Den 25. februar 2021 godkendte det europæiske medicinagentur EMA lægemidlet Evrysdi (eller Risdiplam, som det aktive stof hedder) fra firmaet Roche. Lægemidlet skal bruges til at behandle muskelsvinddiagnosen spinal muskelatrofi, SMA, og virker nogenlunde på samme måde som medicinen Spinraza, som allerede er på markedet. Dog med den forskel, at Evrysdi er en væske til indtagelse gennem munden.
Selv om Evrysdi nu er godkendt i EMA, kan der være lang vej til en godkendelse i Danmark. Medicinrådet, som er det danske prioriteringsinstitut, skal nemlig også godkende lægemidlet, før det kan komme danske patienter til gode.
Foreløbig ansøgning til Medicinrådet
Allerede den 16.12.2020 indsendte Roche deres foreløbige ansøgning til Medicinrådet. Derefter er Medicinrådet gået i gang med at udarbejde en særlig protokol, som firmaet skal bruge i sin endelige ansøgning. Denne proces er stadig i gang. Dvs. at den endelige ansøgning endnu ikke er sendt til Medicinrådet.
Når den bliver det, starter endnu en lang proces, hvor rådet skal vurdere værdien af lægemidlet sundhedsfagligt og sundhedsøkonomisk for til sidst at nå til en konklusion, om man vil anbefale lægemidlet som standardbehandling til SMA eller ej. I processen inddrages desuden både fagudvalget for SMA og Regionernes forhandlingsorgan, Amgros.
Unødig lang proces
Det er ikke svært at forestille sig, hvor meget tid og ressourcer det kræver, før vurderingen af et nyt lægemiddel til brug i Danmark vil være klar. Det taler helt klart for, at der findes en ny model for såvel godkendelse som prisfastsættelse af ny medicin, og især en model, der bygger på et langt tættere europæisk samarbejde.
Tættere samarbejde i Europa = billigere medicin og hurtigere proces
Muskelsvindfonden har flere gange foreslået, hvordan man med fordel kan gribe hele området med den ofte ret dyre medicin til små diagnosegrupper an.
- Der er brug for meget mere transparens i prisfastsættelsen af de dyre lægemidler. Dette kunne f.eks. gøres ved, at godkendelsesgrundlaget var det samme på tværs af de europæiske lande. Dette vil samtidig kunne bidrage til langt mere lighed i sundhed de europæiske nationer imellem.
- Med henblik på gennemsigtighed omkring priserne kunne man lave grupper af europæiske lande med sammenlignelig betalingsevne og derefter fastsætte en fælles pris for disse. Dette ville samtidig både lette prisforhandlingerne, men også spare industrien for langvarige forhandlinger med de enkelte landes prioriteringsinstitutter, hvorved priserne muligvis også kunne reduceres.
- Når diagnosegrupperne er meget små, giver det god mening at indsamle data via fælles registre og dataudveksling på tværs af landegrænser. Det ville også give mere valide data at arbejde videre med i bedømmelsen af medicin til sjældne diagnoser.
- Der ville være mulighed for stærkere forskningssamarbejder inden for områder, hvor også de nationale lægefaglige miljøer er små. Netop fordi målgrupperne er beskedne i størrelse. Ligeledes kunne man forestille sig, at dette ville spille en rolle i forhold til at afklare behov og studiedesign.
- Der er mulighed for at stille krav til industrien, når man indgår store – og for dem – attraktive kontrakter. Forskellige sociale klausuler kunne være en mulighed.
- På europæisk plan kan man overveje en form for puljefinansiering, så det ikke var de enkelte hjemlige sygehusafdelinger og regioner, der sad alene tilbage med hele udgiften.
Vi føler os overbeviste om, at det ville være til stor fordel for danskere med SMA og en række andre af muskelsvindsdiagnoserne, hvis vores politikere og myndigheder ville søge samarbejdet med vores europæiske naboer i langt højere grad, end tilfældet er.
Og i dette tilfælde ville et europæisk samarbejde helt klart have været en fordel, hvis EMA’s godkendelse af Evrysdi kunne betyde en lettere vej til danskere med SMA.
