinddiagnose Spinal Muskelatrofi (SMA).

Risikoen for at mennesker med sjældne diagnoser ikke får behandling var hovedårsagen til, at Muskelsvindfonden deltog under høringen, fordi problemstillingen er et højt prioriteret fokusområde for Muskelsvindfonden. Fremadrettet kan Medicinrådets rammer for at prioritere ny medicin nemlig få konsekvenser for alle muskelsvinddiagnoser, som der udvikles medicin til, ikke kun diagnosen SMA.

– Medicin til små diagnoser kommer i klemme, når effekt og pris vejer så tungt i prioriteringen, som den gør i Danmark. For det første vil prisen på medicin ofte være højere, fordi der ikke er ret mange patienter at fordele omkostningerne på. For det andet er Medicinrådets skrappe krav om dokumentation af effekt sværere at leve op til, fordi datagrundlaget ofte er mere spinkelt – igen skyldes det, at der ikke er ret mange patienter,” fortæller formand for Muskelsvindfonden, Simon Toftgaard Jespersen.

Problemstillingen blev blandt andet bragt på banen af Henrik Ullum fra Lægevidenskabeligt selskab, som anbefaler en accept af dyrere priser for medicin til sjældne Sygdomme.

Muskelsvindfonden bemærkede i øvrigt, at de fremmødte politikere havde forstået denne meget centrale problemstilling.

Strenge krav til datagrundlag

Kravet om data, der viser effekten af ny medicin, har været omdiskuteret og blev også drøftet i onsdags. Der er flere tilfælde, hvor Danmark afviser ny medicin, mens andre lande anerkender datagrundlaget. I sagen om den afviste medicin til mennesker med SMA ses det meget tydelig, og derfor blev den sag brugt som eksempel flere gange under høringen. Denne problemstilling satte i sær Morten Freil, direktør for Danske Patienter, spørgsmålstegn ved.

Leif Vestergaard Pedersen, tidligere direktør for Kræftens Bekæmpelse og nuværende medlem af Medicinrådet, understregede under høringen, at Danmark er mindre betalingsvillig i forhold til andre europæiske lande – også selvom nogle sager handler om alvorlige sygdomme med børn involveret, hvor der ikke er en eksisterende medicinsk behandling.

I dag vælger flere mennesker derfor at rejse til et andet EU-land for at få behandling.

Væsentlige spørgsmål blev ikke besvaret

Direktør Henrik Ib Jørgensen var ærgerlig over manglende svar på væsentlige spørgsmål under dagens høring:

– Spørgsmålet om hvorfor Danmark ikke anerkender datagrundlaget, mens andre europæiske lande gør, blev rejst flere gange, men aldrig besvaret af Medicinrådet. Det blev også flere gange bevist, at det syvende princip i ”Folketingets syv principper for prioritering af sygehusmedicin” er en myte, fordi det ikke virker i praksis. Patienter bliver afskåret fra virksomme behandlinger, og det er blandt andet mennesker med SMA, som nu har ventet i to år på at få medicin, så vi savner svar” siger direktør Henrik Ib Jørgensen, som fortsætter:

– Fra flere sider er der opmærksomhed på, at små diagnosegrupper ikke kan leve op til Medicinrådets strenge krav om data og effekt, men der er endnu ikke fundet en tilfredsstillende løsning – og vi mangler stadig svar på, hvorfor Danmark går enegang i forhold til andre lande.

En samlet strategi for medicin

Under høringen blev to interessante løsninger præsenteret.

Den ene løsning er, at der udarbejdes en samlet strategi på medicinområdet i Danmark. Den findes ikke i dag, og det er vigtigt at erkende, at prioritering af medicin ikke løser problemet med stigende udgifter i sundhedsvæsenet. Når Stephanie Lose under høringen påpeger, at medicinrådet ikke varetager sin opgave godt nok, hvis dens opgave er at dæmpe regionernes udgifter til medicin, fordi udgifterne har været stigende det seneste år, er det netop her en samlet plan bør laves. De fleste ved jo, at det på ingen måder kun er ny medicin, som presser udgifterne.

Muskelsvindfonden mener desuden, at en samlet plan er interessant, hvis den i forhold til medicinrådets anbefalinger tager – som Lægevidenskabeligt Selskab anbefalede under høringen – højde for større betalingsvillighed for medicin til mennesker med sjældne diagnoser.

Øget internationalt samarbejde

Den anden løsning er at forbedre og intensivere det internationale samarbejde om blandt andet data og prisforhandling. Muskelsvindfonden er enig i, at de enkelte landes patienter vil vinde ved at dele viden og priser, og foreningen deltager i flere internationale samarbejder.

I sagen om medicinen Spinraza til mennesker med SMA skal der indhentes data fra de lande, som behandler med medicinen. Det er dog uvist, hvem der har ansvaret for denne dataindsamling, og derfor vil Muskelsvindfonden i den kommende tid arbejde for, at de data bliver indsamlet.

Derved kan vi forhåbentligt være med til at sikre, at mennesker som ønsker gavnlig medicin ikke bliver afvist på grund af høje priser og manglende data.

Læs mere om Medicinrådets ønske om flere data på vores hjemmeside.

Medicinrådet refererede flere gange til Folketingets syv principper, som de vurderer ud fra. Læs dem her

Se høringen på Folketingets hjemmeside

Til høringen var der oplæg fra:
• Jørgen Schøler Kristensen, formand for Medicinrådet, lægefaglig direktør, Aarhus Universitetshospital
• Steen Werner Hansen, formand for Medicinrådet, vicedirektør, Herlev og Gentofte Hospital
• Stephanie Lose, formand, Danske Regioner
• Morten Freil, direktør, Danske Patienter
• Henrik Ullum, formand, Lægevidenskabelige Selskaber (LVS)
• Ida Sofie Jensen, koncernchef, Lægemiddelindustrien (Lif)
• Flemming Sonne, administrerende direktør, Amgros
• Leif Vestergaard Pedersen, tidligere direktør for Kræftens Bekæmpelse, tidligere medlem af KRIS og RADF og nuværende medlem af Medicinrådet
• Jes Søgaard, professor, Dansk center for sundhedsøkonomisk forskning (DaCHE), SDU

Læs også direktør for Muskelsvindfonden Henrik Ib Jørgensens indlæg: Udenlandske eksperter ryster på hovedet af Medicinrådet

Læs også “Iskoldt Medicinråd lukkede ørerne ved Christiansborg” af redaktør Kristian Lund

Det syvende princip

Det syvende princip handler om lægernes frie ordinationsret, hvor lægerne kan foretage en individuel lægefaglig vurdering og behandle med ny medicin, selvom Medicinrådet ikke anbefaler medicinen som standardbehandling. Det lyder sådan: Adgang til behandling: Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.