Det er sjældent, at man som læge står midt i en udvikling så radikal, at det vil ændre hele måden, man behandler på. Den udvikling står overlæge på Klinik for børn og unge på Rigshospitalet, Peter Born, midt i sammen med familier til børn med muskelsvind.
På ganske få år har behandlingen inden for muskelsvinddiagnosen SMA rykket sig fra, at udviklingen kun gik den forkerte vej til, at man nu ser fremgang.
“Det er en fantastisk historisk tid, vi befinder os i. Udviklingen inden for behandling af SMA er en succeshistorie, som er så exceptionel, at den er svær at sammenligne med noget. Det er en helt fantastisk udvikling inden for medicinsk forskning,” fortæller Peter Born.
“Hos de børn, hvor vi tidligere talte om afslutningen af livet med forældrene, kan vi nu tale om et langt og selvstændigt liv. Det har fuldstændig ændret den måde, vi arbejder med familierne på, hvor vi taler fremgang i stedet for tab af færdigheder. Det er virkelige en succeshistorie – også selv om der har været kontroverser i forhold til, hvem det danske Medicinråd giver lov til at få behandlingen.”
Hvilken behandling er den bedste?
I dag er der tre præparater på markedet mod SMA. Der er Zolgensma, som tilbydes til spædbørn, og Spinraza og Risdiplam, som tilbydes til børn op til seks år.
“Det betyder, at vi i fremtiden skal se på den rigtige behandling for disse børn. Vi skal finde ud af, hvilken behandling der er bedst til hvilken gruppe børn. Det ved vi ikke i dag,” siger Peter Born.
”
“Når vi får indført screening af spædbørn, vil vi opleve en hel anden form for mennesker med SMA.
Peter Born
Børnelæge
Med indtrædelsen af medicin bliver rehabiliteringsindsatsen nu endnu vigtigere, fortæller overlægen.
“Den medicinske behandling kan aldrig stå alene. Men tidligere havde rehabiliteringsindsatsen især fokus på forskellige tiltag, som skulle bevare funktioner. Nu skal vi i højere grad have fokus på at udvikle funktioner.”
Screening af nyfødte
Jo tidligere man begynder behandling med medicin mod SMA, jo større effekt har den. Når først et barn viser symptomer på SMA, er der sket et funktionstab, som er svært at få igen. Derfor mener Peter Born, at et af de vigtigste parametre i fremtiden for behandling af SMA er at indføre screening af nyfødte:
“Når vi får indført screening af spædbørn, vil vi opleve en hel anden form for mennesker med SMA. Når vi venter på symptomerne, som vi gør i dag, så bliver de faktisk diagnosticeret relativt for sent.”
Peter Born regner med, at et barn diagnosticeret ved screening og behandlet som nyfødt vil udvikle sig inden for normal-området – godt nok i underkanten af det normale, men barnet vil stadig opnå alle milepæle.
Jeg bliver glad på menneskehedens vegne
Når overlæge Peter Born ser fremgang hos børnene, er det et af de områder i hans arbejdsliv, som giver ham allermest glæde.
“Det er fantastisk. Hver gang jeg ser et barn, som har tilegnet sig nye færdigheder, som før var helt umulige at tænke sig, bliver jeg glad – på familiens vegne, men også på hele menneskehedens vegne. Det er en langvarig forskningsindsats, som har gjort, at vi er kommet hertil i dag. Og det baner vejen for andre forskningsområder i fremtiden.”
Sundhedsstyrelsen anbefaler screening af nyfødte for muskelsvind
Andre udvalgte artikler til dig
- 21/02 2022
Ministeren tøver med at screene spædbørn for alvorlig diagnose
- 21/02 2022
Halfdan havde stærke ben ved fødslen
- 01/02 2022
Et kig i krystalkuglen viser lovende udvikling af medicinske behandlinger
- 25/09 2021
Stor opbakning fra læger og forskere til national plan på muskelsvindområdet
- 01/12 2021
Husker du Sander og Merle, som fik tilbudt medicinen Spinraza?
- 01/12 2021
Vil du sige ja til at få medicinsk behandling?
- 17/12 2021
Uden behandling kunne 3-årige Merle ikke gå
