26. august 2021
Det at kunne spise selv er ikke en lille ting. At kunne bremse en sygdoms udvikling er ikke en lille ting. At få en bedre livskvalitet er ikke en lille ting
Vi ved, at medicin mod SMA virker på alle mennesker med SMA – bare på forskellig måde. Alligevel vælger Medicinrådet kun at tilbyde medicin til børn under seks år.
Medicinrådet mener, at prisen på medicin mod SMA er for høj i forhold til den dokumenterede effekt, når den gives til mennesker over 6 år. Medicinrådet anerkender, at medicinen virker, men ikke ‘nok’.
Spørgsmålet er, hvornår effekten er stor nok til, at Danmark vil betale?
Det at kunne trække vejret selv er ikke en lille ting. Det at kunne spise selv er ikke en lille ting. Det at kunne give et kram er ikke en lille ting. Det at kunne bremse sygdommens udvikling er ikke en lille ting.
Medicinrådets nej til medicinen betyder, at børn over 6 år og voksne med SMA mister funktioner, mens de venter, da SMA er en fremadskridende diagnose. Funktioner, som de ikke kan få tilbage. Medicinrådet sætter betingelser op for adgangen. Vi mener, at mennesker med SMA skal have et #ubetingetja, når de søger effektiv medicin, der kan bremse deres muskelsvind.
Læs om Marcus, som du ser herover
Mød Halfdan, som er bevis på, at medicinen virker
Halfdan har SMA og er en af de få i Danmark, som får medicin. Danmark giver den kun til en begrænset gruppe mennesker med SMA. Mennesker med SMA har et defekt gen, og medicinen kompenserer for det stof, som hans defekte gen ikke producerer. Derfor fastslår eksperter, at medicinen virker på alle med SMA. Hør eksperterne længere nede, men først skal du møde Halfdan og hans mor Anne Sevelsted.
”
Jeg synes, det er forfærdeligt, at der er børn, som ikke får glæden af den behandling, som vi kan se, virker så fantastisk godt på Halfdan.
Anne Sevelsted
Mor til Halfdan
De små ting er store
Olivia på knap to år har SMA og er en anden af de få mennesker i Danmark, som får medicin. Medicinen har betydet, at hun kan sidde selv, hun kan spise selv, rulle rundt på gulvet og meget mere. Det kan virke som mange små færdigheder, som medicinen kan bevare, men for Olivia og hendes familie gør de små ting en kæmpe forskel for hendes liv. Små ting er store. Vi tager alle små nye færdigheder med kyshånd, fortæller hendes mor Rikke i denne video.
”
Vi tager alle små nye færdigheder med kyshånd.
Rikke Schou
Mor til Olivia
Det danske Medicinråd har valgt kun at give medicin til få mennesker med diagnosen SMA. Men det giver ingen mening, mener verdens førende eksperter
Det virker på alle typer SMA
Professor og verdens førende ekspert i SMA fra Center for Neuromuskulære sygdomme på Ohio State University, Dr. Arthur Burghes, forklarer, at Spinraza virker på alle med SMA. Derfor SKAL vi behandle alle, da bare det at bremse sygdommens udvikling er en klar effekt.
”
Det er ligegyldigt, hvilken type SMA du har. Medicinen virker efter samme princip.
Dr. Arthur Burghes
Professor, Ohio State University
Spinraza har effekt på alle. Blot ikke lige meget
Professor i neuromuskulære sygdomme på Oxford University og en af de førende behandlere med Spinraza i verden, Professor Laurent Servais understreger, at Spinraza er effektiv.
”
Fordi det virker bedre på yngre patienter, betyder det ikke, at det ikke virker på alle patienter.
Professor Laurent Servais
Det virker på alle med SMA
Adrian Krainer er professor i molekylær genetik ved Cold Spring Harbor Laboratory i USA. Hans team udviklede lægemidlet nusinersen, som senere fik produktnavnet Spinraza – den første tilgængelige behandling af SMA. Han mener, vi spilder kostbar tid, mens vi tøver på at tilbyde behandling til alle.
Danmark har de strammeste restriktioner
I Danmark har kampen for, at alle med SMA skal modtage medicin, vist sig at være den hårdeste af dem alle. Danmark er i dag det land med de strammeste restriktioner. Vi behandler kun børn under seks år, hvilket betyder, at cirka 170 mennesker – heraf 20 børn – ikke kan få behandling. En behandling, som kan ændre deres liv.
De kliniske data, som andre lande har baseret deres beslutning på, er de samme data, som Danmark har. Men Danmark er mere restriktiv. Hvorfor?
Lande som England, Skotland, Nordirland, Tyskland. Holland, Frankrig, Spanien… og mange flere tilbyder behandling til alle – både børn og voksne – med diagnosen SMA. Danmark skal følge efter.
Muskelsvindfonden står uforstående over for, at Danmark tolker de samme data så forskelligt fra andre lande.
Der er mere medicin på vej
Der findes to typer medicin mod SMA i dag. Det er præparaterne Spinraza og Zolgensma.
Nu skal Medicinrådet igen vurdere en ny medicin mod SMA, som hedder Evrysdi (Risdipam).
Historien med det første præparat, Spinraza, har vist, at Danmark er mere restriktiv end alle andre lande, vi sammenligner os med. Historien må ikke gentage sig. Vi skal rette op på datidens fejl. Nu. Børn og voksne bliver dårligere, mens vi venter.
På kortet herunder kan du se, hvordan adgangen til medicinen Spinraza er i andre lande.
Læs flere internationale neurologers argumenter
Læs tidl. handicappolitisk chef i Muskelsvindfonden, Jørgen Lengers, indlæg skrevet i 2017. Det er desværre stadig gældende. Læs indlæg
Læs mere om vores kamp for adgang til medicin her