Underskriftsindsamlinger. Mailkampagner. Demonstrationer. Stinne Gommesen kæmper med alle midler for at give sin 10-årige datter Johanne behandling. Men Medicinrådet har sagt nej. Igen.

Anbefaler ikke. Ordene står med fed skrift i sætningen, og fremhævelsen nærmest provokerer Stinne Gommesen. Ordene står på Medicinrådets nyeste anbefalinger for det nye banebrydende medikament nusinersen, som markedsføres under navnet Spinraza. Hvis Medicinrådet derimod anbefalede medicinen, ville det betyde, at hendes datter, Johanne, vil kunne få den. Men nu har de afvist at give hende den. Igen.

Kun en type får medicinen

10-årige Johanne har muskelsvindsygdommen Spinal muskelatrofi type 2 (SMA2), som gradvist svækker hendes funktionsevne. Men børn som Johanne får ikke tilbudt medicinen, da Medicinrådet mener, at den er for dyr i forhold til effekten. Men rådet erkender, at den har en effekt og kalder medicinen banebrydende. For ikke at glemme, at Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) også har godkendt brugen af Spinraza i Europa i juni sidste år. 

Alligevel besluttede Medicinrådet i oktober 2017, at de ikke ville anbefale Spinraza som standardbehandling primært på grund af prisen. Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger om lægemidler til de fem danske regioner. 

– Jeg er overbevist om, at Johanne er en af de patienter, som Spinraza virker bedst på. Hun har den rigtige gensammensætning. Så jeg har ret store forventninger til, at hun vil profitere prompte af behandlingen, siger Stinne.

Men det er ikke den eneste fordel ved behandlingen. Når Stinne siger til Johanne, at ‘’du kan godt’’, så har Johanne en kæmpe motivation for at benytte sit fulde potentiale. Derfor er Stinne sikker på, at hvis Johanne kan mærke, at hendes kræfter øges, vil hendes motivation for at leve et aktivt liv gøre det samme.

Det danske system svigtede

Da Stinne fik nyheden i oktober om, at børn som hendes datter ikke fik medicinen, gik hun i chok. Af mistro. Hun nægtede at tro, at det danske system kunne svigte hende og Johanne. Hun var sikker på, at Medicinrådet ikke ville nægte mennesker behandling på grund af prisen. 

Siden Stinne hørte om medicinen første gang i august 2016, havde hun håbet på den – og endelig kom den til Danmark. Til Johanne. Troede hun. Ligesom mange andre forældre til børn med SMA.

Stinne fik hjertebanken og kvalme, blev svimmel, og hendes hoved gik helt i sort, da nyheden indfandt sig hos hende. Hun kunne slet ikke tænke. Hun havde bare lyst til at lukke øjnene og håbe på, at når hun åbnede dem igen, fik Johanne medicinen.

Forældrene går til kamp

Af kærlighed til deres børn og i en kamp for retfærdighed smøgede forældrene på eget initiativ ærmerne op og igangsatte diverse kampagner og demonstrationer. Blandt andet kampagnen ‘Hvad er jeg værd?’ samt underskriftsindsamlinger, og de overdyngede politikere og regionsfolk med mails. Alt sammen i håb om, at den medicin, som de mener, også har en effekt på netop deres børn, skal blive tilgængelig og ikke forbeholdt de få. Nu kunne de kun vente på en reaktion fra Medicinrådet.

Kvalmen kom tilbage

Endelig kom den morgen, hvor Stinne fik nyheden om, at nu ville Medicinrådet revurdere medikamentet. Medicinalvirksomheden bag Spinraza var kommet med en ny pris. Det hele blev tåget for Stinne, som straks blev anspændt, fik kvalme og vidste ikke, om hun skulle grine eller græde eller begge dele samtidig.

– Jeg følte, at jeg var skubbet ud foran pistolen, og mon de ville skyde igen? Jeg havde det, som om jeg var med i et spil russisk roulette, siger hun.

Sammen med de andre forældre gik hun straks i aktion og kontaktede samtlige politikere. Ingen skulle være i tvivl om, hvor vigtig denne medicin er for deres børn. For Johanne og alle andre børn, som ikke falder ind under den udvalgte snævre gruppe, som får medicinen i dag. Forældrene holdt vejret, mens Medicinrådet revurderede sagen.

Medicinrådet skød igen

Men det skete igen. Ordene ‘’anbefaler ikke,’’ stod igen på anbefalingen fra Medicinrådet. Og hvis rådet ikke anbefaler medicinen, kommer den ikke i brug. Stinne blev ramt igen. ‘’Medicinrådet anbefaler ikke nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi.’’

Hun er i vildrede.

– Jeg tænker, at politikerne fuldstændig har ignoreret os, selvom det er deres “fine systemer”, der er skyld i, at vi havnet i denne blindgyde. Jeg tænker også, at vi forældre må presse medicinalvirksomheden bag, så de arbejder hårdere for at skaffe yderligere dokumentation, da det er det, Medicinrådet efterspørger, siger hun.

Lige nu ved Stinne ikke, hvad hun gør. Hun skal først sove på det. Men en ting er sikkert. Hun gør noget. For Johanne. Og alle de andre børn.

.Læs formand Lisbeth Koed Doktors reaktion på afgørelsen

.Læs mere om Spinraza

.Læs Medicinrådets afgørelse

.Se Muskelsvindfondens kampagne: Alle skal tilbydes behandling

Spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi (SMA) er en muskelsvindssygdom som gradvist svækker funktionsevnen. SMA inddeles i tre typer, hvoraf type 1 er den mest alvorlige, hvor børn ofte dør inden 2-års alderen. Børn med type 2 mister ofte evnen til at gå, inden de er et år. Børn med Type 3 har den mildeste form og symptomer viser sig ofte fra barnet er halvandet år.

Hvem får Spinraza?

Kun børn med Spinal muskelatrofi type 1, som ikke er respiratorbrugere, kan få medicinen. Det er dog kun som et protokolleret forløb, hvilket vil sige, at medicinen kun tages i brug ud fra fastlagte kriterier, og data på behandling og effekt skal følges nøje.

Medicinrådets afgørelse

Medicinrådet vurderer, at der ikke er proportionel sammenhæng mellem pris og effekt for at kunne tilbyde det til mennesker med SMA som standardbehandling. Du kan læse hele Medicinrådets begrundelse via linket foroven.