En ny banebrydende medicin, der er udviklet til mennesker med muskelsvinddiagnosen SMA, vil ikke blive tilbudt til alle typer og aldre, som det ellers var håbet. Medicinrådet sagde på sit møde i går nej til at gøre behandlingen med den ny medicin Risdiplam (Evrysdi) til standardbehandling til alle med diagnosen, men udvidede gruppen til børn med type 3. Kun børn op til 6 år vil få medicinen tilbudt.
Dermed lægger Medicinrådets anbefaling sig tæt op af rådets afgørelse i forhold til en anden medicin, Spinraza, som kom på markedet i 2017, og som også er udviklet til mennesker med SMA. Medicinrådet konkluderer, at Risdiplam er lige så effektiv som Spinraza.
I Medicinrådets anbefaling af Risdiplam skriver de, at anbefalingen gælder:
Patienter med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) type 1, som ikke er i vedvarende ventilationsbehandling mere end 16 timer i døgnet. Medicinrådet anbefaler også Risdiplam til patienter med SMA type 2 og 3, som er under 6 år, når de påbegynder behandlingen.
Som noget nyt gælder anbefalingen nu også børn med SMA type 3, fordi det er dokumenteret, at også denne gruppe har effekt af Risdiplam, hvis de påbegynder behandlingen, inden de er seks år.
Se forklaring af de forskellige typer længere nede i artiklen.
Medicinrådet anbefaler et skift fra Spinraza til Risdiplam
Siden 2017 har børn fået tilbudt Spinraza, inden de fyldte seks år. Den gruppe kan i dag skifte fra Spinraza til Risdiplam, hvis det er en fordel for patienten. Det bliver samtidig billigere for regionen. Rådet skriver:
Da Risdiplam både har fordele for patienterne, og omkostningerne er lavere, anbefaler Medicinrådet, at patienter, som er i Nusinersen-behandling kan skifte til behandling med Risdiplam.
Risdiplam adskiller sig i brug på et afgørende punkt fra Spinraza: Spinraza skal gives via en injektion i rygmarvskanalen hver tredje måned, hvor Risdiplam er en væske, som skal drikkes dagligt. Medicinrådet vurderer, at Risdiplam kan være en fordel for nogle patienter, f.eks. patienter med svær skoliose (rygskævhed) eller patienter, der oplever komplikationer ved indsprøjtning af Nusinersen (Spinraza). Rådet anbefaler dog ikke, at man kombinerer behandling af de to præparater.
Skuffelse over rådets beslutning
Muskelsvindfondens formand Simon Toftgaard Jespersen er skuffet over Medicinrådets beslutning.
” Vi er selvfølgelig glade for, at behandlingen er der, men vi er nedslåede og vrede over, at medicinen ikke kan komme ud og gøre gavn. Simon Toftgaard Jespersen Formand, Muskelsvindfonden
– Vi er selvfølgelig glade for, at behandlingen er der, men vi er nedslåede og vrede over, at medicinen ikke kan komme ud og gøre gavn til alle. Med de begrænsninger, Medicinrådet har sat, er der stadig mange mennesker med SMA – både børn over seks år og voksne – der personligt kommer til at mærke konsekvenserne ved den manglende behandling. De vil mærke tab af funktioner, da SMA er en fremadskridende sygdom,” siger Simon Toftgaard Jespersen.
Sygdomsforløb går i to retninger
Hos RehabiliteringsCenter For Muskelsvind er der glæde, men også skuffelse at spore hos cheflæge og direktør Heidi Aagaard:
– Det er en kæmpe landvinding, at der i løbet af få år er kommet tre medicinske præparater på markedet til behandling af spinal muskelatrofi. Vi kan nu virkelig se resultaterne af den medicinske behandling, og når spinal muskelatrofi i nær fremtid kommer på screeningsprogrammet, vil resultaterne af behandlingen blive endnu tydeligere. Det er også positivt, at børn med type 3 nu også er inkluderet i anbefalingen. Samtidig er jeg nødt til at sige, at det er utrolig ærgerligt, at vi i Danmark fastholder den meget begrænsede målgruppe for den medicinske behandling. De meget skarpe grænser for, hvem der kan få behandlingen, betyder, at vi i stigende grad oplever, at sygdomsforløbet for personer med samme udgangspunkt i funktionsniveau bevæger sig i to forskellige retninger, understreger cheflæge Heidi Aagaard og tilføjer;
”
De meget skarpe grænser for, hvem der kan få behandlingen, betyder, at vi i stigende grad oplever, at sygdomsforløbet for personer med samme udgangspunkt i funktionsniveau bevæger sig i to forskellige retninger
Heidi Aagaard
Cheflæge og direktør, RehabiliteringsCenter for Muskelsvind
– Vi håber, at Medicinrådet vil genoptage drøftelserne om de kriterier, der ligger til grund for inddelingen af målgrupperne for behandlingen, da den nuværende afgrænsning ikke giver mening set fra et sundhedsfagligt synspunkt. Selv om præparaterne har størst effekt, jo tidligere i livet de gives, er der stadig både gode sundhedsfaglige og sundhedsøkonomiske argumenter for at brede dem ud til en større målgruppe.
Regionen skal vælge præparatet med de laveste omkostninger
En del af Medicinrådets opgave er også at se på de samfundsøkonomiske omkostninger ved at anbefale en ny medicin. Rådet anbefaler derfor, at regionen vælge det lægemiddel, som har de laveste omkostninger – i hvert fald indtil en ny behandlingsvejledning for området er færdig.
Anbefalingen betyder, at Medicinrådet råder regionerne til at bruge Risdiplam til mennesker med type 1, 2 og 3, inden de er fyldt seks år, men ikke at Risdiplam nødvendigvis er førstevalg til alle disse patienter, da der i forvejen findes andre lægemidler, nemlig Spinraza og Zolgensma. Zolgensma tilbydes kun til type 1.
Danmark går stadig enegang
Selv om mange andre lande behandler mennesker med SMA, efter at de er fyldt seks år, har Danmark valgt at gå enegang og kun tilbyde at begynde medicinsk behandling af børn, som endnu ikke er fyldt seks år. 
Medicinrådets begrundelse for at sige nej til at tilbyde behandlingen med Evrysdi til alle med SMA er, at den er for dyr i forhold til effekten. Nøjagtig samme begrundelse, som rådet gentagne gange har brugt i forhold til Spinraza.
Medicinrådet mener ikke, at der er nok data, som underbygger, at Risdiplam har en stabiliserende effekt over længere tid. Rådet henviser i sin vurderingsrapport af Risdiplams effekt, at Roche, som er medicinalvirksomheden bag Risdiplam, har brugt for kort tid på opfølgning i sine studier. Rådet skriver:
“Opfølgningstiden i studiet (1 år) er for kort til at vise, om Risdiplam kan stabilisere sygdommen.”
Medicinrådets eget fagudvalg, der består af eksperter på området, og som har vurderet data og dokumentation fra medicinalfirmaernes studier af Risdiplam, har tidligere konkluderet, at både børn og voksne med SMA kan have gavn af den ny medicin, og derfor bør få den tilbudt.
Læs Medicinrådets afgørelse her-
Kort om SMA 1
Spinal muskelatrofi type 1 (SMA) er en arvelig sygdom. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi cellerne i rygmarven, som via nervebanerne signalerer til musklerne at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Ved SMA 1 har barnet symptomer, før det er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen.
I dag tilbydes børn med SMA 1 medicinsk behandling, som kan afhjælpe flere af symptomerne. For at få gavn af medicinen skal barnet være højst seks måneder gammelt ved sygdomsdebut og have tilstrækkelig lungefunktion. Uden medicinsk behandling kommer barnet aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år gammelt.
-
Kort om SMA 2
Spinal muskelatrofi type 2 (SMA) er en arvelig sygdom. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi cellerne i rygmarven, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Børn med SMA 2 får symptomer mellem 5 og 12 måneder og diagnosen bliver typisk stillet, inden de er 1½-2 år. Børn med SMA 2 kommer til at sidde selvstændigt, men kommer ikke til at gå og stå selvstændigt.
Sygdommen kan ikke helbredes, men personer SMA 2 kan med de rette behandlingsmetoder opnå normal levealder.
Personer med SMA 2 og til 25 år og spædbørn med SMA 2, som opdages ved screening, tilbydes behandling med medicin. Medicinen er ikke helbredende, men kan lindre symptomer.
-
Kort om SMA 3
Spinal muskelatrofi type 3 (SMA 3) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
SMA 3 kaldes også nogle gange Wolfart-Kugelberg-Welander efter de læger, der først beskrev sygdommen. Symptomerne kan vise sig fra 18-månedersalderen til teenageårene. Hvis symptomerne debuterer senere, taler man om SMA type 4.
Hvis symptomerne opstår tidligt i barndommen kan det i nogle tilfælde være svært at skelne mellem type 2 og type 3, men klinisk skelner man mellem, om barnet opnår gangfunktion (SMA 3) eller ikke (SMA 2).
Personer med SMA 3 og til 25 år og spædbørn med SMA3, som opdages ved screening, tilbydes behandling med medicin. Medicinen er ikke helbredende, men kan lindre symptomer.
Andre udvalgte artikler til dig
- 26/11 2019
Medicinalvirksomhed:
Ny medicin viser positive resultater - 22/06 2020
Marcus må ikke få den medicin, som er udviklet til ham
- 08/04 2021
Ny medicin er godkendt i EU
- 02/04 2021
Spinraza forløbet kort
