Det er en kæmpe sejr, at flere børn og unge nu kan få tilbudt gavnlig medicin mod deres muskelsvind. Medicinrådet har i går besluttet at udvide patientgruppen, så børn og unge op til 25 år kan få tilbudt behandling, og det bringer stor glæde. Muskelsvindfonden arbejder videre for adgang til alle, uanset alder.
Indtil i går kunne kun børn med muskelsvinddiagnosen SMA (spinal muskelatrofi) op til seks år få tilbudt medicin mod deres muskelsvind, men i dag er virkeligheden en anden. Nu kan børn og unge til og med 25 år få tilbudt medicinsk behandling, såfremt de opfylder opstartskriterierne.
Hvad er opstartskriterier?
Den række af betingelser, som Medicinrådet kræver opfyldt for at være i målgruppen for den medicinske behandling.
Find kriterierne i Medicinsrådets behandlingsvejledning for SMA
– Det er ganske enkelt fantastisk, at langt flere endelig kan få den medicin, som gavner dem. Børn, unge, forældre, bedsteforældre, naboer og mange andre har kæmpet hårdt for den her dag siden 2017, hvor det første præparat kom på gaden i Danmark. Siden dengang har behandling kun været tilgængelig for ganske få, ventetiden har været urimelig, men i dag er vi glade på vegne af de børn og unge, som nu får tilbudt behandling, siger Simon Toftgaard Jespersen, Muskelsvindfondens formand. Han understreger samtidig, at Muskelsvindfonden bestemt ikke glemmer den gruppe voksne, som stadig står uden mulighed for medicinsk behandling.
Læs nyheden fra Medicinrådet her
Camilla har kæmpet for medicin til Marcus
En af dem, som har kæmpet med, er Camilla Lorenzen, mor til Marcus på nu 13 år med muskelsvind. Deres familie bor tæt på den tyske grænse, så derfor var det umenneskeligt for dem at vide, at på den anden side af grænsen kunne børn som Marcus godt få hjælp.
– Vi er så lykkelige over, at behandlingen endelige er godkendt, siger Camilla Lorenzen og fortsætter:
– Vi har kæmpet en kamp i seks år, og psykisk er det hårdt at vide, at der findes medicin med god effekt, men man bliver nægtet adgang til den. Marcus kan mærke, at det går den forkerte vej og derfor er tiden altafgørende. Derfor har vi også lovet ham, at vi rykker til Tyskland, hvis det igen bliver afvist.
Pres fra Danske Patienter og Muskelsvindfonden
Medicinrådets udmelding så sent som i marts 2023 var, at prisen på medicinen stadig var alt for høj. Rådet anerkendte dog effekten, men ville ikke udvide patientgruppen på grund af den høje pris.
Rådet valgte dog – efter pres fra Danske Patienter og Muskelsvindfonden – at opfordre regionernes forhandlingsorgan “Amgros” til at sende et nyt udbud til medicinalvirksomhederne for at få lavere priser. Siden er det gået stærkt, netop fordi Amgros var indstillet på at få aftalen for børn og unge i hus inden sommeren.
– Inden Amgros sendte det nye udbudsmateriale ud, inviterede de både Danske Patienter og os til en række møder for at få vores perspektiver med i forhandlingerne. Og det lykkedes os at få dem til at lytte til vores argumenter. Godt nok har vi ikke fået alle vores ønsker igennem, men jeg tror på, at døren ikke er helt lukket i, for at voksne med SMA også kan få tilbudt behandling, men det tager længere tid. Vi fortsætter derfor dialogen og arbejdet, så alle uanset alder kan få tilbudt medicin, siger formanden.
Læs Medicinrådets anbefaling herSpinal Muskelatrofi ( SMA) typer
Der findes flere typer af Spinal Muskelstrofi (SMA). SMA er en arvelig sygdom, som medfører svind af musklerne, fordi cellerne i rygmarven, som via nervebanerne signalerer til musklerne at de skal trække sig sammen, forsvinder.
De mest synlige typer i statistikkerne er SMA 1, 2 og 3. Her er de kort beskrevet:
-
-
Ved SMA 1 har barnet symptomer, før det er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen.
I dag tilbydes børn med SMA 1 en medicinsk behandling, som kan afhjælpe flere af symptomerne. Uden medicinsk behandling kommer barnet aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år gammelt.
-
Børn med SMA 2 får symptomer mellem 5 og 12 måneder og diagnosen bliver typisk stillet, inden de er 1½-2 år. Børn med SMA 2 kommer til at sidde selvstændigt, men kommer ikke til at gå og stå selvstændigt.
Sygdommen kan ikke helbredes, men personer med SMA 2 kan med de rette behandlingsmetoder opnå normal levealder.
Der findes en to type medicin kaldet Spinraza og Evrysdi, som tilbydes børn, der opfylder bestemte kriterier.
-
SMA 3 kaldes også nogle gange Wolfart-Kugelberg-Welander efter de læger, der først beskrev sygdommen. Symptomerne kan vise sig fra 18-månedersalderen til teenageårene. Hvis symptomerne debuterer senere, taler man om SMA type 4.
Hvis symptomerne opstår tidligt i barndommen kan det i nogle tilfælde være svært at skelne mellem type 2 og type 3, men klinisk skelner man mellem, om barnet opnår gangfunktion (SMA 3) eller ikke (SMA 2).
-
Læs mere
- 22/06 2020
Marcus må ikke få den medicin, som er udviklet til ham
- 26/09 2019
Medicinrådet afviser atter livsvigtig medicin
- 30/03 2023
Medicinrådet er skuffet over de nye pristilbud
- 01/12 2021
Han forsker i sin egen diagnose
- 17/12 2021
Uden behandling kunne 3-årige Merle ikke gå
