Danmark er det land i Europa, hvor det er sværest for børn at få behandling mod SMA. Det virker uforståeligt. Derfor havde Muskelsvindfonden inviteret til temadag lørdag d. 17. august om behandling af SMA på Musholm i Korsør med oplæg fra manden bag Spinraza samt en af Skandinaviens førende børneneurologer.

Der var et flot fremmøde i konferencesalen på Musholm lørdag d. 17. august 2019, og fremmødet bestod både af familier berørt af SMA og fagfolk. Alle var kommet for at høre oplæggene fra manden bag Spinraza, den amerikanske professor Adrian Krainer samt en af Skandinaviens førende børneneurologer og medlem af Treat NMD Executive Comitee, Thomas Sejersen.

Aldersgrænse i Danmark giver ikke mening

Danmark har Europas skrappeste kriterier for adgang til medicinsk behandling af SMA. I andre europæiske lande fx Sverige, Norge, og Tyskland de allerede godt i gang med behandlingen, mens lægerne herhjemme må sidde på hænderne og se til, at deres patienter med SMA mister flere og flere kræfter.

I England og Frankrig anbefaler de også en mere generel ibrugtagen af medicinen, mens man i Danmark har valgt en aldersgrænse, så kun børn under seks år og under visse kriterier kan få tilbudt den effektfulde medicin. Den grænse giver ingen mening, hvilket også blev bekræftet af de to gæster, Adrian Krainer og Thomas Sejersen. Se videoen længere nede.

Professor Adrian Krainer: Det virker på alle

Der blev i høj grad sat fokus på præparatet Spinraza fra virksomheden Biogen, da professor Adrian Krainers team har udviklet det, og det er samtidig det eneste præparat, som tilbydes i Danmark i dag – dog kun til en lille gruppe børn med SMA. Men også præparaterne Zolgensma og Ridisplam blev omtalt.

Da professor Adrian Krainer blev spurt hvorvidt præparatet teoretisk set virker på alle, svarede han:

– Hele mekanismen bag det virksomme stof i præparatet er at ramme generne. Og alle disse patienter har generne. Og det burde i princippet bliver rettet op på af medikamentet. Så det er sikkert at drage konklusionen, at der er en stor sandsynlighed for, at mange patienter, hvis ikke dem alle, vil kunne drage nytte af behandlingen, siger han.

Du kan høre hele hans udtalelse herunder.

 

 

Der var en orientering om den videre proces i Medicinrådet ved Lisbeth Koed Doktor, Muskelsvindfondens repræsentant i Medicinrådets fagudvalg vedrørende SMA. Samt en orientering om arbejdet i SMA Europe ved Lise Danelund, repræsentantskabsmedlem i Muskelsvindfonden og Muskelsvindfondens repræsentant i boardet for SMA Europe.

Den afsluttende bemærkninger kom fra formand for Muskelsvindfonden, Simon Toftgaard Jespersen.