DEBAT: Senere i denne måned skal Medicinrådet for tredje gang på to år tage stilling til SMA-behandlingen Spinraza, og i denne uge får Danmark besøg af udvikleren af Spinraza, den amerikanske professor Adrian Krainer, inviteret af Muskelsvindfonden. Det rejser endnu engang en af vor tids vigtigste sundhedspolitiske diskussioner.
Skrevet af direktør for Muskelsvindfonden Henrik Ib Jørgensen, og direktør for Danske Patienter, Morten Freil.
Danmark har Europas mest restriktive adgang til behandling af muskelsvindsygdommen SMA. I alle de lande, vi normalt sammenligner os med, behandler man som minimum alle med SMA under 18 år, uanset type. I Danmark behandler vi kun børn op til 5 år under visse kriterier. I tørre tal drejer det sig om, at 31 ud af 48 børn under 18 år ville blive behandlet, hvis de boede eller rejste til et andet europæiske land. Ud af 800 mio. europæere udgør mennesker med SMA blot 25.000. Det er en meget sjælden sygdom, og derfor bliver geografiske og nationale forskelle selvfølgelig meget mere synlige og urimelige at forstå for de få i Danmark, der bare kan kigge lige over sundet og få øje på en helt anden tilgang.
I udlandet lader man tvivl og endnu ukendte faktorer komme patienterne til gode, fordi der hidtil ikke er alternative behandlinger til rådighed, og fordi sygdommen er så alvorlig, at man ikke finder det forsvarligt at vente til, at datagrundlaget svarer til det, man er vant til uden for orphan drug-området. I udlandet har man valgt at læse de publicerede data med langt mere progressive briller, end man gør herhjemme. Man har tillid til, at hvis en behandling virker på nogle, virker den sandsynligvis også på andre med samme sygdom.
I Danmark stiller Medicinrådet urealistiske dokumentationskrav til medicin til sjældne sygdomme. Kravene tager hverken højde for patienternes oplevede værdi eller for, at der tale om små populationer indenfor sjældne, fremadskridende sygdomme, der kun vanskeligt, og over meget lang tid, lader sig afdække i kliniske data.
Mens vi i lille Danmark har lukreret på, at andre lande har investeret i den innovative medicin, vælter det ind med dokumentation fra hele verden for, at den medicinske behandling af SMA rent faktisk virker, og at den danske skepsis har været uberettiget. I Virum oplever 18-årige Magnus, hvis familie fik afvist behandling i Danmark og nu rejser til et andet EU-land for at få den, stærke forbedringer. I Fredericia har ti-årige Benjamin mistet en betydelig del af sin armfunktion i den periode, Danmark har brugt på at fortolke data på sin helt egen måde. Disse historier sættes endda i relief af, at tre-årige Merle fra Mors, der som en af de få i Danmark bliver behandlet, stik imod prognoserne har udviklet gangfunktion efter bare et års behandling.
Der sker utroligt mange spændende ting inden for forskning i muskelsvind og andre sjældne diagnoser i disse år. Det er tankevækkende, at Danmark – som ellers er foregangsland inden for rehabilitering og respiratorisk behandling af mennesker med handicap og sjældne sygdomme – har sat sig bagerst i bussen på det medicinske område. Det er uhørt, at danskere skal rejse til udlandet for at blive behandlet, fordi det reelt betyder, at behandlingen er forbeholdt de ressourcestærke, der har kræfterne til at opspore kliniske forsøg eller selv er i stand til at betale for den. Det er uhørt, at mennesker med fremadskridende sygdomme skal vente og vente, mens kræfterne forsvinder. Det er uhørt, at den nye måde at prioritere af ny sygehusmedicin skaber øget ulighed i sundhed i Danmark.
Det er muligt, at alle fremskridt ikke lader sig dokumentere i visse sundhedsøkonomers regneark. Det er muligt, at stagnation og mindre fremskridt i et ellers meget fremadskridende sygdomsforløb ikke scorer tilstrækkeligt mange point på de anvendte skalaer, som kun vanskeligt afdækker forbedret livskvalitet. Der kan også være gode grunde til at være bekymret over, at udgifterne til sygehusmedicin er steget indenfor de senere år, fordi sundhedsvæsenet samtidig skriger på varme hænder, og der bliver flere og flere patienter.
Men hvis forbedret livskvalitet og funktionsevne alene skal vurderes ud fra gennemsnitsmennesket, og det fremover skal udgøre en målestok for, hvornår vi vil behandle, og hvornår et liv er et godt liv, er der mange flere etiske spørgsmål, vi skal til at stille. I Danmark lever over 30.000 mennesker med en sjælden og ofte meget kompleks sygdom. Tilsammen er de den største diagnose i sundhedsvæsenet. Vores fremtidige samfundsøkonomi og livskvalitet afhænger også af, hvor gode vi er til at helbrede eller lindre følgerne af disse sygdomme. I eksemplet SMA glæder vi os naturligvis over, at stort set alle ny-diagnosticerede fremover får behandling. Men vi har samtidig efterladt en lille gruppe på bare maksimalt 150 danskere, som formentlig vil være nogle af de sidste med SMA i verdenshistorien, der ikke får tilbudt behandling. Det kan vi ikke være bekendt.
I dag slynger presse, sundhedsøkonomer og Medicinrådet rundt med listepriser, som de i modsætning til befolkningen godt ved er meget højere end de, Amgros har forhandlet med leverandørerne bag lukkede døre. Men hensynet til industrien, de forældede patentregler og skabelsen af Medicinrådet har reelt betydet, at sjældne diagnoser bliver gidsler i det, der i sidste ende bliver ren og skær symbolpolitik. Vi viser måske tænder overfor industrien, men samtidig udskammer vi bittesmå patientgrupper med særlige behov som årsag til, at vi ikke har råd til varme hænder.
Det koster over 100 mia. kr. at drive det danske sundhedsvæsen. Heraf bruger vi ni mia. kr. på sygehusmedicin. Omkostningen til de få SMA-patienter er reelt en dråbe i det store medicinhav og er i øvrigt ikke dyrere end meget eksisterende medicin, der slet ikke vurderes efter de samme skrappe kriterier og dokumentationskrav, hvor vi ikke med samme nidkærhed spørger, om det stadig virker efter hensigten, eller om doseringen, og dermed omkostningen, kunne være mindre med samme effekt?
Skal vi bremse udviklingen i stigende medicinpriser uden at fravælge den innovative, højtspecialiserede behandling, er Medicinrådet i sin nuværende form ikke den eneste løsning. Man må også se på den eksisterende behandling og evaluere om de metoder, Rådet anvender i sin bedømmelse og sit tidsforbrug, er de rigtige. Derudover bliver regeringen og regionerne også nødt til at gå den samfundskontrakt, som man har lavet med medicinalindustrien, efter i sømmene. Findes der andre og bedre metoder til at sikre rimelige priser, uden at patienter tages som gidsler? Udnytter industrien den monopolposition, som samfundet giver dem via patentet? Det sidste spørgsmål bør faktisk løftes op på europæisk plan på lige fod med Vestagers indsats overfor Google, Microsoft mv. Regeringen og regionerne bør gå forrest og presse på, for at dette sker. Medicinrådet kan måske presse priserne en smule, men det kan ikke sikre rimelige priser og samtidig sikre ligheden i sundhedsvæsenet.
Patientforeningerne fralægger sig ikke ansvaret for samfundsøkonomien, således som nogle Medicinrådsmedlemmer har antydet i den offentlige debat. Men vi tillader os at varetage vores medlemmers interesser og pege på det urimelige i, at danske patienter med sjældne diagnoser ikke har samme rettigheder og adgang til ny medicin, som andre europæiske borgere med samme sygdom har.
Temadag
Muskelsvindfonden holder temadag på Musholm på lørdag d. 17. august 2019, hvor manden bag Spinraza, den amerikanske forsker Adrian Krainer, og børneneurologen fra Sverige, Thomas Sejersen, holder oplæg.
