Medicinrådet har endnu engang sagt nej til et nyt lægemiddel. Rådet kan ikke anbefale brugen af lægemidlet Ataluren til muskelsvinddiagnosen Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Medicinrådet, Danmarks prioriteringsorgan for sygehusmedicin, vurderede i går den 12. december 2018, hvorvidt lægemidlet Ataluren (også kaldet Translarna) skal tages i brug i Danmark. Det endte med et nej til at anbefale Ataluren ud fra betragtningen, at der ikke er et rimeligt forhold mellem lægemidlets effekt og pris.

Der er kun få drenge i Danmark i behandling med Ataluren, og det er ifølge Muskelsvindfondens oplysninger op til den enkelte læge, om denne behandling kan fortsætte.

Ansøgning trukket tilbage

I nyheden om Medicinrådets beslutning, som er tilgængelig på Medicinrådets hjemmeside, fremgår det, at virksomheden bag præparatet har trukket sin ansøgning tilbage i oktober. Medicinrådet besluttede dog til trods herfor at gennemføre sin vurdering og udarbejde sin anbefaling.

– Al vores arbejde var gjort, og vi var klar til at give vores anbefaling til regionerne – en anbefaling, som lægerne kan støtte sig op ad i behandlingen af patienterne. Derfor gennemførte vi anbefalingen på eget initiativ, selvom firmaet trak deres ansøgning, forklarer formanden for Medicinrådet, Steen Werner Hansen, på Medicinrådets hjemmeside.

Ataluren markedsføres af lægemiddelvirksomheden PTC Therapeutics, læs mere om lægemidlet her.

Ataluren

Lægemidlet kan genetablere dele af dystrofinproduktionen hos drenge med Duchennes muskeldystrofi med bestemte mutationer. I Danmark var der ifølge RehabiliteringsCenter for Muskelsvinds register 157 personer i alderen 2-52 år med Duchennes muskeldystrofi i 2017. Heraf har 9 personer den særlige form for Duchennes muskeldystrofi, som ville være kandidater til behandling med ataluren.

Duchennes muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi er en af de hyppigste muskelsvindsygdomme hos børn. Det er en arvelig og progredierende sygdom. Det vil sige, at der sker en tiltagende svækkelse i alle kroppens muskler, fordi muskelfibrene gradvist ødelægges.