For nylig var 1.000 eksperter i muskelsvind fra hele verden samlet i København til årlig kongres i World Muscle Society. Ironisk nok faldt det sammen med, at Medicinrådet endnu engang underkendte data, som deres eget fagudvalg og hovedparten af de udenlandske gæster ellers stoler på. Med Medicinrådet har vi skabt en konstruktion til prioritering af medicin, der desværre ikke virker efter hensigten.

Danmark har valgt at gå pinlig enegang på det medicinske område. Jeg håber, det vil stå lysende klart, når Folketingets Sundhedsudvalg har afholdt høring om evaluering af Medicinrådet d. 23. oktober. Det er de sjældne sygdomme, der er problemet. I de andre europæiske lande behandler man eksempelvis som minimum alle under 18 med muskelsvindsygdommen SMA. I Danmark behandler man kun børn under 5 år. Det betyder, at kun 17 ud af 48 danske børn får behandling. Medicinrådets fagudvalg, som består af neurologer, rehabiliteringseksperter og patientrepræsentanter, har anbefalet at genoverveje præparatet, men for tredje gang underkendte det et af sine egne fagudvalg.

Medicinrådet holder krampagtigt fast i, at der ikke er evidens for virkningen. Rådet efterlyser nu Real World Data, som ingen andre lande har efterspurgt. Det gør sig ikke engang ulejlighed med at fortælle, hvem der skal levere og indsamle de data. Kravet er især besynderligt, da Danmark ikke selv bidrager til at indfri.
Som patientforening undres vi også over, at der ikke for længst er indsamlet RWD blandt de 8.400 mennesker, der behandles på verdensplan. Men ser man på forløbet, lugter den danske enegang af et ønske om at trække processen i langdrag.

Medicinrådet træffer politiske beslutninger – ikke faglige

Medicinrådet blev skabt ud fra et ønske om at presse industrien til bedre priser. De foreløbige sager viser, at beslutningerne reelt betyder, at danske patienter bliver afskåret fra behandling, der tilbydes i udlandet. Med medicinrådet skulle vi skabe mere sundhed for flertallet. Der tegner sig bare et dystert mønster af, at det sker på bekostning af mindre sundhed til mindretallet – til de små patientgrupper, der ikke dominerer arbejdsmarkedet eller passer til glansbilledet af et ”normalt”menneske.

Mange politikere har sunget sig ind i drømmeland med forestillingen om, at de har etableret en uafhængig instans, der træffer beslutninger på et fagligt grundlag. Faktum er, at rådet i flere tilfælde underkender sine fagudvalg og træffer politiske beslutninger uden at være under demokratisk kontrol.
Det interessante er, om Medicinrådets strenge tilgang til sjældne sygdomme, hvortil der ikke findes andre behandlinger, overhovedet giver økonomiske resultater. Det er nemt at spare, hvis man ikke køber noget. Målet må dog være, at borgerne får den behandling, de har brug for til lavere priser. Måske ville vejen til bedre priser være nemmere, hvis man koordinerede priser sammen med sine partnere i EU, fremfor at stå stejlt overfor bittesmå patientgrupper.
Behandling af sjældne sygdomme kræver internationale strategier. Tænk om Danmark havde stemplet ind i et tæt samarbejde om bedre behandling til lavere priser, istedet for at melde sig ud af det gode selskab. Forestil dig reaktionen, hvis vi på samme måde havde sat os allerbagest i bussen på klimaområdet?

Fremtiden vil dømme vores tøven

Der er ingen tvivl om, at fremtiden tilhører behandling af muskelsvind og andre sjældne sygdomme. Alene inden for SMA-diagnosen rammer to nye behandlinger markedet de næste år. Det samme sker til andre diagnoser. Derfor er det ikke isolerede, men principielle sager, vi oplever.
Vi håber den kommende konkurrence vil sænke de ublu priser, men det er naivt at tro, at markedskræfter alene vil løse problemerne. For det første vil det altid være ekstraordinært dyrt at udvikle medicin til sjældne sygdomme, hvorfor vi skal have et tættere internationalt samarbejde om mere ensartet behandling, og ligesom Sverige have en national kompensationsordning for ekstraordinær dyr medicin til små grupper.

For det andet står vi i en historisk situation med et kort vindue, fordi de, der lever med den fremadskridende SMA-sygdom, og som især i voksealderen taber meget funktion, er de sidste generationer i verdenshistorien, der ikke bliver behandlet fra fødslen. De udgør så få mennesker, at de aldrig vil true den danske sundhedsøkonomi. Mens Medicinrådet bruger tusindvis kroner på at analysere data mister 31 børn vitale funktioner. Vil vi som samfund påtage os ansvar for ikke at behandle dem?

Jeg tror, at fremtiden vil dømme de ansvarlige hårdt, hvis vi tøver. Det vil også – uden sammenligning i øvrigt – være en ringe trøst for de svigtede, hvis de til sin tid får en undskyldning fra en fremtidig statsminister i lighed med den, Mette Frederiksen for nylig gav Godhavnsdrengene.