I 2015 og 2016 har mange ALS-patienter og deres pårørende efterspurgt mere viden omkring nye medicinske behandlinger for Amyotrofisk Lateral Sklerose. Flere af disse nye behandlinger har fået meget opmærksomhed i medier og på sociale medier. Det er problematisk, fordi mange af disse behandlinger ofte er lægemidler i et tidligt stadie af en videnskabelig evalueringsproces. Man ved altså ikke med sikkerhed, om lægemidlet har en effekt mod ALS, om det medfører bivirkninger, eller om det kan kombineres med andre lægemidler.

Ifølge en gruppe nordiske neurologer, som beskæftiger sig med ALS-patienter på sygehuse i Danmark, Norge og Sverige, bør al ALS-behandling kunne bevises eller afprøves videnskabeligt. Går man på kompromis med det lægelige princip om, at al behandling skal være baseret på videnskab og afprøvet erfaring, risikerer man nemlig, at markedet åbnes for selskaber, som vil tjene penge på desperate patienter og deres pårørende. Det vil de nordiske neurologer ikke medvirke til. Derfor giver de nu i et åbent brev deres vurdering af en række nye ALS-behandlinger:

Edaravone

Edaravone (Radicut) er et nyt lægemiddel, som er testet i flere mindre eksperimentelle studier i Japan. Sammenfattende har ingen af studierne påvist betydelig effekt mod ALS. Et mindre studie giver en vis forhåbning om, at Edaravone muligvis kan have en vis effekt hos patienter, som begynder medicinering inden for 6 måneder fra første symptom og som har en lungefunktion, som er normal eller næsten normal. Patienter, som ikke opfylder disse kriterier, har i de japanske studier ikke haft nytte af Edaravone. Livsforlængende effekt har heller ikke kunnet påvises. Ifølge de nordiske neurologer er der behov for yderligere studier til at undersøge virkningen af Edaravone.

GM604

GM604 er gennem sociale medier og på Internettet blevet markedsført som et nyt og effektivt lægemiddel mod ALS. Det amerikanske selskab Genervon Pharmaceuticals LLC hævder, at kliniske studier og en række anekdotiske rapporter fra behandlede patienter kan præsenteres som bevis for, at GM604 har en effekt mod ALS. Selskabets PR-kampagne på Internettet har været meget aggressiv, men de nordiske neurologer har en kraftig mistanke om, at selskabet blot vil tjene penge på behandling, idet Genervon Pharmaceuticals LLC ikke kan fremvise konkrete beviser for effekten af GM604. De nordiske neurologer fraråder derfor ALS-patienter at blive behandlet med GM604.

Eksperimentel behandling med stamceller

Eksperimentel behandling efter videnskabelige principper og metodekrav med stamceller og celler udviklet fra stamceller finder sted på flere forskningscentre i verden. Effekten af forskning med stamceller har været varierende, og der findes i dag ingen videnskabelige beviser for, at eksperimentelle behandlinger leder til forbedring af muskelfunktion eller forlænget levetid.

Den videnskabelige forskning med stamceller beskrevet her skal ikke forveksles med den stamcellebehandling, som i dag tilbydes på nogle private klinikker og sygehuse hovedsageligt i Kina, Thailand, Hviderusland, Ukraine, Mexico m.fl. Der findes absolut ingen videnskabelige beviser for, at behandling med stamceller faktisk har en effekt. De nordiske neurologer fraråder derfor patienter fra at gå til disse klinikker for ”behandling”.

Nuedexta

Nuedexta er et kombinationslægemiddel, som består af to lægemidler (dextromethorphan og kinidin). Nuedexta er blevet videnskabeligt testet i flere studier og er godkendt af den amerikanske lægemiddelstyrelse FDA for behandling af svær affektlabilitet (angreb af ufrivillig tvangsgråd og/eller tvangslatter) hos patienter med ALS. Efter flere patienter fortalte om, hvordan deres tale- og synkeevner blev forbedret efter de fik Nuedexta for affektlabilitet, er der på opfordring fra patienterne gennemført et kontrolleret videnskabeligt studie: Resultaterne gør det sandsynligt at Nuedexta, i det mindste sporadisk, kan forbedre muskelfunktionen i mund-hals-regionen (men ikke i arme eller ben) hos nogle patienter. Der er for øjeblikke ingen studier, der viser, at Nuedexta har en beskyttende (neuroprotektiv) effekt på nerveskader, eller i øvrigt har en livsforlængende effekt på ALS. Der planlægges flere undersøgelser af Nuedexta.

Øvrige studier

I en række mindre studier har videnskabelig eksperimentel behandling med blandt andet pyrimethamin, arimoclomol, høje doser vitamin E, meget høje doser vitamin B12, natriumklorid, ibudilast og masitinib givet lovende resultater. De nordiske neurologer arbejder på at gennemføre yderligere studier på sygehuse i Norden.

De nordiske neurologer opmærksomme på og vidende om den meget hurtige udvikling, der sker på forskningsfronten. De holder løbende øje med nye fremskridt, så de kan tilbyde deres patienter den bedst mulige behandling til rådighed.

Cheflæge i RehabiliteringsCenter for Muskelsvind, Jes Rahbek, siger, at man i RCFM også kender til problemerne med fup-behandlinger, og at man bakker 100 % op om advarslerne fra de nordiske neurologer. Du kan læse hele det åbne brev her.

Kommentarer er lukket.