Det er i sig selv ubærligt at tænke på, at der nu findes en gavnlig behandling, men at man ikke kan få den. Når det så oven i købet handler om det kæreste man har – børnene – er det så utåleligt, at man fyldes med vrede og afmagt. Som en ond drøm, som man håber at vågne fra om et øjeblik, men den bliver bare ved og ved og ved …
Men desværre jo, det er sandt: Spinraza findes. Desværre er det også sandt at den ikke er til rådighed. Ikke endnu i hvert fald. Det skal den nok komme, både for børn og voksne. Men spørgsmålet er, hvilken pris der betales i ventetiden. Og hvem der betaler prisen med tab af funktionsevne eller tab af liv.
Det er utænkeligt, at mennesker med Spinal Muskel Atrofi (SMA) i al evighed vil være afskåret fra at få medicin. Hvad enten det så bliver Spinraza eller noget andet, der er på vej.
Vi føler os taget som gidsler, og det er ikke kun en følelse. Vi er nemlig gidsler i et stort, komplekst og kynisk spil.
Samfundsøkonomien
Spillet handler om samfundsøkonomi. Der udvikles flere og flere nye lægemidler til mange forskellige sygdomme, hvoraf de forskellige muskelsvinddiagnoser kun er ganske få blandt mange andre. Men den nye medicin er dyr, for det har været dyrt for producenterne at udvikle medicinen. De vil naturligvis have betaling, ikke blot for produktionsudgifterne, men også for deres udgifter til at udvikle medicinen. Hvis de ikke fik dækket deres udgifter, ville medicin slet ikke blive udviklet.
Nok er de utvivlsomt grådige i deres prisfastsættelse, men selv uden grådighed ville medicinen stadig blive dyr. Meget dyr. Så dyr, at de mange nye behandlingsformer til alle mulige sygdomme ville blive en nærmest uoverkommelig udgift for samfundet. Derfor skal udgifterne finansieres, og der skal prioriteres.
Til det formål er der nedsat et Medicinråd, som prioriterer ud fra 7 principper, som Folketingets partier har aftalt i enighed. Meningen med et medicinråd er naturligvis at fritage politikerne for selv at tage stilling i hver enkelt sag. På en måde en beskyttelse af politikerne mod politikerne selv, for de ville vanskeligt kunne modstå et “folkeligt” pres, hvis de ville have en chance for at blive genvalgt. Medicinrådet er ikke på valg og kan derfor nemmere træffe de vanskelige beslutninger.
Men det er ikke desto mindre politikerne i Folketinget, der har aftalt de 7 principper, og ansvaret er deres, hvad enten de handler selv eller handler pr. stedfortræder.
Principperne og det uafhængige Medicinråd
Samtlige partier i Folketinget har i enighed formuleret den indpakning, som de 7 principper indgår i:
“Der er enighed blandt Folketingets partier om, at sundhedsvæsenet skal sikre fri og lige adgang til behandling af høj kvalitet. Patienterne skal have adgang til behandling med sikre, effektive lægemidler samtidig med, at vi skal sikre mest mulig sundhed for pengene.
Udgifterne til sygehusmedicin er steget de senere år, hvorfor fokus derfor er rettet mod tiltag, som kan dæmpe udgiftsvæksten og samtidig sikre patienterne behandling af høj faglig kvalitet. På sigt kan fokus også rettes mod teknologi og behandlinger generelt.”
Efter princip nr. 2 skal Medicinrådet være “uafhængigt”:
“Vurdering af lægemidler skal ske ud fra objektive kriterier og på baggrund af faglige vurderinger, således at der sikres et uafhængigt udarbejdet beslutningsgrundlag og derved armslængde til det politiske niveau.”
Ikke desto mindre vil det være naivt at tro, at så agerer Medicinrådet udelukkende ud fra faglige og medicinske argumenter, for regeringen lægger på ingen måde skjul på forventningerne til Medicinrådet.
Økonomiaftalen for 2018 mellem regeringen og Danske Regioner fastslår blandt andet, at “medicinrådet fra medio 2017 (skal) bidrage til et afdæmpet udgiftsbehov til sygehusmedicin”, så det er nok så som så med uafhængigheden, og “armslængden til det politiske niveau” er vist begrænset til en meget kort arm.
Uanset de på mange måder sympatiske 7 principper så efterlades der ikke megen tvivl om, at økonomiaftalens forventning til Medicinrådet er overordnet principperne.
Pris og merværdi
Princip nr. 6 præciserer, at “såfremt et nyt lægemiddel skal være standardbehandling, skal der således være et rimeligt forhold mellem prisen på det nye lægemiddel og den merværdi, som lægemidlet vurderes at kunne tilbyde sammenlignet med eksisterende standardbehandling.”
Begrebet “merværdi” kan naturligvis altid diskuteres. Hvor en mindre forbedring af funktionsevnen kan synes ligegyldig for en person uden funktionsnedsættelse, så er der for et menneske med nedsat funktionsevne en Verden til forskel. Selv en isoleret set mindre forbedring kan relativt være en stor forbedring. For slet ikke at tale om den uendeligt store “merværdi” ved at undgå dødsfald.
Men under alle omstændigheder føles det ubehageligt som menneske på den måde at få påklistret et prisskilt.
Små diagnosegrupper vil altid komme i klemme
Princip nr. 6 betyder, at mennesker med muskelsvind kommer i klemme, fordi hver type muskelsvind er en meget lille gruppe.
Hvis producenterne skal have dækket deres udviklingsudgifter, så har de meget få behandlinger/patienter at sprede udgifterne ud på. Prisen pr. person med muskelsvind vil altid blive meget høj.
Vi kan lave små fiffige regnestykker og argumentere op af stolpe og ned af vægge om, at den ene eller anden besparelse skal modregnes; men udgiften pr. person vil vedblive at være høj, og det kan vi ikke løbe fra.
Og selv om producenterne utvivlsomt er grådige i deres priser, og selv om vi kan presse dem til at tage toppen af deres grådighed, så er udgiften stadig meget høj.
De 7 principper fører på den måde til en klar diskrimination, ikke blot af mennesker med muskelsvind, men af alle små diagnosegrupper, der risikerer at dumpe i den “uafhængige” vurdering af pris og “merværdi”.
Lige nu handler det så om SMA og Spinraza. Næste gang er det måske Duchennes Muskeldystrofi og næste gang igen Amyotrofisk Lateral Sklerose – eller andre små diagnosegrupper, der intet har at gøre med muskelsvind.
Hvad enten vi kan lide det eller ej, så er det den bane, vi har at spille på. Og det må vi så gøre. Men hvis vi ikke tager fat i det helt grundlæggende problem, så ender vi med at hoppe fra tue til tue. Det bliver skruen uden ende.
Vægtningen mellem pris og “merværdi” vil altid føre til højere priser for behandling af små diagnosegrupper end af de store diagnosegrupper, som man ofte kalder folkesygdomme.
Dette kan simpelt hen ikke have været politikernes hensigt. Vi er nødt til at tro på, at det beror på en “konstruktionsfejl”, at små diagnosegrupper systematisk vil blive udelukket fra behandling.
Kattelemmen
Ganske vist findes der en lille kattelem i princip nr. 7, som siger, at “der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”
Og ganske vist kan kattelemmen da bruges, hvis regionerne ellers vil bruge den, men den er ikke desto mindre utilstrækkelig, fordi den alene åbner op for dispensation på individuel basis “ud fra en konkret lægefaglig vurdering”, og selv om der måtte smutte et par personer (formentlig børn) mere gennem nåleøjet trods Medicinrådets afgørelse, så løser det jo ikke det problem, at Spinraza ikke stilles til rådighed for største delen af den gruppe, for hvem det kunne have effekt. Hvilket for Spinrazas vedkommende vil sige både børn og voksne.
Kattelemmen vil aldrig kunne kompensere for “konstruktionsfejlen”, fordi den kun giver adgang for enkeltpersoner med sjældne diagnoser. Kattelemmen er kun en slags “Wild Card”.
Veje ud af labyrinten
Naturligvis er der veje ud af labyrinten, for der er altid en vej, men somme tider er vejen lang og snørklet.
På et tidspunkt udløber patentet på Spinraza, ligesom det udløber på enhver anden nuværende og kommende medicin. Herefter bliver der adgang til billige kopipræparater. Men her taler vi om 12-13 år.
Det vil være utåleligt, hvis hver eneste lille diagnosegruppe skal vente på et kopipræparat. Ny medicin vil desuden slet ikke blive udviklet og produceret, hvis alle bare lurepasser og venter med at tage den i brug, til der kommer et kopipræparat, for så vil producenten jo aldrig få dækket sine udviklingsudgifter.
Det vil være usandsynligt, at der i så lang en periode som 12-13 år ikke kommer helt ny medicin på markedet med samme effekt som Spinraza, men problemet kan meget vel være det samme, for andre producenter vil jo også have haft udviklingsudgifter, der skal dækkes, før medicinen kan sælges til den rene produktionspris.
Ondets rod er “konstruktionsfejlen” i Folketingets 7 principper, som også fører til vurdering af pris og “merværdi” på et stationært grundlag, som ikke tager højde for, at Verden forandrer sig, og forskningen er i rivende udvikling.
Selv om det på nuværende tidspunkt ser ud til, at behandlingen skal gentages livslangt, så går Verden ikke i stå lige nu. Folk med SMA vil som andre sygdomsgrupper gennem deres levetid opleve ny og bedre behandling, som tiden går, og som ikke nødvendigvis kræver livslang og gentagen behandling.
Forudsætningen for at udvikle mere effektive behandlingsformer er, at den behandling der udvikles også bliver brugt, så der kan indhøstes erfaringer at bygge videre på.
I løbet af en så lang periode som 12-13 år vil der altid være patenter, som udløber, så prisen på den medicin bliver lavere, og ressourcer frigøres til betaling for nye præparater, der tages i brug, og som fortsat er beskyttet af patent.
Politikerne må stå ved deres ansvar
Det er næppe en farbar vej, at politikerne blander sig i Medicinrådets konkrete afgørelse om Spinraza. Medicinrådet er oprettet for at begrænse udgifterne, og hvis politikerne underkender Rådet første gang det gør, som politikerne har ønsket, så kan man lige så godt nedlægge Medicinrådet, og så vil alle ubehagelige beslutninger igen ligge på politikernes bord. Det er næppe attraktivt for politikerne.
Så vil det spil, som vi er ufrivillige deltagere i, med rette kunne kaldes Sorteper.
Men ansvaret for den ramme, som Medicinrådet arbejder under, er ikke desto mindre politikernes.
Og den ramme mangler et princip om solidaritet.
Det er et velkendt politisk redskab at oprette puljer. Politikerne er nødt til at oprette en solidaritetspulje på medicinområdet, som neutraliserer eller i hvert fald begrænser effekten af, at udviklingsudgifter til vores medicin fordeles på meget få behandlinger og meget få patienter og på den måde gør medicinen uforholdsmæssigt dyr.
Lighed i sundhed
Både for den nuværende og for den tidligere regering har begrebet “lighed i sundhed” været en vigtig ledetråd.
Den blev endda udfoldet meget flot, da Danmark tiltrådte FNs Handicapkonvention.
“Folketinget konstaterer, at der med Danmarks tiltrædelse af FN’s Handicapkonvention er taget initiativer, som skal medvirke til at sikre lighed i sundhed. Det betyder, at sundhedsvæsenet skal sikre, at »personer med handicap har ret til at nyde den højeste opnåelige sundhedstilstand uden diskrimination på grund af handicap«, samt at »personer med handicap har ret til det samme udbud af sundhedsydelser af samme kvalitet, som gives til andre”, lød det i en vedtagelse, som fik tilslutning fra alle Folketingets partier.
Denne holdning er tiltrådt af regionerne.
“Let og lige adgang er et grundlæggende princip i det danske sundhedsvæsen. Alligevel er der borgere, som ikke bliver tilbudt de indsatser, de har behov for, eller som har svært ved at tage imod indsatserne, hvilket betyder at de ikke får det optimale udbytte af behandlingen. Vi vil derfor udvikle og gennemføre tiltag, der skaber mere lighed i sundhed. Samtidig vil vi sikre, at sundhedsvæsenet ikke selv bidrager til at øge uligheden.
Vi er i fællesskab parate til at tilbyde differentierede og systematiske indsatser, der sikrer alle borgere bedst mulig kvalitet og udbytte af indsatserne i det samlede sundhedsvæsen. Sårbare og udsatte borgere skal støttes gennem målrettede indsatser, der har fokus på at sikre adgang til og fastholdelse i forebyggelse, behandling, pleje og rehabilitering. Også samarbejdet med det sociale område skal styrkes.
…
Alle borgere skal have den indsats, der giver det bedst mulige behandlingsresultat og den bedste mulighed for at borgeren efterfølgende kan mestre sin egen sygdom og livssituation.”, konstaterer for eksempel Region Hovedstaden i sin sundhedsaftale.
Også Sundhedsstyrelsen arbejder systematisk for at begrænse “ulighed i sundhed” og er i gang med flere projekter. Folketinget har, om end indtil nu i mindre målestok, vedkendt sig deres del af ansvaret for “lighed i sundhed” ved at afsætte økonomiske midler til formålet.
Vores bøn til politikerne er egentlig ikke mere epokegørende, end at vi beder dem om at følge deres egne fine tilkendegivelser om “Lighed i sundhed” og at tage et redskab i brug, som de bruger i forvejen på adskillige områder: Puljefinansering, i dette tilfælde en solidaritetspulje.
Uden solidaritet på medicinområdet vil mennesker med sjældne diagnoser sidde tilbage som den lille pige med svovlstikkerne, mens patienter med de store “folkesygdomme” uden besvær får glæde af ny medicin. Der vil ske en skævvridning, som er det stik modsatte af “Lighed i sundhed”.
Kattelemmen i princip nr. 7 kan være brugbar for de få mennesker, der bliver lukket ind, men i den store sammenhæng fører den ingen vegne hen.
Vil Danmark lurepasse – eller tænke stort?
Et helt selvstændigt perspektiv er, at hvis politikerne ikke gør det muligt, at også medicin med store udviklingsomkostninger bliver købt, så vil den medicin aldrig blive udviklet, og så bliver der slet ikke nogen medicin, som kopiproducenterne kan kopiere, og som politikerne kan sidde med foldede hænder og vente på.
Der var jubel i sidste uge, da et dansk firma, Novo Nordisk, fik godkendt et nyt præparat, så det kan komme amerikanske borgere til gavn. Novo Nordisk og andre danske producenter ville ikke være mange håndører værd, hvis andre lande ventede med at tage nye produkter i brug, indtil det kunne købes billigt som kopipræparat.
Et af regeringens helt store projekter er at få EU’s Lægemiddelagentur til København, når det flyttes væk fra Storbritannien, og regeringen har endda allerede købt et hus i Ørestaden til det kommende agentur. Men et lægemiddelagentur er ikke til megen nytte, hvis nye lægemidler ikke kan afsættes.
Det ville bare være så stort og så flot, hvis danske politikere vedkendte sig et solidarisk ansvar. Det ville være i smuk overensstemmelse med Danmarks førerposition som medicinproducent at gå forrest ved at sikre, at både store og små diagnosegrupper får glæde af den enorme udvikling, der sker på medicinområdet. Så kunne Lægemiddelagenturet være kronen på værket og en velfortjent belønning for at turde tænke stort – og solidarisk.
