Sagen om Medicinrådets godkendelse af en ny og banebrydende medicin til mennesker med muskelsvindsygdommen Spinal muskelaftrofi (SMA) er inde i en afgørende fase. De seneste forlydender har tydet på, at medicinen kun vil blive godkendt til en bestemt gruppe med diagnosen. Ifølge Muskelsvindfonden bør målgruppen være meget bredere.

Der er risiko for, at den nye medicin – Spinraza – kun bliver godkendt til en begrænset gruppe børn med SMA. Det bekymrer Muskelsvindfonden, og formand Lisbeth Koed Doktor har derfor sendt et høringssvar til Medicinrådet for at få dem til at genoverveje deres indstilling.

Og nu tyder det på, at Medicinrådet vil lytte til Muskelsvindfondens synspunkter. Det er med glæde, at Muskelsvindfonden har modtaget en invitation til et møde torsdag den 21. september 2017, hvor to repræsentanter får mulighed for at uddybe foreningens synspunkter over for Medicinrådet.

Dokumenteret effekt på flere grupper

Lisbeth Koed Doktor ser frem til et konstruktiv møde og fortæller:

Vores vigtigste budskab er, at Spinraza har en dokumenteret effekt både på børn med diagnosen Spinal muskelatrofi type I og på dem, der har diagnosen Spinal muskelatrofi type II. Derfor mener vi, at alle, uanset hvilken type SMA de har, skal have mulighed for at få behandling med Spinraza.

Lisbeth Koed Doktor peger på, at Danmark også skal se, hvad de gør i andre lande:

– Andre europæiske lande fx Tyskland har taget imod den ny medicin og har ikke indført de samme begrænsninger, som det danske Medicinråd har lagt op til. Det gør det endnu mere uforståeligt, hvis Danmark vælger nogle grupper fra, mener Lisbeth Koed Doktor.

Alle med SMA skal have tilbud om medicinen

Muskelsvindfonden er ikke i tvivl om, at medicinen skal tilbydes alle med SMA, og Lisbeth Koed Doktor forklarer hvorfor:

Vores primære undren går på, at Medicinrådet tilsyneladende vil nøjes med at tilbyde medicinen til en af de tre undergrupper, man inddeler SMA-påvirkede personer i. Det er der nemlig ingen medicinsk belæg for, idet sygdommen genetisk er ens for alle tre grupper.

– Medicinen virker ved at gå i samspil med en særlig mutation, der er ens for alle, som har en af de tre former for SMA. Derfor bør behandlingen også tilbydes til alle – uanset alder. Man har primært holdt de kliniske forsøg til børn med SMA 1 og SMA 2, men der er eksempler på, at medicinen er givet med positiv effekt til teenagere med SMA 3. Alt tyder dermed på, at behandlingen også vil virke på voksne. Da man altid har haft det princip i Danmark, at patienter skal tilbydes den behandling, der findes, vil det være et stort tilbageskridt, hvis sundhedsvæsenet vil til at differentiere i, hvem der må få behandling, slutter Lisbeth Koed Doktor.

Fra USA til Europa

Medicinen er blevet godkendt i USA i 2016 og blev sidenhen også godkendt af det europæiske medicinske agentur (EMA). Kort fortalt er EMA en EU-instans, der er ansvarlig for den videnskabelige evaluering af ny medicin samt overvåger patientsikkerheden.
Efter godkendelsen i EMA er det normal procedure, at den skal videre til godkendelse i de enkelte europæiske lande. Det er den godkendelse, som Medicinrådet foretager. Det forventes, at der kommer afklaring om, hvem der kan få tilbudt behandling med præparatet i midten af oktober.

Læs høringssvaret fra Muskelsvindfondens formand.

Fakta om Spinal muskelatrofi (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en muskelsvindsygdom, der skyldes en genfejl. Sygdommen kan inddeles i tre sværhedsgrader – type 1, 2 og 3, hvor 1 er den alvorligste.

  • Ved type 1 får barnet symptomer, før han/hun er seks måneder. Barnet kommer aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp der gives.
  • Ved type 2 får barnet symptomer mellem 5 og 12 måneder. Barnet kommer til at sidde selvstændigt, men kommer ikke til at gå eller stå uden hjælp. Sygdommen udvikler sig langsomt, og med hjælpemidler og symptombehandling kan personerne leve et langt liv.
  • Ved type 3 viser symptomerne sig først, efter at barnet er 18 måneder. Barnet vil komme til at gå, men vil med tiden blive afhængig af hjælpemidler.

De fleste voksne med SMA er kørestolsbrugere.

 

Yderligere information

Læs om den banebrydende medicin, spinraza her og her.

Læs om 5 årige Sander, der er under behandling for medicinen

Læs også om sagen, hvor to børn ikke fik lov til at tage imod gratis tilbud om behandling med medicinen