Januar har i høj grad stået i Medicinrådets tegn for vores formand, Lisbeth Koed Doktor. Hun fortæller her om det arbejde, som hun indgår i:

Muskelsvindfonden i Medicinrådets fagudvalg

Jeg har som formand deltaget i en række fagudvalgsmøder i København, da jeg sidder i de to fagudvalg, som skal vurdere ny medicin til diagnosegrupperne Duchennes og Spinal Muskel Atrofi (SMA).

Det er kort fortalt fagudvalgets opgave at bidrage til vurderingen af nye lægemidler, men det er Medicinrådet der alene træffer afgørelsen om, hvorvidt et nyt præparat skal tages i brug. Jeg sidder som patientrepræsentant udpeget af Danske Patienter og skal være med til at sikre, at patienternes viden og erfaringer bidrager til kvaliteten i fagudvalgets vurderinger.

Muskelsvindfonden var desværre ikke en del af fagudvalget under behandlingen af den ny medicin Spinraza, der er til mennesker med SMA. Jeg er først kommet ind som patientrepræsentant i det fagudvalg i november, og jeg har foreløbigt deltaget i et møde.

Muskelsvindfondens kritik er blevet hørt

Selvom jeg ikke var en del af fagudvalget under behandlingen af Spinraza, har Muskelsvindfonden forsøgt at påvirke processen. Muskelsvindfonden har især kritiseret rammerne for fagudvalgets arbejde. Medicinrådet har nemlig vedtaget en Metodehåndbog, som fagudvalget skal rette sig efter, når udvalget udarbejder en anbefaling. Den håndbog er dog anlagt på at vurdere medicin til store diagnosegrupper, og de krav, der stilles til den medicin, kan ikke indfries, når man skal vurdere effekten af medicin til sjældne diagnoser.

Vi glæder os over at se, at Medicinrådet her i januar har offentliggjort et forslag om, at Metodehåndbogen netop bør ændres på det område.

Nyt høringssvar

Medicinrådets ændringsforslag til Metodehåndbogen har været lagt ud i høring her i januar, og netop i dag fredag den 26. januar 2018 har Muskelsvindfonden indsendt et høringssvar, hvori vi naturligvis bakker op om de ændringer. Bliver ændringerne en realitet, giver det i videre udstrækning mulighed for, at Medicinrådet kan se bort fra de gængse vurderingsværktøjer, når der er tale om sjældne diagnoser.

Se høringsvaret (åbner i nyt vindue)

Foto: Henning Bagger / Scanpix

Nyt tilbud på Spinraza er indsendt fra medicinalvirksomheden

Vi har erfaret, at medicinalvirksomheden bag Spinraza har fremsendt et nyt tilbud på præparatet. Ifølge dagsordenen skal Medicinrådet genvurdere, hvorvidt de vil anbefale Spinraza som standardbehandling til alle med SMA på tirsdag d. 30. januar 2018.

Det kan give os et fornyet håb, men ændringsforslagene til Metodehåndbogen er endnu ikke endeligt godkendt, så realistisk set vil de nok nøjes med at udvide målgruppen, således at flere får mulighed for behandling med Spinraza i den protokollerede forsøgsordning. HVIS de vælger at udvide målgruppen, vil det være en lille sejr og et vigtigt skridt på vejen til at anerkende medicin til sjældne diagnoser. Og det vil forhåbentlig betyde at nogle af de svageste børn, der er blandt den store gruppe, som nægtes adgang til medicinen, vil kunne få tilbuddet om at indgå i et protokolleret forløb. Det vil vise sig, når Medicinrådet har behandlet det nye tilbud fra medicinalvirksomheden.

Ny blog fra en af de berørte

Det har været smertefuldt at følge de berørte børnefamilier, fordi medicinen lader til at virke mest optimalt på børn. De har tiden imod sig, og jo før medicinen kan tilbydes, jo bedre. En af de mødre til et barn med SMA 1, der ikke må få medicinen, er Charlotte Gylling Mortensen. Hun har startet en blog, hvor hun deler sine erfaringer og betragtninger om at være nægtet en livsnødvendig behandling, som ser ud til at virke på flertallet af dem med SMA fra forskningsstudierne.

Læs Charlottes blog (åbner i nyt vindue)

Medicin – en mærkesag

Muskelsvindfonden går stærkt ind i sagen om Spinraza, fordi det kommer til at danne præcedens for alle typer medicin til sjældne diagnoser. Vi kan se vi gør indtryk, og alene det at Medicinrådet nu har ønske om at ændre deres Metodehåndbog til det bedre, lover godt for fremtidige afgørelser. Vi fortsætter derfor kampen og vil gerne takke alle medlemmer, både forældre til børn og voksne med SMA, som har været flittige til at dele vores nyheder og skrive debatindlæg.

Vi tager kampen sammen med medlemmer og andre alliancepartnere – og vi giver ikke op!

Søg på Spinraza i vores søgefunktion øverst på siden og find indlæg og nyheder om emnet.

 

Fakta: Medicinrådet

Medicinrådet er et uafhængigt råd, som vurderer nye lægemidler i forhold til effekt, eksisterende behandling og pris.

Fakta: Protokolleret forløb

Medicinen kan kun tages i brug ud fra fastlagte kriterier, og data på behandling og effekt skal følges nøje under de enkelte forløb.