Gennembrud: En ny behandlingsvejledning for muskelsvinddiagnosen SMA er netop blevet godkendt af Medicinrådet på dets rådsmøde den 14. december. Dermed åbner rådet op for, at flere mennesker med SMA kan få behandling, men prisen er i vejen
For over et år siden fik patientrepræsentanterne i Medicinrådet med direktøren for Danske Patienter Morten Freil i spidsen fremtvunget, at Medicinrådet skulle udarbejde en behandlingsvejledning for muskelsvinddiagnosen SMA. Baggrunden var, at der nu fandtes tre behandlinger til SMA, og at Medicinrådet utallige gange havde afvist at se på nye data.
– Det har været en lang proces. Den har slidt hårdt på tålmodigheden hos både voksne, unge og forældre inden for hele SMA-miljøet i Danmark. Det er og har været umuligt for os at leve med, at Danmark efterhånden er nogle af de eneste, der ikke tilbyder behandling til personer med SMA over seks år, fortæller formand for Muskelsvindfonden, Simon Toftgaard Jespersen.
”
Medicinrådet har uden forbehold for andet end prisen anerkendt, at langt de fleste mennesker med SMA uanset alder og type kan have gavn af de nye behandlinger. Det er vi efter fem års hård kamp utroligt lettede over
Simon Toftgaard Jespersen
Formand, Muskelsvindfonden
At undgå funktionstab er også et effektmål
Nu er behandllingsvejledningen omsider færdig og selv om den i første omgang kun danner grundlag for en ny prisforhandling med de tre Medicinalvirksomheder, som producerer behandlingerne, er den allerede godt nyt:
– Medicinrådet har uden forbehold for andet end prisen anerkendt, at langt de fleste mennesker med SMA uanset alder og type kan have gavn af de nye behandlinger. Det er vi efter fem års hård kamp utroligt lettede over, udtaler Muskelsvindfondens formand Simon Toftgaard Jespersen og fortsætter:
”
Nu ligger der et enormt etisk ansvar på medicinalindustrien skuldre, så prisen ikke skal være den eneste årsag til, at vi fortsat skal stå uden for behandling.
Simon Toftgaard Jespersen
Formand, Muskelsvindfonden
– Nu ligger der et enormt etisk ansvar på medicinalindustrien skuldre, så prisen ikke skal være den eneste årsag til, at vi fortsat skal stå uden for behandling. Eftersom datagrundlaget ikke er helt så tydeligt for visse grupper, er det kun rimeligt at industrien går på kompromis med deres høje priser for at få alle i behandling.
Et kæmpe benarbejde i fagudvalget
Forud for Medicinrådets godkendelse af behandlingsvejledningen ligger et kæmpe benarbejde i rådets fagudvalg. Muskelsvindfondens patientrepræsentanter Lisbeth Koed Doktor, Thomas Koed Doktor, og fysioterapeut og forskningsleder Ulla Werlauff fra Rehabiliteringscenter for Muskelsvind, har sammen resten af fagudvalget brugt det sidste år på at studere nye Real Life Data og granske et hav af studier. Dette har sammen med den nye konkurrencesituation overbevist Medicinrådet om, at der skal gennemføres en ny prisforhandling med henblik på at få flere med SMA i behandling.
”
Vi er ikke i mål endnu. Det er vi først, når alle tilbydes behandling. Men vi har taget det hidtil største skridt i retning af at få alle i behandling. Så man kan sige det sådan, at champagnen er lagt på køl. Vi tør bare ikke åbne den endnu
Simon Toftgaard Jespersen
Formand, Muskelsvindfonden
– Vi er ikke i mål endnu. Det er vi først, når alle tilbydes behandling. Men vi har taget det hidtil største skridt i retning af at få alle i behandling. Så man kan sige det sådan, at champagnen er lagt på køl. Vi tør bare ikke åbne den endnu, siger Simon Toftgaard.
Find behandlingsvejledningen herQ&A – Direktør Henrik Ib Jørgensen svarer på spørgsmål:
Forhindring af yderligere funktionstab er det vigtigste effektmål
Når I siger, at prisen skal ned, betyder det så, at I som patienter er parate til at give afkald på behandling, hvis prisen er for høj?
– Det vil vi selvfølgelig slet ikke udtale os om før prisforhandlingen har fundet sted. Det afhænger jo både af om prisen er sænket og hvilke prismodeller, man har modet, fleksibiliteten og viljen til at kigge på. Det afhænger også af, hvor rigidt Medicinrådet kigger på den endelige omkostningsanalyse. Men vi har som borgere kun interesse i at bidrage til, at medicin til vores sygdomsgrupper bliver så billig som overhovedet muligt. Vi skal også huske på, at prisen på behandlingen for de patienter, der allerede er i behandling, er meget høj – også set i forhold til udviklings- og produktionsomkostningerne. Medicinrådet har allerede vurderet, at den pris er rimelig i forhold til effekten for den gruppe. Men hvis flere skal i behandling, og datagrundlaget for de grupper ikke er helt så tydeligt, kan vi kun appellere til at industrien sænker priserne, så Medicinrådet i sidste ende ikke kan undskylde sig med, at prisen er for høj i forhold til effekten.
Hvis I skulle give et godt råd til Amgros, hvad skulle det så være?
– For at svare på det spørgsmål, er det vigtigt at slå fast, at behandlingerne relativt set kan virke lige godt på alle. Når man har en fremadskridende sygdom, er opbremsning af sygdommen og forhindring af yderligere funktionstab det allervigtigste effektmål. Derfor må man acceptere, at effekten kan være sværere at måle, jo ældre vi bliver, da mennesker med SMA er meget forskellige. Et andet og ikke særligt belyst element er, at alene tilbuddet om behandling kan have en meget positiv betydning for det mentale helbred og den rehabilitering, man i øvrigt er i gang med.
Vores råd til Amgros og industrien er derfor, at skrue en prismodel sammen, hvor prisen følger dokumentationen for de enkelte undergrupper og hvor tvivlen kommer patienterne til gode. Altså en trappemodel, hvor det i princippet ikke koster særligt meget at tilbyde behandling til en patient, hvor effekten er næsten umulig at fastslå med sikkerhed. ”
Andre relevante artikler til dig
- 08/11 2022
Medicinrådet anerkender, at stabilisering af sygdom også er et mål
- 30/05 2018
Flere får adgang til den ny medicin, Spinraza
- 03/07 2020
Et flertal i Medicinrådet trodser eget fagudvalg og afviser igen Spinraza
- 26/09 2019
Medicinrådet afviser atter livsvigtig medicin
- 27/05 2021
Den første genterapi på muskelsvindområdet er godkendt i Danmark
- 25/10 2019
Høring om Medicinråd: Mennesker får ikke gavnlig medicin
- 02/04 2021
Spinraza forløbet kort
