På verdensplan er der i stor stil gang i udviklingen af medicinske behandlinger mod muskelsvindsygdommen Duchennes muskeldystrofi.

Medicinalvirksomhederne har gang i mange undersøgelser, og mange af dem er kommet i en fase, hvor de laver forsøg på mennesker. Men selv om det giver optimisme for at komme tættere på udviklingen af en virksom behandling, er der endnu lang vej til, at de nye medicinske præparater bliver tilbudt som godkendt behandling i Danmark. Processen er langvarig, og nogle af udviklingsforsøgene må forventes at stoppe, fordi det udviklede præparat ikke lever op til forventningerne. Men lige nu er der generelt stor optimisme.

På RehabiliteringsCenter for Muskelsvinds hjemmeside kan du læse en grundig gennemgang af de forsøg, der lige nu foregår på verdensplan, når det gælder medicinsk behandling af Duchennes muskeldystrofi. Artiklen gennemgår bl.a. de forskellige principper for behandling, der indgår og beskriver, hvor langt forsøgene er kommet.

Læs artiklen her: DMD og ny medicin på vej

 

Duchennes muskeldystrofi (DMD)

- er en genetisk muskelsygdom, der kun rammer drenge. Sygdommens årsag er, at der er en fejl (mutation) i det gen i kroppen, der står for fremstillingen af et protein, der kaldes dystrofin. Dystrofin stabiliserer den membran, der er på overfladen af muskelcellerne. Uden dystrofin brister membranen let, og muskelcellen går i stykker. Der hvor den ødelagte muskelcelle er, bliver der dannet bindevæv, der ikke kan udføre muskelcellens funktion.