Folkesygdomme og sjældne diagnoser forskelbehandles, når ny medicin kommer på gaden. Muskelsvindfonden har en række løsninger på udfordringerne – det handler om målemetoder, internationalt samarbejde, fagudvalgets gennemslagkraft og finansieringsmodeller.

De fleste danskere er enige om, at det er ikke rimeligt, at dit postnummer, uddannelsesniveau eller sågar din familiære baggrund skal afgøre, hvor mange gode leveår uden sygdom og tidlig død, du kan forvente at få.

Men det er mindre kendt, at uligheden faktisk allerede optræder andre steder i sundhedssystemet. Nemlig over for mennesker med sjældne diagnoser som f.eks. Lebers (øjensygdom) og muskelsvind.

Sjældne diagnoser har i dag langt sværere ved at få adgang til ny medicinsk behandling end mennesker, der har en af de store folkesygdomme. En af forklaringerne er, at medicin udviklet til mennesker med sjældne diagnoser er meget dyrere per patient, fordi der er få patienter at fordele udgifterne på.

Mest mulig sundhed for pengene

De stigende udgifter i sundhedsvæsnet, der blandt meget andet kan tilskrives øgede omkostninger til medicin, betød, at regionerne i samarbejde med Folketinget i 2017 oprettede et medicinråd. I dag prioriterer Medicinrådet ny og godkendt medicin ud fra medicinens effekt og pris, og formålet er at dæmpe udgifterne til medicin og sikre mest mulig sundhed for pengene. Desuden sikrer rådets virke, at der er armslængde til politikerne ved prioriteringer på medicinområdet.

Umiddelbart giver det mening, men systemet har imidlertid nogle væsentlige faldgruber, der er værd at hæfte sig ved – og som politikerne har ansvaret for at løse.

Umiddelbart giver det mening, men systemet har imidlertid nogle væsentlige faldgruber, der er værd at hæfte sig ved – og som politikerne har ansvaret for at løse.

Urimelige krav til ny medicin

En af faldgruberne er, at Medicinrådet som udgangspunkt kræver, at forholdsvis mange patienter har modtaget medicinen i afprøvningsperioden, for at rådet kan anbefale en given type medicin. Og desuden skal gevinsten for patienten være synlig selv for udenforstående.

Men det er umulige krav at stille i forhold til medicinsk behandling af mennesker med sjældne sygdomme. Dels fordi der netop som følge af den sjældne diagnose kun er få mennesker at afprøve medicinen på. Dels kan en effekt have enorm betydning for den enkelte, selv om andre næppe vil bemærke den.

Har patienten f.eks. ikke kræfter til at betjene joysticket på sin elektriske kørestol, betyder selv lidt mere styrke i en enkelt finger en verden til forskel i dagligdagen, fordi patienten dermed selv kan styre sin kørestol og komme rundt.

Blot en stagnation i et fremadskridende handicap er for den sags skyld vigtig, fordi det betyder, at man ikke mister flere funktioner og dermed kan blive ved med at klare nogle af de dagligdags aktiviteter, der er naturlige for mennesker, som ikke har et handicap.

Små diagnosegrupper får nej til ny medicin

Muskelsvindfonden mener, at Medicinrådets måde at gribe prioriteringen af medicin an på hverken er holdbar eller rimelig, når det gælder små diagnosegrupper. Vi har set flere eksempler på, at mennesker fra små diagnosegrupper har fået nej til at få en medicin, der med stor sandsynlighed kunne forbedre deres livskvalitet. Medicin, som andre europæiske lande giver til deres patienter, mens Danmark holder fast i sit afslag. Det gælder såvel for bestemte muskelsvinddiagnoser som for andre små diagnosegrupper.

Løsninger til en mere retfærdig prioritering

Muskelsvindfonden er fortaler for, at prioriteringen af ny medicin bliver ændret, så der både er mere klarhed og i høj grad også mere retfærdighed i prioriteringen, så det ikke altid er dem i de små diagnosegrupper, der står tomhændede tilbage ved medicinskabet. Vi har også en række bud på, hvordan det kan ske.

Vores forslag spænder bredt fra de målemetoder, der bruges, når patientgrundlaget er lille, til et større samarbejde hen over landegrænserne. Men også forslag som oprettelse af en solidarisk finansieringsmodel og at give større gennemslagskraft til de fagudvalg, der vejleder Medicinrådet.

Om målemetoder

Langt de fleste af muskelsvindsdiagnoserne hører til gruppen af små og sjældne diagnoser. Konkret betyder det, at der typisk ikke er ret mange, der har de forskellige diagnoser.

Det vil ofte være sådan, at de tegn på forbedring, et menneske med muskelsvind oplever som følge af sin medicinske behandling, kan opfattes som ganske små og nærmest umærkelige for den udenforstående. Alligevel kan det give en betragtelig mergevinst for den enkelte, der kan opleve større mobilitet, mere selvstændighed, færre luftvejsinfektioner og andre komplikationer og måske endda færre hospitalsindlæggelser.

Hverken de i forvejen kendte og anvendte målemetoder eller QALY, der forventes indført senere på året, tager højde for dette. Som udgangspunkt kræver de alle et datagrundlag af en vis størrelse (altså mange mennesker med samme diagnose), samtidig med, at de har nemmere ved at opfange meget tydelige tegn på forbedring end de små og diskrete.

Konsekvensen er, at blot en lille smule ekstra muskelkraft vil være svær at opfange, og stagnation i et ellers fremadskridende handicap vil kunne forputte sig helt.

Der er altså brug for langt mere kvalitative og faglige metoder at vurdere ud fra, når der er tale om til tider ganske små grupper af mennesker med samme diagnose.

Danske Patienter har som paraplyorganisation også været ude at kritisere målemetoden

“(…) de standardiserede metoder, som Medicinrådets vurderinger tager udgangspunkt i, ikke nødvendigvis kan tage hensyn til de særlige udfordringer der er ved sjældne sygdomme, hvor der ofte er en høj alvorlighedsgrad, hvor patienterne er få, hvor der ofte ikke er nogen eksisterende behandling, og hvor der sædvanligvis er en lavere grad af evidens fra kliniske forsøg, større usikkerhed om effekt med videre”, fremgår det af en artikel i sundhedspolitisk tidsskrift.

Læs hele høringsvaret fra Danske Patienter

Læs også Senioranalytiker: Regioners syn på Qaly-model får konsekvenser for patienter

Se også DagensPharma som har skrevet en reportage af den åbne høring om medicinrådet, hvor sundhedsøkonom Jes Søgaard blandt andet kritiserede målemetoden.

Læs også artiklen af Sarah Wadman “Viden, værdi og omstridt ekspertise : Analyse af den danske debat om lægemiddelprioritering” som redegør for, hvorfor QALY hidtil ikke bliver anvendt i den danske model.

Fagudvalget skal have mere gennemslagskraft

Umiddelbart vil problemet langt hen ad vejen kunne afhjælpes ved at give større beføjelser til de fagudvalg, der figurerer under Medicinrådet. Som det er nu, er den lægelige og af patienterne oplevede vurdering ofte blevet underkendt af Medicinrådet, der til gengæld har tillagt de samfundsøkonomiske argumenter forholdsvis større vægt.

Vi mener, at man bør tillægge fagudvalgenes ekspertise langt større betydning i sin bedømmelse af et præparats mergevinst.

Vi mener, at man bør tillægge fagudvalgenes ekspertise langt større betydning i sin bedømmelse af et præparats mergevinst. Lige som rigtig meget af denne type medicin er beregnet til sygdomme eller handicap, hvor der i forvejen ikke eksisterer andre typer behandlinger, og som derfor heller ikke direkte kan sammenlignes med andre områder, hvor der er et langt større spektrum af diverse præparater og behandlinger at operere inden for.

For ikke at skabe ulighed må Danmark have samme tilgang til data for medicin til sjældne diagnoser som i udlandet. Her sikrer man hurtig adgang til ny medicin ved at have tillid at dokumenteret virkning for nogle betyder, at det også virker på andre – indtil det modsatte er bevist.

Solidarisk finansiering

I Muskelsvindfonden vil vi gerne gøre os til talspersoner for oprettelsen af en solidaritetspulje.
Konkret forestiller vi os, at man ved eksempelvis salg af billig håndkøbsmedicin, pålægger en beskeden merafgift, der tilfalder en fælles pulje. Denne kan så hjælpe med at finansiere medicinen til de små diagnosegrupper, hvor det alt andet lige vil være sådan, at udgifterne pr person vil være højere.
Andre konstellationer er også mulige. Men dette kunne være en måde at gribe det an på, samtidig med at skævvridningen i adgangen til medicin mindskes.

Tættere samarbejde i Europa

I det lidt større perspektiv ser vi gode argumenter for et tættere samarbejde omkring medicin til små diagnosegrupper i en europæisk sammenhæng. Altså at opgaven med vurderingen af medicinen til de små patientgrupper løftes ud af Medicinrådet.

Det vil for det første medføre større grupper af patienter, der vil give den kvantitet i undersøgelserne, som Medicinrådet ofte har efterspurgt i deres argumentation. Samtidig må det formodes at kunne lette prisforhandlingerne med lægemiddelindustrien og give noget mere transparens i prissætningen af de enkelte præparater.

Danmarks forhandlingsstyrke ligger faktisk ikke i at sige nej, men i at sige ja, fordi vi er blandt de allerbedste i verden til at monitorere behandlinger og indsamle real life data på grund af vores fantastisk effektive sundheds- og cpr-nummersystem. Derfor kan fattigere EU-lande også få gavn af at Danmark får lavere priser.

Er der politisk vilje?

Vores mange løsninger kan dog ikke gøre det alene. Det er afgørende, at der er politisk vilje til at finde løsninger for de små diagnosegrupper. Vi ser derfor frem til forespørgselsdebatten i Folketinget den 24.1.2020. Her skal politikerne drøfte, hvem der skal vurdere medicin til de små og sjældne diagnoser – netop fordi den nuværende model med Medicinrådet ikke fungerer, når det gælder ny medicin til sjældne diagnoser. For der er nu engang stor forskel på, om der kun er et par håndfulde eller mange tusind, der fejler det samme.