Den medieomtalte sag om ny medicin til mennesker med muskelsvind, Spinraza, har atter været drøftet på medicinrådets møde i dag, tirsdag den 24. april.  Dagens drøftelser har dog ikke ført til nye anbefalinger, drøftelserne om Spinraza fortsætter i stedet den 30. maj, 2018.

Medicinrådet har to gange tidligere afvist Spinraza, men d. 15. marts blev det besluttet at igangsætte en ny proces. Ønsket om en ny proces kom på banen efter, at Norge og Sverige har sagt ja til at behandle børn og unge under 18, som også overholder visse kriterier.

Dele af fagudvalget er kritiske

Som et led i den nyligt igangsatte proces var Medicinrådets fagudvalg for Spinraza inviteret til dialog om Spinraza til dagens rådsmøde. I fagudvalget sidder en række personer, som er uenige i Medicinrådets afvisning af Spinraza. Det drejer sig om flere læger og de to patientrepræsentanter fra Muskelsvindfonden.

Den metode, som er brugt til at måle Spinrazas effekt, er ikke anvendelig, når det gælder små diagnosegrupper, mener Muskelsvindfonden. Den er kun egnet til diagnoser, hvor der er mulighed for at få et stort patientgrundlag med i studieforsøgene. Når det gælder små diagnosegrupper, er det ganske enkelt ikke muligt at anvende samme omfang af patienter i studieforsøgene, fordi der ikke findes ret mange patienter.

Gode drøftelser med fagudvalget

Af Medicinrådets hjemmeside fremgår det, at Medicinrådets formand, Steen Werner Hansen er tilfreds med mødet:

– Vi har haft en frugtbar dialog med fagudvalget, hvor vi blandt andet har drøftet datagrundlaget for nusinersen (Spinraza) efter en artikel i The New England Journal of Medicine, som har givet os mulighed for at analysere data mere detaljeret. Vi fortsætter derfor drøftelserne på næste rådsmøde, hvor vi forventer at nå frem til en konklusion, siger Steen Werner Hansen, som deler formandskabet for Medicinrådet med Jørgen Schøler Kristensen.

Formand for Muskelsvindfonden Lisbeth Koed Doktor håber, at drøftelserne i sidste ende ender med, at Danmark åbner for, at flere mennesker med SMA kan få adgang til den banebrydende medicin:

– På mødet i dag benyttede jeg lejligheden til at understrege, at der biologisk set ikke er nogen forskel på de tre typer af SMA. Så når der er evidens for, at medicinen virker på den ene type, så vil den også virke på den anden. Det er et faktum som anerkendes i flere andre lande, hvor medicinen gives til både ældre børn og voksne. Jeg har også opfordret dem til at forhandle “no cure no pay”, som flere medicinalvirksomheder efter sigende tilbyder. På den måde risikerer sygehusvæsenet ikke at skulle betale for medicinen hvis den ikke virker på enkelte.

Svært at væbne sig med tålmodighed

Villigheden til fortsat at drøfte Spinraza, ser hun i øvrigt som et tegn på, at Medicinrådet er åben for, at anbefalingen af Spinraza kan være anderledes end den nuværende.

– Det er dog meget svært at væbne sig med mere tålmodighed, da vi har tiden imod os. Alle studier peger på, at jo før behandlingen påbegyndes jo bedre.

Lisbeth Koed Doktor oplevede Medicinrådet som imødekommende, og hun håber, at de vil tage fagudvalgets pointer med til næste gang de skal tage stilling til ibrugtagen af Spinraza.

Læger vil behandle børn, men må ikke

Muskelsvindfonden og flere læger har også påpeget, at det generelle grundlag for prioriteringen af medicinen ikke virker i praksis. Grundlaget er Folketingets syv principper for prioritering af sygehusmedicin, og i følge det ene princip (princip nr. 6) skal læger have mulighed for at behandle med medicin på baggrund af en individuel lægefaglig vurdering, også selvom medicinen ikke er anbefalet af Medicinrådet.

Flere læger har foretaget en individuel lægefaglig vurdering af nogle børn med SMA, og de har vurderer, at medicinen vil have god og gavnlig effekt, men alligevel er de blevet afvist. Det er problematisk, mener blandt andet Muskelsvindfonden. Den individuelle lægefaglige vurdering skal tilgodese sjældne diagnoser og mennesker med funktionsnedsættelser, når der prioriteres medicin, og derfor er det afgørende, at princippet fungerer i praksis.

Af samme årsag var princippet et af omdrejningspunkterne under samrådet med sundhedsminister Ellen Thrane Nørby, som lovede at indskærpe princippet over for regionerne.

Læs mere om samrådet i indlægget “Sundhedsminister vil gå videre med medicinsag”.