Fra midten af 2020 kan mennesker med muskelsvinddiagnosen SMA type 2 søge via deres læge om at blive behandlet med et nyt medicinsk præparat, som forventes godkendt i Europa i foråret 2021. Det er via en såkaldt ”tidlig adgang”, at patienterne får denne mulighed, men det bliver langt fra alle, som får adgang.

For første gang bliver det muligt for mennesker med diagnosen Spinal muskelatrofi (SMA) type 2 at søge om medicinsk behandling med et nyt præparat via deres behandlende læge. Præparatet hedder Risdiplam, og det forventes først at blive godkendt i Europa i starten af 2021. Herefter skal det behandles i Medicinrådet.

Det sker bare fire år efter, at det konkurrerende præparat mod SMA, Spinraza, kom på markedet. Risdiplam drikkes som et shot hver dag, hvor Spinraza indsprøjtes i rygmarvskanalen. Spinraza gives i Danmark til børn op til seks år.

Sandsynligvis kun et fåtal får adgang til medicinen

Fra midten af 2020 giver Medicinalvirksomheden Roche, som står bag Risdiplam, adgang til medicinen igennem et ‘’Pre-Approval/Compassionate Use’’-program, en såkaldt ”tidlig adgang”. Det kaldes også for Early Access. Det skriver Roche i et brev til medlemmerne af foreningen ‘’SMA Europe’’ i dag. Læs det engelske brev her. Roche stiller medicinen gratis til rådighed, indtil medicinen bliver godkendt.

Det er sandsynligt, at en stor del af de ca. 100 danskere med SMA type 2, som ikke får medicinsk behandling i dag, ønsker at søge om at få adgang til Risdiplam, før det er godkendt. Men det bliver sandsynligvis kun et fåtal af gruppen, som reelt får mulighed for at søge.

Hvis patientens behandlende læge mener, at behandlingen gavner, kan lægen på vegne af ansøgeren sende en ansøgning af sted til den Regionale Lægemiddelkomité. Hvis komiteen godkender ansøgningen, sendes den til Roche

Læger er positive men afventer data

Risdiplam er udviklet til at bevare og forbedre muskelfunktioner hos mennesker med SMA. Med SMA er tiden en faktor, fordi det er en fremadskridende tilstand, og derfor er det afgørende at modtage behandling så tidligt som muligt. Men nogle danske læger er tilbageholdende med at anvende Risdiplam til en bred gruppe, før det er godkendt af Medicinrådet.

Overlæge Peter Born.

– Som udgangspunkt er det positivt, at der kommer adgang til en behandling for SMA, som ikke skal gives i rygmarvskanalen. Vi har børn i behandling med Spinraza, hvor injektionen er svært at gennemføre på på grund af rygskævhed eller problemer med ubehag ved injektionen. For disse børn ville et stof, som kan synkes, klart være en god løsning. Vi venter derfor med spænding på de nyeste data fra de studier, som er gennemført med Risdiplam. En bredere anvendelse vil dog forudsætte behandling af Risdiplam i Medicinrådet, siger overlæge ved BørneUngeklinikken på Rigshospitalet Peter Born.

Overlæge på Rigshospitalet, Kirsten Svendstrup, som behandler voksne med SMA type 2, er en af de læger, som kan forvente en del henvendelser fra patienter, som ønsker, at hun sender en ansøgning af sted på deres vegne. Hun er tilbageholdende, indtil hun ved mere om medicinens effekt:

– Præparatet er endnu ikke godkendt, og der skal være vægtige argumenter for at søge om eksperimentel behandling. Vi afventer flere data, der understøtter en markant effekt hos vores patienter, før vi vil søge om adgang til Early Access, siger overlæge Kirsten Svendstrup.

Flere studier med Risdiplam tyder på, at medicinen har en positiv effekt på at forbedre og fastholde muskelstyrken hos mennesker med SMA. Roche fremlægger resultaterne inden sommer.

Man skal træde varsomt med tidlig adgang

Det er i sidste ende Roche, som vælger de ansøgere, der får adgang til medicinen inden godkendelse. Men det er endnu uvist, hvilke krav Roche har lagt til grund for, at man kan få medicinen.

– Vi er glade for, at Roche vælger at åbne op for tidlig adgang til Risdiplam for børn og voksne. Det er utrolig positivt, at danskere med SMA, som ønsker behandling, kan søge om den. Men det er også vigtigt at træde varsomt i situationer, hvor man får tilbudt gratis medicin, som endnu ikke er godkendt. Det er aldrig sort på hvidt, siger formand i Muskelsvindfonden Simon Toftgaard Jespersen og fortsætter:

– Vi mener, at når et liv kan reddes, eller når der er risiko for tab af vigtige funktioner, så er det vigtigt, at medicinen kommer hurtigst muligt ud til patienterne. Når det så er sagt, så ved vi, at tidlig adgang også sætter lægerne i nogle store dilemmaer. For det første er deres kendskab til medicinen begrænset, for det andet risikerer de at påbegynde behandling hos nogle patienter, der sidenhen ikke kan fortsætte den, hvis EMA eller Medicinrådet ikke godkender den.

Børn under seks år kan ikke søge

Roche og andre medicinalvirksomheder åbner op for at søge et præparat inden godkendelse under Early Access, så er det er krav fra Den Europæiske Lægemiddelstyrelse, at medicinen kun tilbydes patienter, som har en livstruende sygdom, og hvor ingen anden behandling er mulig.

Da Spinraza allerede findes på markedet i Danmark, betyder det, at danske børn under 6 år som udgangspunkt ikke kan søge om Risdiplam, fordi de har et andet behandlingstilbud.

Risdiplam skal først godkendes to steder

Risdiplam skal forbi nogle milepæle, inden det kommer på markedet i Danmark. Det skal først godkendes af Den Europæiske Lægemiddelstyrelse, EMA.

EMA meddelte allerede i december 2018, at de mener, at Risdiplam har potentiale til at løfte behandlingen af SMA, og derfor har de tildelt såkaldt Prime-status til midlet, hvilket betyder, at det kan komme hurtigere gennem processen.

Roche har meddelt, at de ansøger EMA i midten af 2020. Den proces kan tage op til et år.

Derefter skal data godkendes af det danske Medicinråd, som sandsynligvis tidligst vil kunne nå frem til en afgørelse i midten af 2021. Det er uvist, om datagrundlaget fra de kliniske forsøg lever op til Medicinrådets krav til data. Derfor er det endnu uvist, hvornår og hvorvidt det overhovedet ender som standardbehandling i Danmark.

Ifølge Roche tyder resultaterne fra de kliniske forsøg på, at præparatet både er effektivt og sikkert. Du kan læse om forsøg med Risdiplam i denne artikel. Læs om Roches SUNFISH forsøg med Risdiplam 

Hvad er 'Compassionate Use'?

Compassionate use kaldes også for Early Access, Pre Approval Access - (på dansk “tidlig adgang.”) Compassionate Use er en behandlingsmulighed, der tillader brug af en uautoriseret ikke-godkendt medicin. Under strenge betingelser kan produkter under udvikling stilles til rådighed for grupper af patienter, der har en sygdom uden nogen tilfredsstillende godkendt behandling, og som ikke kan deltage i kliniske forsøg. Disse programmer indføres kun, hvis medicinen forventes at hjælpe patienter med livstruende, langvarige eller alvorligt svækkende sygdomme, som ikke kan behandles tilfredsstillende med anden godkendt medicin. Kilde: Den Europæiske Lægemiddelstyrelse EMA

Hvordan foregår ansøgningsprocessen?

1. Patient kontakter behandlende læge med ønske om at få tidlig adgang til medicinen 2. Læge vurderer gavnligheden for patienten 3. Hvis lægen godkender sender denne ansøgningen til Den Regionale Lægemiddelkomité 4. Den regionale Lægemiddelkomité godkender eller afviser ansøgningen 5. Hvis den godkendes sender den ansøgningen videre til medicinalvirksomheden 6. Medicinalvirksomheden udvælger deltagere efter ukendte kriterier