Rådet afventer dog klare kriterier, før de vil godkende medicinsk behandling af voksne med spinal muskelatrofi (SMA)
Medicinrådet har taget små skridt, men dog i den rigtige retning, mener Muskelsvindfonden, efter at rådet netop har offentliggjort referatet fra sit seneste møde den 26. oktober. På dagsordenen var en drøftelse af den medicinske behandling af muskelsvinddiagnosen spinal muskelatrofi, SMA og et udkast til en behandlingsvejledning for de tre medicinske præparater, der i dag er på markedet til behandling af sygdommen: Zolgensma, Spinraza og Evrysdi.
Nye toner fra Medicinrådet
Ifølge referatet åbner Medicinrådet endnu ikke op for, at behandlingen skal udvides til at gælde en større gruppe af patienter med SMA end dem, der allerede er omfattet, men der er nye toner. Medicinrådet konstaterer nemlig, at de seneste studier af voksne og børn over seks år tyder på, at medicinen stabiliserer sygdommen. Og det er en ny erkendelse, som er et vigtigt skridt i den rigtige retning.
Medicinrådet understreger dog også ifølge referatet, at de nye studier er uden kontrolgruppe og af lav kvalitet. Derfor vurderer rådet, at evidensen for effekten fortsat er svag, særligt for voksne. Konklusionen fra rådsmødet er derfor, at rådet har bedt fagudvalget om at udarbejde mere klare kriterier for en eventuel opstart af behandling af voksne patienter, før Medicinrådet kan godkende behandlingsvejledningen.
Medicinprisen bør afspejle dokumentationen
Ifølge Muskelsvindfondens formand Simon Toftgaard Jespersen er meldingen fra Medicinrådet et godt tegn:
– Det er et stort fremskridt, at Medicinrådet for første gang erkender, at stabilisering af sygdommen er et effektmål for behandling af voksne med SMA. Vi havde nu gerne set, at Medicinrådet havde godkendt behandlingsvejledningen fremfor at lade det afvente udarbejdelsen af såkaldte opstartskriterier, siger han og fortsætter:
– Som patientforening erkender vi, at ukontrollerede Real World Data aldrig kan blive lige så stærke som kontrollerede kliniske forsøg. Men eftersom alle andre lande tilbyder behandling af voksne, er der bare ikke udsigt til, at data bliver bedre. Derfor er det vores holdning, at prisen skal afspejle dokumentationen, så tvivlen kan komme patienterne til gode – og at vi kan få behandlingerne ud at virke blandt de mennesker, der er blandt de få voksne med SMA i Europa, der står efterladt på perronen.
En kamp siden 2017
Muskelsvindfonden – samt forældre og børn – har, siden den medicinske behandling til SMA blev en realitet i 2017, kæmpet for at overbevise Medicinrådet om, at medicin bør gives til langt flere mennesker med diagnosen i Danmark på samme måde som i andre lande. Medicinen kan være med til at bremse sygdommens udvikling. I dag er medicin kun tilgængelig i Danmark til en begrænset gruppe børn og kun op til seks år.
Læs punkt 5 i referatet fra Medicinrådets møde den 26. oktober
Læs mere om vores kamp for medicin
- 14/08 2019
Danmark er bagerst i bussen på det medicinske område
- 03/07 2020
Et flertal i Medicinrådet trodser eget fagudvalg og afviser igen Spinraza
- 01/12 2021
Medicin er nødvendig, men ingen mirakelkur
- 26/09 2019
Medicinrådet afviser atter livsvigtig medicin
- 02/09 2021
Medicinrådet træffer beslutning om ny medicin sidst i oktober
- 01/12 2021
Husker du Sander og Merle, som fik tilbudt medicinen Spinraza?
- 20/08 2019
Magnus rejser til Belgien for at få medicin
- 22/06 2020
Marcus må ikke få den medicin, som er udviklet til ham
- 22/06 2020
Marcus må ikke få medicinen, som kan sikre, at han fortsat kan gå
- 17/12 2021
Uden behandling kunne 3-årige Merle ikke gå
