Holland har netop besluttet at følge trop med blandt andre Tyskland og Frankrig og tilbyder nu behandling med medicinen Spinraza til alle med muskelsvinddiagnosen SMA.

Med Hollands beslutning er Danmark uden sammenligning det land i Europa, hvor det er sværest at få behandling mod SMA. Modsat andre lande i Europa anerkender det danske Medicinråd ikke datagrundlaget. Det danske Medicinråd er nedsat for at vurdere, hvorvidt en behandling skal anbefales til patienter eller ej.

Nyheden om, at Holland nu tilbyder behandlingen til alle, er glædelig, mener repræsentantskabsmedlem i Muskelsvindfonden og mor til en søn med SMA, Lise Danelund:

– Det er glædeligt at høre, at Holland erkender, at denne medicin har effekt på alle typer, og derved også tilbyder den til alle med SMA. Det er under al kritik, at vi i Danmark stadig betvivler tal og data, som resten af Europa anerkender. Der er mennesker som mister med funktionsevne, mens vi tøver, og det er ikke rimeligt, siger hun.

Læs nyheden her på hollandsk.

Alle får adgang i Holland

Holland har på linie med England og Frankrig valgt at åbne op for fuld adgang for alle typer af diagnoser inden for diagnosen SMA. Diagnosen inddeles i tre typer, som er beskrevet forneden.

At der er fuld adgang betyder, at Spinraza bliver optaget i den grundlæggende sundhedsforsikringspakke i Holland. Den eneste betingelse er, at brugeren også deltager i en undersøgelse af Spinrazas effektivitet.
Derefter vil medicinen blive refunderet for alle patienter med SMA under undersøgelsen, som forløber over de næste syv år.  Indtil nu var medicinen kun tilgængelig i Holland for patienter, der ikke var ældre end 9,5 år i september 2018.

I praksis betyder dette, at lægemidlet kan gives til alle SMA-patienter, medmindre der er medicinske hindringer. Behandlingen kan starte så hurtigt som i begyndelsen af ​​2020. Denne uge vil alle patienter modtage en skriftlig anmeldelse fra hospitalet.

Danmark har sagt nej flere gange

Det danske Medicinråd afviste første gange at tilbyde behandling med Spinraza til danskere med diagnosen Spinal muskelatrofi (SMA) i oktober 2017. Begrundelsen var, at den var for dyr i forhold til effekten, også selvom rådet selv betegnede medicinen for banebrydende.

Først i 2018 blev der åbnet op for, at børn op til seks år under visse kriterier kan få tilbudt medicinen, mens andre europæiske lande tilbyder medicinen til langt flere patienter.

Det danske Medicinråd kræver flere data for effekten, og rådet vil derfor have data fra lande, som har taget medicinen i brug. Derfor har Medicinrådet endnu ikke en dato for, hvornår de vil revurdere adgangen til medicinen.

Læs mere her, hvor forløbet omkring Spinraza er skitseret.

Danmarks Medicinråd har de skrappeste kriterier

Danmark har Europas skrappeste kriterier for adgang til medicinsk behandling af SMA. I andre europæiske lande eksempelvis Sverige, Norge, Frankrig, Polen, Belgien, Italien, Skotland og Tyskland er de allerede godt i gang med behandlingen, mens lægerne herhjemme må sidde på hænderne og se til, at deres patienter med SMA mister flere og flere funktioner.

Det er den samme data, som alle lande vurderer deres anbefalinger ud fra, men alligevel skiller Danmark sig ud.

Professor: Aldersgrænsen i Danmark giver ingen mening

Aldersgrænsen på seks år giver ingen mening, mener professoren, som står bag præparatet, Adrian Krainer:

– Hele mekanismen bag det virksomme stof i præparatet er at ramme generne. Og alle disse patienter har generne. Og de burde i princippet blive rettet op af medikamentet. Så det er sikkert at drage konklusionen, at mange patienter, hvis ikke dem alle, vil kunne drage nytte af behandlingen, siger han.

Læs mere om Adrian Krainers synspunkter her.

SMA TYPE 1

Ved SMA type I har barnet symptomer, før det er seks måneder gammelt og ofte allerede ved fødslen. Muskelkraften er stærkt nedsat og også respirationsmusklerne er tidligt påvirket. Læs mere her

SMA TYPE 2

Ved SMA type II viser symptomerne sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person. Læs mere her

SMA TYPE 3

SMA type III er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig. Læs mere her