Det blev hverken et ja eller nej til den ny medicin Risdiplam på Medicinrådets møde i går onsdag d. 1. september 2021
Den ny medicin, Risdiplam, til mennesker med muskelsvinddiagnosen SMA var på Medicinrådets dagsorden i går, men der blev ikke truffet beslutning om, hvorvidt rådet anbefaler medicinen til standardbehandling eller ej.
Det oplyser Medicinrådets sekretariat til Muskelsvindfonden.
”
Nu skal Amgros forhandle en pris med ansøger, og derefter skal rådet tage stilling til anbefalingen.
I en mail skriver sekretariatet:
“Medicinrådet har ikke taget stilling til anbefalingen vedrørende Risdiplam endnu. På rådsmødet i dag godkendte rådet vurderingen af lægemidlets værdi (effekt). Nu skal Amgros forhandle en pris med ansøger (medicinalvirksomheden: red), og derefter skal rådet tage stilling til anbefalingen. Vi forventer, at det bliver på rådsmødet den 29. september 2021.”
Medicinrådet: Risdiplam har ingen effekt på børn over seks år
Det fremgår af Medicinrådets rapport over vurdering af Risdiplam, at rådet har taget stilling til medicinens værdi (effekt) i forhold til det eksisterende præparat, Spinraza, som kom på markedet i 2017. Medicinrådet sidestiller Risdiplam med Spinraza (Nusinersen):
“Medicinrådet vurderer, at Risdiplam er en lige så god behandling som Nusinersen til de patienter med SMA type 1 og 2, som i dag bliver behandlet med Nusinersen. Det er typisk børn, der påbegynder behandling inden 6-årsalderen.”
Medicinsk behandling af mennesker med SMA
Præparat: Spinraza Indholdsstof: Nusinersen Producent: Biogen
Præparat: Evrysdi Indholdsstof: Risdiplam Producent: Roche
I dag bliver Spinraza kun tilbudt en lille gruppe børn under 6 år, men Muskelsvindfonden arbejder for, at målgruppen for de medicinske behandlinger til mennesker med SMA udvides til alle: dvs. også større børn, unge og voksne.
I forhold til Risdiplam skriver Medicinrådet i rapporten, at der ikke er “påvist effekt af Risdiplam for større børn og voksne med SMA type 2 og 3 i aldersgruppen 6-25 år. Opfølgningstiden i studiet (1 år) er for kort til at vise, om Risdiplam kan stabilisere sygdommen. Efter Medicinrådets kategorisering har Risdiplam derfor ingen dokumenteret merværdi for disse patienter sammenlignet med ingen medicinsk behandling.”
Muskelsvindfonden er ved at dykke ned i baggrunden for den vurdering.
- 03/07 2020
Et flertal i Medicinrådet trodser eget fagudvalg og afviser igen Spinraza
- 10/09 2020
Hvilke europæiske lande tilbyder behandling med Spinraza?
- 28/08 2019
Professor: Spinraza virker på alle
- 17/12 2021
Uden behandling kunne 3-årige Merle ikke gå
- 22/06 2020
Marcus må ikke få den medicin, som er udviklet til ham
