Spinraza skal igen drøftes i Medicinrådet

Jane Schelde

15. apr 2020

Medicinen Spinraza (Nusinersen) er udviklet til mennesker med diagnosen Spinal muskelatrofi, SMA. I dag anbefaler Medicinrådet kun brugen af Spinraza som standardbehandling til børn med SMA op til seks år, da de i en tidligere afgørelse har slået fast, at der ikke er nok dokumentation for effekten af medicinen i forhold til præparatets pris.

Spinraza på dagsordenen flere gange

Medicinrådet har haft Spinraza på sin dagsorden af flere omgange, men hver gang har rådet afvist at gøre behandlingen med Spinraza til standardbehandling for alle mennesker med SMA. Kun en lille gruppe mindre børn har fået tilbudt behandlingen efter særlige kriterier, og Medicinrådet har kun lempet meget lidt på kriterierne og målgruppen, siden de behandlede ansøgningen om Spinraza første gang i efteråret 2017.

Du kan læse om det tidlige forløb her

Medicinrådet ville have flere data

I efteråret 2019 kom sagen igen op i Medicinrådet, men meldingen var igen klar: rådet ville ikke tage stilling til medicinen, før det fik forelagt real-world-data. Dvs. data, som ikke er indsamlet i et klinisk kontrolleret studie, men på tværs af databaser og patientgrupper, efter at produktet er sendt på markedet og er i brug.

Fagudvalget, der rådgiver Medicinrådet om SMA, har derfor siden efteråret forsøgt at indsamle data fra andre europæiske landes erfaringer med Spinraza.

I materialet indgår bl.a. en netop offentliggjort undersøgelse, som tyske forskere har lavet blandt 173 personer med SMA. Gruppen er i alderen 16-65 år, og de har alle modtaget behandling med Spinraza i op til 14 måneder.

Konklusionen på den tyske undersøgelse er, at behandlingen med Spinraza medfører en meningsfuld forbedring af det fysiske funktionsniveau.

Spinraza mere tilgængeligt i andre europæiske lande

I dag er Spinraza godkendt til brug for alle med SMA i flere andre lande, bl.a. Tyskland, Holland, Belgien, Italien, Polen, Portugal, Rumanien, Skotland og Frankrig.

Se oversigtskort her fra Treat SMA’s hjemmeside. (opdateret aug. 2019)

Læs formandens indlæg i Sundhedspolitisk Tidsskrift