Den omdiskuterede genterapi Zolgensma til børn under to år bliver drøftet på et møde i Medicinrådet onsdag eftermiddag. Rådet skal tage stilling til, hvorvidt den omkostningsfulde genterapi kan tilbydes som standardbehandling til børn født med muskelsvinddiagnosen Spinal muskelatrofi (SMA)
Hvis et barn fødes med muskelsvinddiagnosen SMA kan det i dag blive behandlet med medicinen Spinraza. Det er en behandling, de skal have resten af livet med jævne mellemrum. Men nu er der en ny behandling på markedet, Zolgensma, som gør, at de kun skal have én behandling. Men den er til gengæld omtalt som ‘verdens dyreste’. Og kan det svare sig?
Den type spørgsmål og mange flere skal Medicinrådet drøfte onsdag eftermiddag d. 26. maj 2021.
Lige så effektiv som Spinraza
Zolgensma er en genterapi og er blevet kaldt verdens dyreste lægemiddel i pressen med en listepris på 14,5 mio. kr. Patienter skal kun have en behandling.
Ifølge Medicinrådet er behandling med Zolgensma lige så effektiv som medicinen Spinraza.
– De to behandlinger ser ud til at have nogenlunde lige god effekt for patienterne. Fordelen ved den nye genterapi er, at patienten kun skal have én enkelt indsprøjtning, mens Spinraza skal injiceres i det hulrum, der omgiver rygmarven, hver fjerde måned resten af livet. Men engangsbehandlingen kan samtidig blive en ulempe for patienten, hvis der efterfølgende viser sig at være hidtil ukendte bivirkninger. Behandlingen kan jo ikke stoppes igen, siger Medicinrådets ene formand Jørgen Schøler Kristensen i en nyhed fra rådet.
Den eksisterende og konkurrerende behandling med Spinraza, som gives fast resten af livet, har en noget mindre listepris på ca. 750.000 kr. ifølge medicinpriser.dk. Medicinrådet skal derfor svare på, om det kan betale sig at tilbyde Zolgensma som behandling også. Ifølge Sundhedspolitisktidsskrift mener Novartis selv, at prisen kun er ca. 50 procent af prisen for det konkurrerende lægemiddel Spinraza, hvis man ser det over 10 års forløb.
Prisen bliver afgørende
I betragtning af at Medicinrådet har godkendt Spinraza til brug for børn op til seks år (ofte SMA type 1 og en del af type 2) ud fra særlige kriterier og samtidig har været ude offentligt at sige, at det vurderer, at Zolgensma er lige så effektiv som den nuværende behandling, er der kun prisen tilbage, som bliver afgørende.
Medicinrådets anden formand Steen Werner Hansen sagde i april:
– De data, vi har set nu, viser ikke en bedre effekt end Spinraza, og vi er fortsat i tvivl om, hvor længe effekten holder. Det, mener vi, skal afspejle sig i prisen.
Der er dog ingen, der ved, hvad den reelle pris er per behandling for hverken Zolgensma eller Spinraza. Det er fortroligt, og den endelige pris forhandles på plads imellem Amgros, som indkøber sygehusmedicin og medicinalvirksomhederne. Derfor kan offentligheden kun forholde sig til listepriserne.
Medicinrådet har samtidig været ude at efterlyse mere dokumentation for effekten ved Zolgensma hos firmaet Novartis, som står bag behandlingen.
Der er få tilfælde med alvorlige bivirkninger
Forældre til børn med SMA og deres læger har ventet på, at behandlingen skulle komme deres børn til gode, siden den blev godkendt til behandling i USA af den amerikanske lægemiddelstyrelse FDA i maj 2019, og i det europæiske medicinagentur EMA i 2020.
Der er bred enighed hos internationale eksperter om præparatets gavnlige effekt, men samtidig gør overlæge og dansk ekspert inden for behandling af SMA, Peter Born, opmærksom på, at der også kan være ulemper ved behandlingen:
”Selv om der er rapporter om, at Zolgensma er de andre behandlinger overlegen, er der ikke gennemført direkte sammenligninger, og de eksisterende studier er stadig små. Antagelsen, at behandling med Zolgensma varer hele livet, er dog rimelig, idet de nerveceller, som er ramt af SMA, fungerer hele livet igennem, men der er i sagens natur ikke data, som viser dette. Og fordelen ved Zolgensma er derfor også stoffets ulempe: Man kan ikke stoppe en behandling, som er givet, hvilket kan være et problem ved bivirkninger, som vi ikke har set endnu,” siger Peter Born til Sundhedspolitisktidsskrift. Peter Born har bekræftet citatet over for Muskelsvindfonden.
Han understreger også, at der kun har været få meget alvorlige bivirkninger, og det er risici, som forældre ofte er villige til at løbe i forhold til diagnosens alvorlighed.
De alvorlige bivirkningerne er indrapporteret som trombotisk mikroangiopati, som er en livstruende tilstand kendetegnet ved anæmi og akut nyresvigt. Det opstod ved fem ud af 800 patienter, hvoraf en af de fem afgik ved døden.
Screening af nyfødte
Medicinrådets drøftelse kommer på et vigtigt tidspunkt, da Sundhedsstyrelsen er i gang med at vurdere et ønske fra flere læger, herunder Peter Born, om at indføre screening for SMA, som en del af screeningsprogrammet for nyfødte i Danmark. Man screener nyfødte for SMA i flere andre lande.
Det ville give lægerne mulighed for at behandle børn med enten medicinen Spinraza eller genterapien Zolgensma på et tidligere tidspunkt, inden børnene udviklede symptomer. I forhold til SMA er det nemlig afgørende med hurtig behandling, da symptomerne hurtigt udvikler sig og forværres med tiden. Når først barnet har mistet førlighed er funktionerne svære at få tilbage. Derfor er behandlingen mest effektiv jo tidligere den gives.
Læs mere om forskning i SMAHvad er Zolgensma?
Zolgensma er et lægemiddel til genterapi til behandling af spinal muskelatrofi, som er en alvorlig nervelidelse, der medfører muskelsvind og -svækkelse. Det er beregnet til patienter med nedarvede mutationer af gener kaldet SMN1, og som enten er diagnosticeret med SMA type 1 (den alvorligste type) eller har op til tre kopier af et andet gen kaldet SMN2.
Læs mere om Zolgensma hos EMASMA TYPE 1
Ved SMA type I har barnet symptomer, før det er seks måneder gammelt og ofte allerede ved fødslen. Muskelkraften er stærkt nedsat og også respirationsmusklerne er tidligt påvirket.
SMA TYPE 2
Ved SMA type II viser symptomerne sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
Andre udvalgte artikler til dig
- 10/09 2020
Hvilke europæiske lande tilbyder behandling med Spinraza?
- 02/04 2021
Spinraza forløbet kort
- 22/06 2020
Marcus må ikke få den medicin, som er udviklet til ham
- 14/08 2019
Danmark er bagerst i bussen på det medicinske område
