Medicinsk behandling af voksne med muskelsvinddiagnosen SMA er et af de helt store temaer på årets internationale kongres i Ghent, Belgien. I Danmark og Sverige kæmper vi for at få adgang til de tilgængelige behandlinger. Flere steder i Europa kæmper de for retten til at bevare den. Direktør Henrik Ib Jørgensen rapporterer fra kongressen.
Der er ingen tvivl om, at der er vanskeligheder med at få tilbudt medicinsk behandling mod SMA eller få lov til at bevare den, hvis man allerede er i behandling. Og årsagen til vanskelighederne er medicinalindustriens skyhøje priser. De høje priser er den afgørende årsag til, at ingen mennesker med SMA over 25 år i Danmark har fået tilbudt behandling, og at flere andre lande kun har godkendt den ene af de to mulige behandlinger.
Derudover har flere lande kun godkendt det ene af de to mulige præparater – hvilket er et kæmpe problem, da flere med SMA har skæv ryg, og derfor kan de ikke behandles med det ene præparat, kaldet Spinraza.
Ulogisk prissætning i Danmark
Det centrale problem i Danmark er, at industrien stort set har forlangt de samme priser for voksne som for børn, selv om industrien ikke har investeret en krone i at dokumentere effekten på voksne. Ikke overraskende er alle på kongressen i Belgien enige om, at alle mennesker med SMA fortjener at få tilbudt behandling, fordi den er gavnlig. Derfor skal vi sende et signal til industrien om , at de skal
”
Alle mennesker med SMA fortjener at få tilbudt behandling
Henrik Ib Jørgensen
direktør
Stabilisering af den fremadskridende muskelsvind burde slet ikke være en gevinst, man diskuterer. Stabilisering betyder, at man ikke taber yderligere funktioner i fx arme og ben – og for de fleste mennesker vil det som oftest være vigtigere ikke at miste de funktioner, man har, end det at erhverve nye funktioner, man aldrig har haft. Det gælder uanset om der handler motoriske funktioner, lungefunktioner eller fx træthed.
Er styrket samarbejde løsningen?
Når vi overhovedet diskuterer, om vi skal behandle voksne med SMA skyldes det udelukkende, at prisen er tårnhøj. På et særligt globalt event for patientforeningsrepræsentanter dagen før selve kongressen diskuterede vi, hvordan vi kan styrke det internationale samarbejde og interessevaretagelse i hvert enkelt land.
Vi har været 100 repræsentanter fra 50 lande på 6 kontinenter til kongressen. Vi har diskuteret, hvordan vi kan presse industrien uden at fratage dem lysten til at investere. Kan internationalt samarbejde om priser og vurdering af behandlinger være en del af løsningen?
”
Kan internationalt samarbejde om priser og vurdering af behandlinger være en del af løsningen?
Henrik Ib Jørgensen
direktør
Vi har også drøftet, hvordan vi som foreninger på tværs af lande kan bidrage til, at der i større omfang indgås innovative aftaler, hvor industrien også påtager sig et økonomisk ansvar for, at deres studier er gennemført på så små grupper og over så relativt kort tid, at der kan være tvivl om effekten – og især langtidseffekten – af behandlingerne. At industrien gennem lavere priser er med til at betale for de Real Life Data, som hidtil kun er finansieret af sundhedsvæsnerne i de lande, der tager behandlingerne i brug.
Universitetshospitalerne med i vigtige diskussioner
Det er derfor også meget principielle diskussioner, som langt fra kun har noget med SMA og andre neuromuskulære sygdomme, men alle sjældne diagnoser. Muskelsvindfonden og RCFM er iøvrigt stærkt repræsenteret på SMA kongressen i Ghent og heldigvis har Universitetshospitalerne også prioriteret at være med.
SMA Kongressen afholdes hvert andet år og har efterhånden udviklet sig til et af de vigtigste mødesteder for forskere inden for det neuromuskulære felt.
Du har læst et indlæg af:
-
Henrik Ib Jørgensen
direktørhib@muskelsvindfonden.dk @henrikib LinkedIn
