I modsætning til Danmark vil Sverige nu godkende den revolutionerende medicin Spinraza til børn og unge under 18 år med muskelsvinddiagnosen Spinal muskelatrofi (SMA) dog under visse forudsætninger. Det afgørende vendepunkt har været prisen på medicinen, som det er lykkedes den svenske lægemiddelstyrelse, NT-rådet, at få forhandlet ned.

I Danmark var prisen det vigtigste argument for at sige nej til at tilbyde medicinen som standardbehandling til mennesker med SMA.

Godkendelsen i Sverige betyder, at Spinraza kan gives til børn og unge under 18 år, som har de mest alvorlige symptomer – nemlig SMA type 1 og SMA type 2. De kan dog kun få behandlingen under visse medicinske kriterier og efter individuel vurdering af læger, ligesom behandlingerne skal følges nøje. Viser behandlingen ingen effekt inden for seks måneder, skal behandlingen afbrydes, er anbefalingen fra NT-rådet.

Sørgeligt at Danmark går enegang

I Danmark afviste det danske Medicinråd den 12. oktober 2017 at give Spinraza som standardbehandling i Danmark. Ingen med SMA i Danmark har altså ret til at modtage behandling med Spinraza trods de gode virkninger, og til trods for, at Medicinrådets eget fagudvalg anbefalede, at mennesker med SMA 1 fik tilbudt behandlingen. Medicinrådets hovedargumentet var, at medicinen var for dyr.

– Forhåbentlig gør det indtryk på det danske Medicinråd, at Sverige har valgt at sætte behandling i gang. De vil ganske vist ikke give det til enhver, men alene det, at Sverige vægter at give behandlingen til de børn, der har størst behov, er et stort fremskridt sammenlignet med Danmark. Det er sørgeligt, at vi går enegang i Norden på dette punkt, hvor Danmark end ikke har ønsket at samarbejde med Norge om at forhandle en billigere pris hjem, fortæller formand Lisbeth Koed Doktor.

Bekymrende procedurer for godkendelse

Spinraza blev i juni 2017 godkendt af det Europæiske Medicinagentur (EMA) til behandling af mennesker med SMA. Medicinen blev kaldt både revolutionerende og banebrydende, blandt andet fordi den redder menneskeliv. Medicinen blev allerede godkendt i USA i december 2016 efter at have vist meget positive resultater.

De mange led i godkendelsesprocessen for ny medicin bekymrer Lisbeth Koed Doktor:

– Selv om Sverige nu har godkendt medicinen til visse grupper, kan det godt bekymre mig, at Sverige i lighed med det danske Medicinråd vælger at henvise til manglende evidens. Evidensen er der helt klart, ellers ville Det Europæiske Medicinagentur (EMA) ikke have godkendt medicinen. Andre europæiske lande anerkender EMA’s autoritet og professionalisme på dette felt – f.eks. er mennesker med SMA garanteret behandling som medlem af den såkladte Krankenkasse Deutschland, hvis EMA har godkendt medicinen. Det er en alarmerende udvikling, hvis de enkelte lande i Europa vil vurdere al medicin selvstændigt fremfor at stole på EMA.

Forklaringer:

Europæisk medicinagentur (EMA):
EMA garanterer videnskabelig evaluering, tilsyn med og sikkerhedsovervågning af lægemidler til mennesker (og dyr) i EU.

Medicinrådet i Danmark:
Medicinrådet er oprettet i januar 2017, og det er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger om lægemidler til de fem regioner

Medicinrådet vurderer, om nye lægemidler og nye indikationer kan anbefales som standardbehandling og udarbejder fælles regionale behandlingsvejledninger.

Nye lægemidler vurderes i forhold til effekt, eksisterende behandling og pris.
Spinraza var den første sag, som Medicinrådet behandlede.

Medicinrådets fagudvalg:
Medicinrådets fagudvalg er et udvalg, som indkaldes, når der skal vurderes nye lægemidler, eller når der skal udarbejdes en ny behandlingsvejledning inden for terapiområdet. Det består af læger, farmakologer og andre fafolk. Fremover skal det også bestå af repræsentanter for patienter.

Læs mere om Spinraza og Muskelsvindfondens arbejde

Læs nyheden fra Sverige:
http://www.janusinfo.se/Nationellt-inforande-av-nya-lakemedel/Nyheter/Vissa-patienter-med-SMA-kan-fa-lakemedlet-Spinraza/

Få overblik over forløbet med godkendelse af Spinraza:
https://muskelsvindfonden.dk/spinraza-forloebet-kort/

Læs hvorfor Medicinrådets afgørelse om Spinraza er bekymrende for alle små diagnosegruppe:
https://muskelsvindfonden.dk/handicappolitisk-indlaeg/spinraza-lighed-i-sundhed-er-ellers-den-politiske-ledetraad/

Læs om Muskelsvindfondens kamp for at frigive Spinraza
https://muskelsvindfonden.dk/nyheder/spinraza/

Se film med mennesker med SMA og deres håb for Spinraza:
https://muskelsvindfonden.dk/det-goer-vi/kommunikationsaktiviteter/www-muskelsvindfonden-dk/sma/video-jeg-fik-medicinen/

Søg på SMA og spinraza i vores søgefelt for at finde flere nyheder om emnet.