Få overblik over sagen om Spinraza, som er den første medicin til mennesker med muskelsvinddiagnosen Spinal muskelatrofi (SMA)

15. maj 2019: Det danske Medicinråd åbner for at genvurdere sagen om Spinraza, efter at der er kommet nye data frem. Fagudvalget omkring SMA, som er nedsat af Medicinrådet, skal komme med en ny indstilling til rådet. Sagen kommer formentlig på Medicinrådets møde den 28. august 2019.

Maj 2019: Storbritannien åbner for adgangen til Spinraza for alle patienter med SMA. Storbritannien har hidtil afvist behandlingen for alle grupper pga. prisen og manglende dokumentation for effekten, men efter at nye data er blevet fremlagt på en amerikansk neurologikonference, ændrer det britiske medicinråd holdning.

April 2019: Frankrig følger trop og åbner for generel adgang til Spinraza i en forsøgsperiode.

13. februar 2019: Det skotske medicinråd beslutter, at alle patienter med SMA 1, 2 og 3 skal have adgang til Spinraza i en tre-årig periode. Samtidig vil man indsamle erfaringer og data, som siden skal danne grundlag for den endelige beslutning, om Spinraza skal frigives til alle med SMA. Indtil februar var det kun skotske børn med SMA 1, der kunne få medicinen tilbudt.

14. januar 2019: Et dansk casestudie blandt de tre danske børn med SMA 1, der har modtaget Spinraza i det tidlige program, før det danske Medicinråd havde taget stilling til medicinen, bliver offentliggjort. Studiet viser, at medicinen har en betydelig effekt på børnene, og at effekten er størst, jo yngre børnene er ved behandlingens start.

18. november 2018: Muskelsvindfonden inviterer alle interesserede medlemmer til debat- og dialogmøde om de nye medicinske behandlinger. Mødet har titlen ”Medicinen kommer- hvordan påvirker det os?” Mødet kommer især til at handle om Spinraza og de forskellige holdninger, der er opstået blandt Muskelsvindfondens medlemmer i forhold til foreningens prioritering af medicinske behandlinger kontra fokus på at skabe bedst mulige vilkår for mennesker med muskelsvind generelt.

September 2018: Muskelsvindfonden indleder møder med de folketingspolitikere, der deltog i Folkemøde-debatten om medicinprioritering. Oplæg til møderne er bl.a. et forslag om at oprette en solidaritetspulje eller udligningsordning, så små diagnosegrupper ikke kommer i klemme i prioritering af ny og dyr medicin. Medicin til små diagnosegrupper vil altid være dyrere end medicin til folkesygdomme.

August 2018: Syv forældre anmelder til Patienterstatningen, at deres børn er blevet yderligere svækket, fordi de ikke har haft adgang til medicinen Spinraza. Forældrene mener, at børnenes læger burde have tilbudt behandlingen med Spinraza, når de vurderede, at børnene ville kunne få gavn af medicinen. Sagerne bliver dog afvist af Patienterstatningen, fordi lægerne reelt ikke har haft adgang til medicinen med henvisning til ressourcebegrænsning.

Juli-august 2018: Hen over sommeren følger medierne nøje flere af de danske familier med børn med SMA 2, der er påbegyndt behandlingen med Spinraza.

7. juli 2018: Medicinalfirmaet Biogen, der har produceret Spinraza, offentliggør en meddelelse om, at der kan være risici forbundet med Spinraza. Der er registreret tilfælde, hvor børn, der har fået medicinen, har fået øget tryk og væske i hjernen. Derfor anbefaler Biogen, at læger informerer forældre om risikoen, og at de nøje tjekker deres patienter for de potentielle risici.

14. juni 2018: På Folkemødet på Bornholm arrangerer Muskelsvindfonden en debat om prioritering af ny medicin som en udløber af Spinraza-sagen. En række toneangivende folketingspolitikere diskuterer med bl.a. Muskelsvindfondens formand og formand for Danske Patienter om generelle problemstillinger for mennesker med sjældne diagnoser i forhold til ny og dyr medicin. Alle politikere er enige om, at der skal findes en løsning på problemet. En løsning, som ikke kun gælder mennesker med muskelsvinddiagnoser, men også andre små diagnosegrupper. Politikerne lover at følge op i efteråret 2018.

30. maj 2018: En ny dokumentation af effekten på Spinraza betyder, at Medicinrådet tager sagen op til fornyet vurdering. Resultatet bliver, at rådet stadig ikke vil gøre Spinraza til standardbehandling, men gør målgruppen til medicinen lidt større. Dvs. børn med SMA2 op til 6 år og efter opfyldelse af visse andre kriterier kan få tilbudt Spinraza. Kriterierne er bl.a., at børnene skal have haft symptomdebut før 24 måneder og have max fire års sygdomsvarighed. De nye kriterier åbner for behandling af en lille gruppe børn.

24. april 2018: Medicinrådet tager endnu engang Spinraza-sagen op, dog kun som en drøftelse uden nye afgørelser. Drøftelserne skal fortsætte på rådets næste møde den 30. maj.

3. april, 2018: Sundhedsminister Ellen Trane Nørby indkaldes til samråd af folketingsmedlem Jeppe Jakobsen fra DF, som på baggrund af Spinraza sagen kan se, at de syv principper for prioritering af sygehuslægemidler ikke overholdes. Ministeren forpligter sig til at gå videre med sagen, da hun er enig i, at det syvende princip ikke bliver udmøntet i regionerne – flere læger har i et fortroligt bilag meddelt, at de ikke kan få adgang til at behandle med Spinraza. Det syvende princip indebærer ellers, at der sikres lige adgang for både store og små patientgrupper, og at der tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Med andre ord skal det være muligt for læger at ordinere medicinen til patienter, som de mener, får gavn af den.

15. marts, 2018: Spinraza er atter på dagsordenen i Medicinrådet, men som orienteringspunkt, der efterfølgende skal drøftes. En henvendelse fra RehabiliteringsCenter for Muskelsvind (RCFM) indgår som en del af drøftelserne, da RCFM blandt andet har bedt om en redegørelse for Medicinrådets afgørelse af Spinraza. Resultatet af mødet er, at der igangsættes ny proces ifm Spinraza, hvor Medicinrådet blandt andet skal erfaringsudveksle med vores to nabolande Sverige og Norge, som har sagt ja til Spinraza.

Feb. 2018: Et anerkendt engelske fagtidskrift har publiceret gode resultater fra et studie omkring den ny medicin, Spinraza. Det får nogle børnelæger til at insistere på, at Medicinrådet skal genoptage Spinrazasagen.

Feb. 2018: De tre overlæger, der behandler børn og unge med SMA på de tre universitetshospitaler i Danmark, udtrykker kritik af Medicinrådets afgørelse. De mener ikke, at deres faglige argumenter er blevet hørt i rådet. Samtidig melder flere politikere, bl.a. Jeppe Jakobsen fra DF og Kirsten Normann fra SF, at Medicinrådets afgørelse ikke har levet op til de kriterier, Folketinget oprindeligt havde vedtaget for Medicinrådets arbejde, og de stiller spørgsmål til sundhedsministeren.

12. feb. 2018: Norge siger ja til at tilbyde Spinraza til børn og unge med SMA efter samme principper som i Sverige. Det lægger yderligere pres på det danske medicinråds vurdering.

30. jan. 2018: Medicinrådet siger atter nej til at anbefale Spinraza som standardbehandling, men åbner dog for at udvide målgruppen med nogle få børn, der har SMA type 1, og som har to-tre af de såkaldte SMN-kopier i generne. Der er stadig ikke tale om standardbehandling, men protokollerede forløb.

26. jan. 2018: Muskelsvindfonden indsender et høringssvar til de ændringer i Medicinrådets metodehåndbog, som rådet har foreslået. Hvis ændringerne bliver vedtaget, betyder det, at der i højere grad tages hensyn til små diagnosegrupper i vurderingen af ny medicin – et kritikpunkt, som Muskelsvindfonden har fremført igennem hele forløbet.

Jan. 2018: Muskelsvindfondens formand deltager for første gang som medlem i det fagudvalg, der skal rådgive Medicinrådet om Spinraza. Sagen kommer igen på dagsordenen til Medicinrådets møde i slutningen af januar. Op til mødet opfordrer forældregruppen alle til at deltage i en mailkampagne til Medicinrådets medlemmer.

Dec. 2017: Sverige siger ja til at tilbyde Spinraza til børn og unge under 18 år med SMA type 1, 2 og 3 under visse betingelser og som protokollerede forløb, der skal stoppes, hvis behandlingen ikke har nogen effekt på barnet / den unge.

25. nov. 2017: Muskelsvindfonden afholder temadag om forskning for alle interesserede medlemmer, hvor Spinraza-sagen er et af de vigtige punkter.

Okt-nov. 2017: – Muskelsvindfonden og selvbestaltede grupper af forældre til børn med SMA fortsætter kampen på forskellig måde – med møder, underskriftsindsamlinger, kampagner og direkte kontakter til politikere, medicinalfirma, læger, Danske Patienter m.fl.

Okt. 2017: Medicinrådets beslutning vækker stor opsigt – både i Muskelsvindfonden, blandt personer med SMA, på sundhedsområdet og i medierne. Sagen er den første i det nystiftede Medicinråd, der både skal vurdere den medicinske effekt på præparatet og økonomien. Muskelsvindfondens formand udtaler sig i flere medier om sagen.

12. okt. 2017: Medicinrådet træffer afgørelse: Spinraza skal ikke tilbydes som standardbehandling overhovedet. Kun i særlige tilfælde kan en lille gruppe børn med SMA 1 under bestemte kriterier få adgang til medicinen i protokolleret behandling. Begrundelsen er en urimelig høj pris på medicinen.

Aug.-sept. 2017: Muskelsvindfonden mener, at alle med SMA bør tilbydes Spinraza og går aktivt ind i sagen. Foreningen sender bl.a. høringssvar og holder møde med Medicinrådet for at nuancere konklusionerne i fagudvalgets rapport.

Juni-okt. 2017: Det danske Medicinråd vurderer Biogens ansøgning om at tilbyde Spinraza som standardbehandling til personer med SMA i Danmark. Medicinrådets fagudvalg bestående af læger og farmakologer anbefaler i en rapport, at alle børn med SMA I tilbydes behandling med Spinraza, men fagudvalget er skeptiske over for effekten, når det gælder personer med SMA II og SMA III.

Marts-maj 2017: Forældrene til de to børn klager over afgørelsen. Muskelsvindfonden støtter forældrenes klage og anmoder Lægemiddelkomitéen om at genoverveje afslaget. Komitéen fastholder sin beslutning.

Marts 2017: Lægemiddelkomitéen i Danmark afgør, at kun tre af fem danske børn med SMA I skal have tilbudt behandling med Spinraza under ”Early Access Programme”. Begrundelsen for afslaget til de to ældste børn med SMA I er bl.a., at de er respiratorbrugere og har så nedsat funktionsevne, at de formodentligt ikke vil få udbytte af medicinen.

Jan. – feb. 2017: Biogen søger og får godkendelse i det Europæiske Medicinske Agentur (EMA) til at sælge præparatet i Europa. Derefter skal de enkelte lande godkende brugen af medicinen. Biogen åbner, indtil godkendelserne er på plads, for et såkaldt ”Early Access Programme”, hvor læger i de enkelte lande kan søge på konkrete patienters vegne om at komme i betragtning.

Dec. 2016: Det amerikanske medicinalfirma Biogen får godkendt en ny medicin (Spinraza) til personer med Spinal muskelatrofi (SMA) i USA. Medicinen har vist epokegørende resultater på især børn med SMA type 1, som er den mest alvorlige type SMA. Medicinen viser også gode effekter på SMA type 2.

 

Fakta om Medicinrådet
Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger om lægemidler til de fem regioner. Nedsat 1. januar 2017.

 

Medicinrådet vurderer, om nye lægemidler og nye indikationer kan anbefales som standardbehandling og udarbejder fælles regionale behandlingsvejledninger.

 

Nye lægemidler vurderes i forhold til effekt, eksisterende behandling og pris.

 

Læs mere medicinraadet.dk