Danmark medvirker i internationalt lægemiddelforsøg, der tester effekten af ny medicin til en lille gruppe mennesker med ALS udvalgt efter særlige kriterier

For første gang i flere år er Danmark aktivt med i afprøvning af nye lægemidler til behandling af mennesker med – ikke arvelig – ALS. De første danske patienter fik deres første injektion i december 2020 og skal efter planen fortsætte behandlingen i 50 uger.

Jakob Blicher, afdelingslæge, Neurologisk afdeling

”Det er en fantastisk nyhed, at vi nu i Danmark deltager aktivt i afprøvning af nye lægemidler til behandling af ALS. Jeg tror, det bl.a. skyldes, at vi i de senere år har deltaget aktivt i det europæiske netværk ENCALS, der netop fokuserer på at finde en behandling af ALS. Derigennem har vi vist, at vi er interesseret i at være med,” siger Jakob Blicher, afdelingslæge på neurologisk afdeling på Aarhus Universitetshospital, der i december var med til at starte behandlingen på seks danske patienter med ALS.

I Danmark er tre sygehuse med i det internationale forsøg. Foruden Aarhus er også Aalborg og Bispebjerg hospital med.

Tror på, at det kan virke

Forsøget er et såkaldt dobbeltblindet forsøg. Det vil sige, at kun 2/3 af patienterne får det aktive stof, mens den sidste tredjedel får placebo, og hverken patient eller læge ved, hvem der får hvad.

Medicinen, som i dette forsøg bliver afprøvet på mennesker med ALS, hedder Ravulizumab og er faktisk et kendt lægemiddel, der allerede er godkendt til brug i Danmark. Medicinen bruges til patienter med en særlig blodsygdom, og forskere mener, at medicinen også kan give en effekt hos mennesker med ALS.

Vi ville ikke gå ind i dette studie, hvis vi ikke troede på, at det kunne virke

”Medicinen er et antistof, der nedsætter aktiviteten i en del af immunforsvaret, og der er en forventning om, at det kan bremse sygdomsudviklingen ved ALS. Det er det, dette studie nu skal undersøge,” forklarer Jakob Blicher.

Han understreger, at medicinen ikke kan helbrede sygdommen eller bevirke, at patienter genvinder tabte funktioner, men hvis forskerne har ret, skulle medicinen kunne bremse sygdomsudviklingen delvist eller måske helt.

”Man skal selvfølgelig altid passe på med at love for meget, for igennem de sidste 15-20 år har der kørt mange studier i verden, som vi har troet på, men som viste sig ikke at have nogen effekt. Men vi ville jo ikke gå ind i dette studie, hvis vi ikke troede på, at det kunne virke,” siger han.

Stor interesse for ny medicin

Resultatet af afprøvningen af det nye lægemiddel er ventet med stor spænding. Især hos mange patienter med ALS, og det forstår Jakob Blicher godt.

”Mange patienter sætter stor pris på at gøre noget og bidrage til udvikling af en kommende behandling. Også selv om de måske ikke selv kan få glæde af den. Men det giver dem mening at kunne gøre noget i en situation, hvor de hverken har kontrol over deres sygdom eller behandling.”

Kun få danske deltagere

Kriterierne for at deltage i lægemiddelforsøget er skrappe, og formentlig vil antallet af danske patienter være meget lille. På verdensplan skal der deltage 350 patienter fordelt på 73 afdelinger rundt om i verden. Heraf er der tre i Danmark. Det betyder, at hver afdeling formentlig kun vil kunne inkludere 5-6 deltagere i gennemsnit.

Selv om det antal allerede er nået i Aarhus, håber Jakob Blicher stadig at få mulighed for at inddrage flere i forsøget.
Kriterierne for at deltage er bl.a., at patienterne højst må have været syge i tre år. Samtidig vil lægerne vurdere deres lungefunktion, muskelstyrke og hastigheden i sygdomsudviklingen, som skal opfylde særlige krav. F.eks. vil patienter med en langsomt udviklende ALS blive fravalgt, da det forskningsmæssigt vil være svært at vurdere en effekt af medicinen.

Jakob Blicher forventer, at der i den kommende tid vil blive inkluderet flere patienter med ALS i den danske del af forsøget. Patienterne findes ikke kun blandt dem, der er knyttet til de tre centre i Danmark, der deltager i forsøget, men også via de behandlingsansvarlige læger fra ALS-teams rundt om på landets øvrige sygehuse. Det er den behandlingsansvarlige læge i det enkelte ALS-team, der i givet fald kan kontakte forsøgscentrene vedrørende mulige projektdeltagere.

———————————-

Fakta om lægemiddelforsøg

  • Medicinalvirksomhed: Alexion Pharmaceuticals
  • Medicin: Ravulizumab
  • Antal deltagere i forsøget i alt: 354 patienter med ALS
  • Antal centre på verdensplan: 73
  • Danske centre: Aarhus og Aalborg Universitetshospitaler samt Bispebjerg Hospital
  • Tidsforløb for forsøget: start marts 2020 – afsluttet september 2022
  • Slutresultat: 2024

 

Bispebjerg Hospital er i øvrigt involveret i et andet lægemiddelprojekt for patienter med en arvelig form for ALS pga mutation i SOD1-genet. Det er en meget sjælden form for ALS.